美國(guó)眾議院否決嘗試權(quán)法案

2018年3月14日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),制藥常識(shí),政策法規(guī),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

03covert-master768

【新聞事件】：今天美國(guó)眾議院以259對(duì)140否決了所謂的嘗試權(quán)法案，2/3的民主黨投了反對(duì)票，2/3的共和黨投了贊成票。這個(gè)法案提議允許絕癥病人可以繞開(kāi)FDA監(jiān)管向廠家要求使用尚未批準(zhǔn)上市的藥物，需要得到眾議院2/3支持才能通過(guò)。這個(gè)法案已經(jīng)通過(guò)參議院，但75個(gè)消費(fèi)者組織昨天給國(guó)會(huì)一封公開(kāi)信反對(duì)這個(gè)法案。

【藥源解析】：現(xiàn)在美國(guó)已有38個(gè)州有類似法案允許病人要求使用未上市藥物，F(xiàn)DA也有一項(xiàng)所謂擴(kuò)大可及服務(wù)、據(jù)說(shuō)99%的申請(qǐng)會(huì)得到批準(zhǔn)。但這個(gè)法案是要在全國(guó)范圍內(nèi)推行這種做法，并擺脫FDA的監(jiān)管。支持的人說(shuō)FDA官僚嚴(yán)重、草菅人命，反對(duì)的人說(shuō)未上市藥物風(fēng)險(xiǎn)大于收益、而且難以界定什么樣的病人才算絕癥，所以如果通過(guò)這個(gè)法案未經(jīng)嚴(yán)格驗(yàn)證的藥物可能擴(kuò)散到輕度病人。

古話說(shuō)久病亂投醫(yī)，如果得了絕癥想使用在研藥物、死馬當(dāng)活馬醫(yī)是人之本性，但多數(shù)患者過(guò)度高估了在研藥物的價(jià)值。這個(gè)法案允許患者使用在一期臨床顯示耐受性較好的藥物，但是業(yè)界人士知道二期、三期臨床依然有60-70%的失敗率。絕癥根據(jù)定義是已有藥物無(wú)效的疾病，患者需要的是新機(jī)理藥物。而這類藥物的失敗率更高，歷史數(shù)據(jù)表明失敗原因是無(wú)效和有害幾率各占一半，所以患者或者受到虛幻希望（false hope）、或者受到藥物毒性的傷害。

有人說(shuō)希望就是希望，不存在虛幻希望。但如果患者能真正了解藥物的功能而不是抱有不切實(shí)際的幻想，他們的選擇可能完全不同。最后的時(shí)間你可以去做自己最想做的事，也可以躺在醫(yī)院忍受本來(lái)不需要忍受的痛苦。以前有統(tǒng)計(jì)說(shuō)雖然晚期腫瘤患者的治愈率低于10%，但90%以上患者相信化療可以治愈自己的疾病，所以才愿意忍受嚴(yán)重副作用。未上市的藥物未知因素更多，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量但沒(méi)有任何收益的可能遠(yuǎn)高于起死回生的可能。

說(shuō)FDA官僚與事實(shí)并不相符，其實(shí)FDA的審批標(biāo)準(zhǔn)已經(jīng)相當(dāng)寬松，F(xiàn)DA批準(zhǔn)但廠家放棄上市、或上市后因銷售不好撤市或低價(jià)轉(zhuǎn)讓的新藥呈上升趨勢(shì)。很多人認(rèn)為已經(jīng)過(guò)于寬松，去年統(tǒng)計(jì)FDA批準(zhǔn)了96%的上市申請(qǐng)。現(xiàn)在FDA也已有加速審批通道，有一定可能幫助無(wú)藥可醫(yī)病人的藥物不需要三期臨床即可提前上市。有些藥物如Keytruda甚至根據(jù)一期臨床數(shù)據(jù)就上市使用。但已有的數(shù)據(jù)顯示這些即使通過(guò)FDA審批標(biāo)準(zhǔn)的加速審批藥物通常不能在上市后的驗(yàn)證試驗(yàn)中顯示真正能幫助病人，繞開(kāi)FDA去用更沒(méi)譜的新藥后果可想而知。很多絕癥是罕見(jiàn)病，臨床試驗(yàn)招募病人本來(lái)就困難，如果部分患者通過(guò)這個(gè)法案提前用藥令臨床試驗(yàn)的進(jìn)行更加困難。雖然嘗試權(quán)本身是個(gè)認(rèn)知誤區(qū)，但已經(jīng)有州法和FDA的同情使用條款，再通過(guò)一個(gè)聯(lián)邦法實(shí)在沒(méi)有必要。