諾華總裁呼吁大眾病專科化2018年3月17日

2018年3月17日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),藥物化學(xué),新藥研發(fā),制藥常識(shí),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天諾華新任總裁Vas Narasimhan在《Fortune》撰文呼吁廠家、藥監(jiān)、支付等部門需要齊心協(xié)力把大眾病藥物開發(fā)、使用專科化。他說現(xiàn)在大眾常見病藥物開發(fā)成本太高，因?yàn)榀熜П葮?biāo)準(zhǔn)療法改善有限所以市場吸收緩慢，這令廠家望而卻步。雖然全球30%人口死于心血管疾病、但心血管疾病藥物研發(fā)還不到總投入10%。他呼吁藥廠要更有效利用新技術(shù)細(xì)分病人，在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)要?jiǎng)?chuàng)新。但也指出藥監(jiān)部門要接受新型證據(jù)如真實(shí)世界證據(jù)和有科學(xué)支持的亞組分析，而支付部門也應(yīng)該考慮真正有效藥物會(huì)降低醫(yī)療總開支、所以應(yīng)該取消現(xiàn)有支付障礙如預(yù)批準(zhǔn)支付手續(xù)、患者承擔(dān)部分過高等。

【藥源解析】：心血管疾病多年來是世界健康頭號(hào)殺手，但隨著降糖、降脂、降壓、抗凝藥的大規(guī)模使用，現(xiàn)在發(fā)達(dá)國家腫瘤已經(jīng)取代心血管成為第一殺手。不過從全球范圍看這仍然是一大類疾病。腫瘤因?yàn)橛邪l(fā)病組織多樣性所以早就分的比較細(xì)，近年來在分子水平進(jìn)一步細(xì)分，如肺癌ALK、EGFR、PD-L1等分子標(biāo)記在很大程度影響治療手段。糖尿病最近也從兩類增加到五類，雖然有人說這個(gè)新分類對治療指導(dǎo)意義不大。但心血管疾病除了個(gè)別遺傳型亞型外基本是個(gè)大雜燴，這令這個(gè)領(lǐng)域藥物開發(fā)困難重重。

因?yàn)樵诜肿铀叫难芗膊】赡苁嵌喾N疾病，所以針對任何特定機(jī)理的藥物對整個(gè)人群的影響有限。最近最受關(guān)注的PCSK9抑制劑降低15%風(fēng)險(xiǎn)，諾華自己的IL-1 beta抗體canakinumab在高h(yuǎn)sCRP人群也降低15%。而默沙東的CETP抑制劑Anacetrapib降低9%，依澤替米貝降低不到7%。這一是嚴(yán)重影響市場吸收，Praluent宣布達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)同時(shí)宣布降價(jià)68%、而Ana雖然達(dá)到一級(jí)終點(diǎn)卻放棄上市。諾華的心衰藥物Entresto雖然降低20%風(fēng)險(xiǎn)卻依然遭遇支付障礙，今年才略有起色。諾華在CAR-T和Entresto推廣都被迫提出按價(jià)值收費(fèi)、不甜不要錢。另外療效有限就需要更多人、更長時(shí)間的試驗(yàn)，成本壓力巨大。

所以把大眾病專科化是個(gè)順理成章的策略，腫瘤藥物已經(jīng)證明這個(gè)策略從理論到實(shí)踐都可行，但要實(shí)現(xiàn)這個(gè)目標(biāo)確實(shí)需要各個(gè)部門協(xié)同行動(dòng)。從基礎(chǔ)研究開始就需要找到有因果關(guān)系的靶點(diǎn)、細(xì)分人群的生物標(biāo)記，這是難度很高的工作。細(xì)到什么程度才實(shí)際？確證周期有多長、投入有多大？他提議的回顧性亞組分析是很多人非常擔(dān)心的技術(shù)，什么樣的輔助證據(jù)才能令人信服？人群分細(xì)了市場自然變小了，支付部門能否接受10萬美元的心臟病藥物？藥物開發(fā)需要用這個(gè)基因或生物標(biāo)記篩選病人，多少醫(yī)生、病人愿意配合？雖然這將是一個(gè)龐大的系統(tǒng)工程，但是確實(shí)需要開始行動(dòng)。如果連PCSK9抑制劑都不能贏利，那么沒有人會(huì)進(jìn)入這個(gè)領(lǐng)域，這是現(xiàn)有技術(shù)條件下制藥業(yè)能系統(tǒng)發(fā)現(xiàn)的最優(yōu)質(zhì)產(chǎn)品。

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