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今天禮來宣布將與年輕的胞外蛋白降解藥物公司Lycia達成多年合作意向。

今天諾貝爾基金會宣布2020年諾貝爾化學(xué)獎授予普朗克研究所的法國生物化學(xué)家Emmanuelle Charpentier教授和加州大學(xué)伯克利分校生物化學(xué)家Jennifer Doudna教授

2018年FDA批準(zhǔn)了史無前例的59個新分子藥物，但主要生物技術(shù)指數(shù)如IBB、XBI均下滑10%左右。技術(shù)創(chuàng)新和市場回報二者的博弈會帶來一個怎樣的2019年呢？

今天EMA批準(zhǔn)了賽諾菲的納米抗體藥物、Cablivi(通用名caplacizumab) 用于治療一種叫做獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）的罕見病，這是也是首款aTTP藥物。

今天《C&EN》發(fā)表一篇題為”Can mRNA disrupt drug industry”的文章，介紹當(dāng)前mRNA藥物的開發(fā)情況。

最近化學(xué)生物學(xué)大佬Stuart Schreiber發(fā)表一篇文章闡述他對未來小分子藥物發(fā)現(xiàn)模式的展望。他認為傳統(tǒng)的抑制蛋白功能模式太過局限，

2017年FDA共批準(zhǔn)了42個新分子藥物和2個CAR-T療法，是歷史上少見的豐收年。諸多高新生物技術(shù)完成漫長的轉(zhuǎn)化過程開始進入市場，以Kymriah、Yescarta的上市為標(biāo)志。基因療法有望短期內(nèi)上市治療某些視網(wǎng)膜疾病，在血友病、SMA治療的早期療效也非常激動人心。RNAi在幾度沉浮后終于顯示上市潛力，而mRNA技術(shù)也開始進入臨床。

今天《自然藥物發(fā)現(xiàn)》雜志發(fā)表一篇阿斯列康和賽諾菲科學(xué)家合作撰寫題為“指揮演化：新藥發(fā)現(xiàn)下一次革命？”的文章。該文介紹了利用演化基本原理發(fā)現(xiàn)新型藥物的現(xiàn)狀和未來趨勢，文章介紹不少現(xiàn)在產(chǎn)生生物活性化合物的新技術(shù)。雖然現(xiàn)在離高速突變、自然選擇合成結(jié)構(gòu)復(fù)雜小分子藥物的理想狀態(tài)還有不少技術(shù)空白需要填補，但這個領(lǐng)域也確實初具規(guī)模。

今天生物技術(shù)公司Halozyme宣布將與施貴寶、羅氏開始了總額約20億美元的合作。與施貴寶的合作涉及11個靶點，主要是PD-1抗體Opdivo。

本期的《自然藥物發(fā)現(xiàn)》雜志發(fā)表一篇短文介紹現(xiàn)在合成致死靶點的系統(tǒng)篩選。隨著RNAi技術(shù)的更加精準(zhǔn)和CRISPR技術(shù)的出現(xiàn)，大規(guī)模體內(nèi)、體外篩選單個基因剔除對腫瘤細胞生存影響成為可能。如果這種單基因剔除試驗在兩種細胞（一種有腫瘤常見突變、另一種無突變）進行，則可能找到合成致死配對基因。

今天《藥物化學(xué)雜志》發(fā)表一篇有關(guān)多肽藥物研究進展的綜述，全面討論了目前多肽類藥物研發(fā)現(xiàn)狀和前沿技術(shù)。

新藥的競爭異常殘酷。和很多其它傳統(tǒng)行業(yè)如汽車、電子產(chǎn)品不同，新藥對產(chǎn)品區(qū)分有非常高的要求。競爭中領(lǐng)先的產(chǎn)品或者早于其它產(chǎn)品上市，或者優(yōu)于其它產(chǎn)品，即大家常說的同類第一（first in class, FIC）與同類最優(yōu)（best in class, BIC）。沒有區(qū)分又上市較晚的產(chǎn)品基本沒有生存空間。

新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（NEJM）最近報道，在一個適應(yīng)性的I-SPY 2二期臨床試驗中，艾伯維的PARP抑制劑Veliparib和卡鉑聯(lián)用作為輔助療法，對于復(fù)發(fā)風(fēng)險高的三陰性乳腺癌和標(biāo)準(zhǔn)療法相比明顯提高了療效，但同時也增加了不良事件的發(fā)生率。

嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞療法是制藥工業(yè)當(dāng)下最大的開發(fā)熱點之一。CAR-T的發(fā)展史曾經(jīng)遭遇過幾次過山車般的歷程，而這些驚險多半與安全性有關(guān)。CAR-T的制備過程就存在極大風(fēng)險。

英國愛丁堡大學(xué)的Malcolm Macleod教授以及合作者統(tǒng)計了1992年至2011年發(fā)表的2,671篇文章的動物實驗結(jié)果，結(jié)果發(fā)現(xiàn)這些實驗中只有25%的動物入選是隨機的，30%的實驗設(shè)計是雙盲的，少于1%的實驗計算過達到統(tǒng)計學(xué)顯著所需的樣本量。

繼江蘇恒瑞在2013年4月向國家食品藥品監(jiān)管局提交了首個基于曲妥珠單抗和DM1的ADC藥物（SHR-A1201）的臨床實驗申報（IND）之后，包括煙臺榮昌制藥的“注射用重組人源化抗HER2單抗-MMAE偶聯(lián)劑”（RC48）等多個ADC類藥物也向CFDA提交了臨床申請。

北卡州立和北卡大學(xué)的科學(xué)家最近在Angew Chemie（應(yīng)用化學(xué)）雜志上報道一種能把“魔法剪刀”CRISPR-Cas9有效地送入細胞核的納米技術(shù)。這種被稱為“DNA納米紗團”的藥物輸送載體需要根據(jù)CRISPR-Cas9的單導(dǎo)RNA（single guide RNA）序列“量身定做”，合成的單鏈DNA隨后自組裝形成能吸附CRISPR-Cas9復(fù)合物的“DNA納米紗團”。

本周《自然》發(fā)表了一篇重要論文。在分析5303例漢族女性重度抑郁患者和5337名對照的DNA序列后發(fā)現(xiàn)兩個和重度抑郁相關(guān)的基因序列。一個緊靠SIRT1，另一個是LHPP的內(nèi)含子。這是科學(xué)家第一次把重度抑郁和某個基因序列可靠地聯(lián)系在一起，為以后藥物開發(fā)打下基礎(chǔ)。

7月8日，以美國凱斯西儲大學(xué)（Case Western Reserve University）醫(yī)院Seidman癌癥中心的首席醫(yī)學(xué)官（CMO）Julian Kim教授為首的研究團隊在《免疫療法雜志》（Journal of Immunotherapy）上報道了一種新的過繼T-細胞治療技術(shù)。Kim團隊從晚期黑色素瘤患者清除的淋巴結(jié)中提取了T細胞，他們把這些對黑色素瘤細胞敏感的淋巴結(jié)T細胞在實驗室活化并大量增殖