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今天美國FDA外部專家以7：2的較大優(yōu)勢支持Amylyx公司的ALS（治療肌萎縮側索硬化，漸凍癥）藥物AMX0035（苯丁酸鈉和牛磺酸二醇口服固定組分組合）的已有證據(jù)足以支持這個藥物上市用于ALS治療。AMX0035在一個二期臨床試驗中在標準療法背景上比安慰劑改善2.2分ALS評分、并延長4.8個月壽命。Amylyx新分析顯示如果考慮到24周后安慰劑患者也開始用藥，AMX0035可能延長9.7個月壽命。

今天FDA批準了藍鳥的體外基因改造細胞療法Zynteglo (通用名beti-cel)用于需要輸血的成人和兒童地中海貧血癥患者的治療

今天美國生物技術公司Intellia與合作者再生元公布了ATTR基因編輯療法NTLA-2001 的第二個臨床試驗結果，共9位患者接受了一次輸入。

今天是2022年JPM年會的第一天，多家大藥企與開發(fā)前沿技術、主要是核酸和細胞療法的生物技術企業(yè)達成戰(zhàn)略合作意向。其中輝瑞以首付3億、宗旨13.5億美金與基因編輯企業(yè)Beam達成4年合作協(xié)議，

今天兩家尚未被收購的最大RNAi企業(yè)分別傳出被大藥廠收購消息。先是諾和諾德宣布將以每股38.25美元總值33億美元收購Dicerana、創(chuàng)今年溢價最高收購（比昨天收盤溢價80%），當然這與DRNA最近一年股票低迷有關。

今天Flagship宣布經(jīng)過幾年孵化將出資5000萬美元支持首家tRNA平臺公司Alltrna。

今天ASO廠家Ionis公布了其肝靶向生長素受體（GHR）反譯核酸藥物Cemdelirsen（IONIS-GHR-L）的一個肢端肥大癥二期臨床結果。

今天百健和Ionis在ANA年會上公布了二者合作開發(fā)的ALS藥物Tofersen一個三期臨床的頂層分析結果。

今天Biopharmadive有一篇Ben Fidler的文章討論福泰面臨的困境。福泰是最老、最大的生物技術公司之一，

今天美國生物技術公司BioMarin的AAV基因療法BMN307的一個一期臨床因為臨床前動物實驗發(fā)現(xiàn)有致癌風險而被FDA叫停

Marinus Pharmaceuticals昨天宣布其GAGA受體別構調控劑加奈索酮在一個結節(jié)性硬化癥（TSC）比用藥前基線降低癲癇發(fā)作頻率。

周末刷屏的Intellia憑借6位ATTR患者的生物標記數(shù)據(jù)今天股票暴漲50%，NTLA趁熱打鐵募資4億美元。NTLA-2001 是一個導向RNA（gRNA）和一段表達cas9和ATTR的mRNA，使用在肝臟蓄積的LNP脂質體納米技術遞送。

繼上個月BIIB112 (cotoretigene toliparvovec) 在一個X-鏈接視網(wǎng)膜色素變性（XLRP）一二期臨床失敗后，

昨天福泰的抗胰蛋白酶缺乏癥(AAT缺乏癥)小分子藥物VX-864雖然在一個二期臨床達到一級終點

今天由哥倫比亞大學Henry Colecraft教授創(chuàng)建的生物技術企業(yè)Stablix宣布獲得6300萬美元A輪融資。

羅氏在正在召開的ACC年會上公布了其原發(fā)性肺纖維化（IPF）藥物Esbriet在一個叫做Pirouette的二期臨床結果。

今天基因療法公司Adverum宣布一位使用其高劑量VEGF基因療法ADVM-022的患者發(fā)生嚴重不良反應、用藥眼失明。

今天FDA宣布受理Reata的Nrf2激活劑巴多索隆用于亞伯氏癥（又稱遺傳性腎炎）造成的慢性腎病，

今天Aptose Bioscience 宣布其多激酶抑制劑Luxeptinib (曾用名CG-806)在一個急性骨髓性白血病（AML）的早期臨床產生一例完全應答。