NASH臨床試驗招募病人緩慢，啥情況？

2017年4月25日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天法國生物技術(shù)公司Genfit宣布其NASH藥物elafibranor的三期臨床RESOVLE-IT招募病人速度緩慢。早期病人招募速度尚可，但晚期病人入組進度低于預期。該試驗預計將延遲4-6個月，需要明年第一季度才能招滿1000病人。這是繼Intercept的OCA三期臨床之后又一個NASH領(lǐng)先產(chǎn)品臨床試驗進展受阻。NASH被認為是下一個主要藥物市場，病人人群巨大。而且NASH后果嚴重，將成為肝移植首要風險，那么為何患者參加臨床試驗如此消極呢？

【藥源解析】：NASH是代謝疾病在肝臟的一個具體表現(xiàn)，在丙肝大規(guī)模治愈后這可能是下一個最重要的肝病市場，估計潛在市場在200-300億美元。隨著其它慢性疾病如心血管、免疫疾病逐漸被控制，現(xiàn)在尚無任何批準藥物的NASH成為很多藥廠關(guān)注的領(lǐng)域。現(xiàn)在在研項目很多，多數(shù)來自中小公司。但是和其它復雜疾病一樣，NASH可能需要復方組合療法。一是NASH本來可能需要多個機理的調(diào)控才能緩解，二是即使單個機理能改善部分患者疾病，但可能受益人群太小，難以觀測到。但組合療法可以把對不同組分應(yīng)答的病人疊加起來，更容易觀測到。所以小藥廠單打獨斗難成氣候，而大藥廠也需要增長點。這兩個因素導致最近大藥廠收購NASH資產(chǎn)非常頻繁，諾華、輝瑞、吉利德、艾爾健等過去兩年都收購不止一個NASH藥物。

另一個需要多個藥廠聯(lián)合的領(lǐng)域是宣傳NASH的風險。因為現(xiàn)在沒有上市產(chǎn)品所以并無廠家愿意大量投入宣傳NASH的風險，這正是NASH臨床試驗招募病人困難的一個主要因素。一個新藥市場的建立往往不僅由患者人數(shù)決定，尤其是早期沒有癥狀的疾病。NASH雖然最后會導致肝纖維化、肝硬化，但早期并無明顯癥狀，不像皮膚病、眼病那樣每天影響病人生活。這和高血壓、高血脂類似，雖然是潛在殺手，但面目并不猙獰。現(xiàn)在任何人血壓、血脂不正常都知道應(yīng)該服用控制這些疾病的藥物，但是這個市場并非一直都在，而是經(jīng)過很多大小藥廠多年的努力才建立起來的。

另一個因素是現(xiàn)在在研產(chǎn)品很多，臨床試驗增加迅速，現(xiàn)在已有四十幾個不同機理藥物在二三期臨床研究。這些在研藥物并無明顯的贏者，所以大家只能平分參與病人。另外NASH藥物上市最重要的指標是改善纖維化，所以很多試驗要求提取肝組織，這也是一個障礙。

雖然科學研究得到的硬數(shù)據(jù)是說服病人和醫(yī)生的最終證據(jù)，但是市場推廣同樣重要。很多人以為市場推廣就是幫助藥廠賣藥，這個看法不全面。市場推廣無異是為了賣藥，但是藥品廣告是監(jiān)管最嚴的廣告，必須嚴格以科學數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)。所以藥品市場推廣更多是讓患者和醫(yī)生了解藥品的真正價值。如果患者不知道NASH的風險自然不會使用NASH藥物。雖然藥廠會因此損失銷售，但患者可能付出的代價更大。NASH臨床試驗招募病人緩慢并非因為NASH病人不多，而是知道這個笑面殺手危險的病人有限。

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