40億美元俱樂部

2017年6月22日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),制藥常識,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：昨天Evaluate Pharma公布了最新新藥研發(fā)、銷售的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，過去10年平均上市一個新分子藥物的投入已經(jīng)達(dá)到40億美元。去年全球新藥研發(fā)投入達(dá)到1567億美元，而去年又趕上是個上市災(zāi)年，所以平均每個藥物成本達(dá)到驚人的58億美元。據(jù)估計新藥研發(fā)還會在未來5年以2-3%年增長率增長，但銷售增長率會達(dá)到每年6-7%，所以至少未來5年制藥還是朝陽行業(yè)。

【藥源解析】：新藥研發(fā)的成本一直是令人關(guān)心的話題。因為新藥的周期很長、成本計算復(fù)雜，所以得到準(zhǔn)確數(shù)字并不容易。最權(quán)威的數(shù)字是Tuft的2.6億美元，但那是根據(jù)幾個大藥廠的公開數(shù)據(jù)，所以有人認(rèn)為不準(zhǔn)確。EP這種10年總投入除以新藥個數(shù)當(dāng)然更不準(zhǔn)，因為這10年的投入并未全部用來產(chǎn)出這10年的上市新藥。2013年Matt Herper做過一個類似分析，當(dāng)時效率最低的阿斯列康平均花115億上市一個新藥。

但是不可否認(rèn)新藥的成本非常高，能加入這個俱樂部的企業(yè)非常少。其實每個成功上市新藥的總投入遠(yuǎn)沒有這么高，高成本最主要的驅(qū)動是高失敗率。所以只有降低失敗率才能降低成本。當(dāng)然這說起來容易做起來難，無數(shù)人提出無數(shù)建議但有效的似乎不多。我當(dāng)然也沒有靈丹妙藥，但可以說幾個常見的現(xiàn)象。這些現(xiàn)象的共同特點是企業(yè)愿意追逐如果成功回報很大，但成功幾率不大的項目。企業(yè)經(jīng)常過度看重回報而輕視了技術(shù)難度和風(fēng)險。

一種情況是機理雖然可能和疾病相關(guān)但作為新藥靶點卻不適合，粉狀蛋白是個突出的例子。基因?qū)W研究顯示粉狀蛋白前體蛋白變異顯著增加AD風(fēng)險，也有很多其它數(shù)據(jù)支持粉狀蛋白確實和AD相關(guān)，但是找到合適的阻斷節(jié)點、治療時機、合適人群、生物標(biāo)記物等卻需要大量昂貴的臨床試驗，即使最終能找到有效的藥物成本也將非常高。但是百健的粉狀蛋白抗體Aducanumab卻是現(xiàn)在估值最高的在研產(chǎn)品，NPV達(dá)到100億美元，雖然此前已有多個類似藥物三期臨床失敗。這種估值無疑把資本吸引到這種高風(fēng)險項目。

另一種情況是一個好藥物卻不是一個好先導(dǎo)物，因為繼續(xù)優(yōu)化難度很大，最突出的例子是檢查點抑制劑。這是最近幾年最成功的藥物，而且很可能會成為史上最成功的藥物。但是這類藥物真正機理并不清楚，臨床前優(yōu)化困難。現(xiàn)在上千的IO組合臨床試驗真正有可靠臨床前數(shù)據(jù)支持的鳳毛麟角。有些組合無疑會增加應(yīng)答率為廠家?guī)碡S厚回報，但多數(shù)會成為分母，綜合起來是否掙錢還不一定。

當(dāng)然這些探索不僅非常有價值，而且是新藥的必經(jīng)之路，但是時機是否成熟永遠(yuǎn)是個非常關(guān)鍵的問題。這個問題沒有標(biāo)準(zhǔn)答案，是與否的界限也很模糊，通常只有項目尸檢之后才能知道準(zhǔn)確答案。當(dāng)然研發(fā)效率并無法定最低值，支付部門的仁慈程度決定廠家對失敗的容忍度。新藥個數(shù)也不能代表真正研發(fā)效率，公司股票價格是對研發(fā)效率最民主的評價。

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