浮華背后：FDA三日批五藥

2017年5月2日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),抗腫瘤藥,孤兒藥,新藥研發(fā),制藥常識,感染疾病,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天FDA批準(zhǔn)了阿斯列康的PD-L1抗體durvalumab （商品名Imfinzi ）用于二線晚期膀胱癌的治療，這是第五個PD-1/PD-L1藥物，也是繼上周四FDA批準(zhǔn)CLN2藥物Brineura、上周五批準(zhǔn)骨質(zhì)疏松藥物abaloparatide（商品名Tymlos）、AML一線藥物midostaurin（商品名Rydapt）、肺癌藥物brigatinib（商品名Alunbrig）之后FDA三個工作日批準(zhǔn)的第五個新分子藥物（NME）。這估計創(chuàng)造了FDA三天批準(zhǔn)NME記錄，也令今年上市的NME達(dá)到19個，已接近去年全年的22個NME。

【藥源解析】：19個NME已經(jīng)超過最蕭條時FDA一年批準(zhǔn)的新藥數(shù)目，所以今年可望成為一個新藥豐年。年初我們根據(jù)現(xiàn)在在研項目數(shù)量和成功率趨勢預(yù)測今年至少上市35個NME，看來實現(xiàn)這個目標(biāo)應(yīng)該沒有問題。這五個藥物中Rydapt是25年來第一個AML藥物，Tymlos是15年來第一個骨質(zhì)疏松藥物，是Brineura史上第一個CLN2藥物，也因為其價值成為世界上最貴的藥物之一。除了這五個NME上周FDA還批準(zhǔn)了regorafenib (商品名Stivarga)標(biāo)簽擴(kuò)展到肝癌，這是10年來第一個上市的肝癌藥物。

三天上市六個重要藥物當(dāng)然可喜可賀，如上所述從表面上看這些藥物創(chuàng)新程度也較高，但是如果仔細(xì)分析一下這些藥物可以看到現(xiàn)在制藥業(yè)的生存狀況。Stivarga只比拜耳的另一個同類藥物sorafenib (商品名Nexavar)多一個氟原子，是赤裸裸的me-too藥物。Brineura的歐美市場只有1500病人，是個超級罕見病，而且要在無菌環(huán)境中樞給藥。Alunbrig是第四個上市的ALK抑制劑，而ALK變異只占肺癌患者的5%，也是小病種。Rydapt乃十字孢堿類似物，選擇性極差。Tymlos是禮來重磅藥物Forteo類似物，而Forteo最早明年專利就要過期。另外安進(jìn)一月一次的sclerostin抑制劑romosozumab有望馬上上市，而Tymlos是一日注射一次，還有致癌的黑框警告，市場前景不容樂觀。Imfinzi是第五個PD1藥物，預(yù)計只能獲得膀胱癌市場的10%份額。當(dāng)然最重要的是肺癌市場，而這個領(lǐng)域的爭奪已經(jīng)白熱化。

所以這些浮華背后暗示著危機(jī)，制藥工業(yè)之所以還在做這些項目是因為現(xiàn)在未滿足醫(yī)學(xué)需求超過我們的技術(shù)能力、優(yōu)質(zhì)項目太少。AML異質(zhì)性高，特異表面抗原少，免疫療法在AML進(jìn)展緩慢，最近剛失敗了一個NK細(xì)胞檢查點抑制劑Lirilumab。骨質(zhì)疏松對安全性要求很高，去年默沙東因中風(fēng)風(fēng)險放棄已經(jīng)深度開發(fā)的組織蛋白酶K抑制劑odanacatib。PD1競爭更是白熱化，雖然Imfinzi氣喘吁吁趕上來，但能分到多少市場難以預(yù)測。CLN即使這樣小的市場也有其它療法如基因、RNA療法在研發(fā)中。

有人問為什么不去做大病種的首創(chuàng)藥物呢？葛蘭素CEO不是說要寧缺勿濫，只做上市有影響的重磅藥物嗎？這和問何不食肉粥、為何國足比賽不能多進(jìn)幾個球一樣，非不為也、是不能也，這是一個吃草根、樹皮的時代。新藥研發(fā)真正的進(jìn)展太難了。每前進(jìn)一步都是無數(shù)碎步累計起來，有時只有很長時間后回頭看時才能看到明顯的進(jìn)步。雖然高水平開發(fā)不可或缺，但上市象他汀、PD-1這樣的藥物都得按上帝的禮物算。研發(fā)高手每天都在工作，但PD-1每30年才能上市一個。

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