金角大王再獲5億美元支持

2018年2月3日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),抗腫瘤藥,孤兒藥,藥物化學,新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：昨天世界最大私營生物技術(shù)公司Moderna又獲得G輪5億美元資助，令其總?cè)谫Y達到25億美元、估值70億美元。本輪投資來自世界各地、包括中國的紅杉資本。這次融資令Moderna現(xiàn)金儲備達到14億，夠燒三年、有足夠時間收集臨床數(shù)據(jù)準備IPO。這令Moderna成為獨角獸里的戰(zhàn)斗機，被稱為Ubercorn（類似另一家私營企業(yè)Uber），翻譯成中文大概是金角大王的意思。

【藥源解析】：Moderna的核心技術(shù)是mRNA平臺，現(xiàn)在有19個項目，其中10個在臨床階段，治療領(lǐng)域涵蓋感染、腫瘤免疫療法、肝病、心血管疾病等。Moderna也與多家大藥廠有合作關(guān)系，包括與阿斯列康合作的VEGF和與默沙東Keytruda聯(lián)用的腫瘤疫苗。因為不是上市公司所以Moderna公開的信息不多，但其融資力度令很多人是羨慕嫉妒恨。尤其是其平臺關(guān)鍵部分、RNA遞送體系的專利問題并非黑白分明、尚無進入二期臨床資產(chǎn)就估值這么高令業(yè)界人士質(zhì)疑有泡沫嫌疑。

雖然Moderna無疑是木秀于林，但也并非是極端個例。現(xiàn)在憑借臨床前數(shù)據(jù)上市的生物技術(shù)企業(yè)并不少，前年Flexus在沒有臨床資產(chǎn)時曾以12.5億被收購。尚無上市產(chǎn)品的Alnylam、Nektar估值都已超過百億美元，CAR-T企業(yè)Juno也無上市產(chǎn)品上個月被新基百億美元收購。另一家CAR-T企業(yè)Kite雖然有一上市產(chǎn)品、但市場并不大，也被吉利德以120億收購。這些事情在以前都十分罕見，反映現(xiàn)在投資者對高新技術(shù)的信心和期待。這主要是因為支付部門現(xiàn)在對高度區(qū)分藥物非常寬容，但對已經(jīng)控制較好的常見病藥物擠壓嚴重。另外一個重要原因是最近基因療法、細胞療法、RNAi等技術(shù)一直喜訊不斷，令投資者對所有新技術(shù)的期望值都有所提高。

但是每個技術(shù)都是不同的，成長曲線都不一樣、也很難預(yù)測。但一個基本規(guī)律是新技術(shù)的轉(zhuǎn)化速度永遠比預(yù)期的慢，抗體、反義核酸、RNAi、基因療法都經(jīng)歷了30年左右的成長過程，而腫瘤疫苗領(lǐng)域已經(jīng)有多個先驅(qū)接近成為先烈，如Argos、 Aduro、Celldex、Agenus等。新技術(shù)即使成功上市也不一定很快被市場接受、即使市場認同也可能被更優(yōu)越的產(chǎn)品迅速取代。上個月賽諾菲116億收購Bioverativ就是賭基因療法、甚至羅氏的雙特異抗體短時間并不能顛覆血友病市場。昨天羅氏公布的ADC藥物polatuzumab在晚期DLBCL療效與CAR-T藥物Yescarta不相上下，但使用方便性和安全性ADC顯然要略占上風。

雖然mRBA技術(shù)短期也可能出現(xiàn)各種問題，但長期看肯定是個值得探索的技術(shù)。RNA疫苗比DNA疫苗更安全、更容易表達、生產(chǎn)也相對容易，免疫原性強、化學穩(wěn)定性問題也基本解決。另一家mRNA公司、歐洲最大私營生物技術(shù)公司BioNtech上個月獲得高達2.9億美元的A輪融資。希望現(xiàn)在更加完善的技術(shù)和新藥開發(fā)支持體系能讓mRNA比以前那些顛覆性技術(shù)更快轉(zhuǎn)化成治病救人的新藥。

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