嘗試權(quán)法案面對(duì)現(xiàn)實(shí)

2018年6月21日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,新藥研發(fā),制藥常識(shí),政策法規(guī),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：昨天在公布DMD基因療法產(chǎn)生驚人早期療效同時(shí)，廠家Sarepta也宣布不會(huì)按照剛剛通過(guò)的嘗試權(quán)法案在產(chǎn)品上市前為患者提供這個(gè)藥物。今天另一個(gè)致命罕見(jiàn)病ALS藥物的研發(fā)廠家之一Brainstorm Cell Therapeutic宣布將為患者提供尚未批準(zhǔn)上市的ALS細(xì)胞療法NurOwn，但要收患者30萬(wàn)以上的費(fèi)用。這個(gè)模式一旦普及，F(xiàn)DA的權(quán)威將受到威脅，而按照新藥歷史成功率推算患者受益機(jī)會(huì)很小。如果還需要支付大量藥費(fèi)，因?yàn)楸ｋU(xiǎn)公司一般不支付這樣消費(fèi)，這個(gè)缺少監(jiān)管的半商業(yè)市場(chǎng)確實(shí)問(wèn)題多多。

【藥源解析】：這個(gè)法案一開(kāi)始就充滿(mǎn)爭(zhēng)議。支持一方說(shuō)絕癥患者沒(méi)有時(shí)間等待新藥的漫長(zhǎng)開(kāi)發(fā)，反對(duì)者認(rèn)為新藥成功率很低、任何沒(méi)有上市藥物收益大于傷害的幾率都不大。而且要求利用這個(gè)法案的病人通常是沒(méi)有任何療法的疑難雜癥，新藥失敗率比常見(jiàn)疾病藥物更高。還有一部分人反對(duì)政府過(guò)度監(jiān)管，說(shuō)只要安全應(yīng)該由市場(chǎng)決定患者是否愿意使用。但藥物不是普通消費(fèi)者能判斷優(yōu)劣的商品，F(xiàn)DA的成立和完善是建立在無(wú)數(shù)慘痛經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)基礎(chǔ)之上的。現(xiàn)在FDA批準(zhǔn)效率很高，絕不能算是官僚機(jī)構(gòu)。

現(xiàn)在美國(guó)已有38個(gè)州有類(lèi)似法案允許病人要求使用未上市藥物，F(xiàn)DA也有一項(xiàng)所謂擴(kuò)大可及服務(wù)、據(jù)說(shuō)99%的申請(qǐng)會(huì)得到批準(zhǔn)。所以這個(gè)法案今年三月在眾議院遭到259對(duì)140否決，但后來(lái)修改部分條款后通過(guò)，5月30日特朗普總統(tǒng)簽署該法律生效。但這個(gè)法律并沒(méi)有要求廠家一定滿(mǎn)足消費(fèi)者請(qǐng)求，所以有SRPT拒絕參與的事情。這當(dāng)然有廠家自己算小賬的成分，但如果有求必應(yīng)象DMD這樣罕見(jiàn)病的三期臨床病人招募會(huì)受到干擾。如果可以現(xiàn)在用上那個(gè)基因療法，很少有家長(zhǎng)看到昨天那樣數(shù)據(jù)還會(huì)讓孩子冒險(xiǎn)參加臨床試驗(yàn)，因?yàn)橛?0%可能會(huì)分到安慰劑組，我們也就可能永遠(yuǎn)不會(huì)知道這個(gè)產(chǎn)品的真正療效和安全性。

另外這個(gè)法案也沒(méi)有限制廠家收費(fèi)，所以有了今天Brainstorm這個(gè)故事，這是更嚴(yán)重的問(wèn)題。根據(jù)這個(gè)法案FDA無(wú)權(quán)干涉廠家收費(fèi)提供療效不明藥物，如果患者愿意花錢(qián)這又回到1962年以前的藥品市場(chǎng)。雖然廠家推廣仍然有限制，但在久病亂投醫(yī)心理驅(qū)使下仍然會(huì)有人主動(dòng)要求使用在研藥物。因?yàn)闃O少有患者能真正理解新藥成功率，所以總體上看患者肯定得不償失。雖然有人如果愿意傾其所有做最后一搏情理之中，但是這里買(mǎi)賣(mài)雙方信息和對(duì)信息理解嚴(yán)重不對(duì)等。即沒(méi)有專(zhuān)家為復(fù)雜的療效/風(fēng)險(xiǎn)平衡把關(guān)，也沒(méi)有FDA作為裁判，很難形成一個(gè)規(guī)范市場(chǎng)。

很多政府監(jiān)管是畫(huà)蛇添足，但是有些監(jiān)管是十分必要的。分辨這二者的區(qū)別是國(guó)會(huì)和總統(tǒng)的責(zé)任，遺憾的是在嘗試權(quán)法案這個(gè)問(wèn)題上他們都有失職之嫌。現(xiàn)實(shí)很復(fù)雜，一刀切全面去監(jiān)管這樣簡(jiǎn)單粗暴的辦法雖然會(huì)得到部分選民支持，但結(jié)果可能是事與愿違、人財(cái)兩空。