葛蘭素基因療法Strimvelis開張

2017年5月4日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天葛蘭素的基因療法、ADA-SCID藥物Strimvelis在上市近一年后迎來第一位使用患者，這也是繼那位使用首個基因藥物Glybera患者之后第二位在臨床實驗以外使用基因療法的患者。Strimvelis在~20位患者參與的臨床試驗中無一人死亡，于去年5月在歐美上市。

【藥源解析】：ADA-SCID是一種超級罕見病，因為一種脫氨酶缺失所以患者沒有完整的免疫系統(tǒng)。有些患者只能生活在無菌環(huán)境中，所以也叫bubble boydisease。在Strimvelis上市前這類患者用干細胞移植和酶替代療法控制。但不是每個患者都能找到匹配的捐獻者，酶替代療法需要每周注射一次，每年價格40萬美元左右。

Strimvelis是體外基因療法，與CAR-T類似是在體外引入缺失DNA然后把細胞回輸?shù)交颊唧w內。Strimvelis理論上只要治療一次，葛蘭素也提出如果患者使用Strimvelis疾病惡化或需要其它療法會得到一定賠款。所以盡管Strimvelis一支66萬美元，是最貴的藥物之一，但考慮到其療效持久性并不算太貴，只相當于兩年的酶替代療法。

所以Strimvelis上市一年才開張還有其它因素。一是有些患者選擇參加正在進行的其它療法臨床試驗，二是現(xiàn)在歐洲只有意大利一個治療中心、而且手續(xù)相對繁瑣，三是有些患者可能還是對基因療法的長期安全性存疑。當然最重要的是這個疾病十分罕見，每年歐洲只有15個左右患者。所以一個患者雖然聽起來很少但就是6%的新生市場份額。這也是其它基因療法面臨的共同問題，如第一個上市的基因藥物Glybera因為上市四年只有一人使用而今年退出市場。Strimvelis等了一年才開張可能是因為萬事開頭難，第二患者不需要再等一年。也可能會和Glybera一樣，沒有第二個患者。

基因療法現(xiàn)在已經(jīng)算是通過了概念驗證，這是一個了不起的技術進步。以后基因療法的使用只會更加廣泛，開發(fā)速度也會逐漸加快。與傳統(tǒng)藥物需要靶點蛋白必須在患者體內存在不同，基因療法可以引入缺失靶點、恢復缺失蛋白功能，這個獨特優(yōu)勢不容忽視。雖然現(xiàn)在的在研基因療法都是治療超級罕見病，但是以后技術成熟后可以想象引入某個基因會令機體對常見大眾病藥物更加敏感、或應答更廣泛。這些早期的技術進步雖然現(xiàn)在影響不大，但可能成為顛覆性藥物平臺的基石。