上市容易賺錢難：FDA批準今年第26個新藥

2018年8月1日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,藥物化學(xué),新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：今天FDA批準了鹽野義制藥株式會社的血小板生成素受體激動劑lusutrombopag (商品名Mulpleta)，供血小板低下慢性肝病患者手術(shù)前短期使用。在L-PLUS1臨床試驗中使用Mulpleta比安慰劑顯著增加不需外輸血小板的患者比例（78%對13%）、L-PLUS2試驗的數(shù)據(jù)是65%對29%。這個藥已經(jīng)在日本上市，也是今年為止FDA批準的第26個新藥，比PDUFA日期提前四周。

【藥源解析】：FDA今年以幾乎每周一藥的速度批準新分子藥物，不出意外今年又將是一個豐收年。在21世紀治愈法案通過之后，F(xiàn)DA進一步降低審批障礙。前一陣準備簡化AD藥物的上市申請，本周則提議一系列比臨床硬終點更容易達到的代替終點作為新藥上市標準，令有些人擔心FDA執(zhí)法有點松懈了。在保證質(zhì)量的前提下新藥上市阻力下降雖然是好事，但這不等于制藥業(yè)的日子會更好過。新藥的主要矛盾已經(jīng)從審批向支付轉(zhuǎn)移，如同高考容易了找工作就成了主要障礙。

新藥數(shù)量的增加和價格的增長給支付部門帶來巨大壓力。藥監(jiān)部門的寬松令支付部門的話語權(quán)增加，現(xiàn)在支付已經(jīng)成為產(chǎn)品成功的最大挑戰(zhàn)。最近的一個例子是CGRP抗體。雖然這類藥物有多個產(chǎn)品的多個三期臨床陽性數(shù)據(jù)作為證據(jù)、療效毋庸置疑，但安進第一個上市的Aimovig盡管定價低于多數(shù)分析家預(yù)期但使用仍遭到支付部門的嚴格限制。同樣再生元/賽諾菲的PCSK9抗體盡管顯示心血管收益、經(jīng)大幅降價后仍然市場吸收緩慢，二者合作開發(fā)的濕疹藥物Dupixent也是定價比較自律但仍有人指責治療皮疹一年3.7萬美元價格過高。在此之前則有諾華的心衰藥物Entreso顯示降低20%死亡率仍然銷售乏力，至于被更好產(chǎn)品擠出市場的Incivek、Olysio就更不用提了。這還是支付最友好的美國，歐洲和其它市場更為嚴厲、連PD-1藥物都多次被拒絕支付。

這個矛盾必須在一定程度解決才能最大程度利用科學(xué)技術(shù)進步緩解人類疾苦，今天再生元的CEO、CSO聯(lián)名在福布斯發(fā)表文章討論這個問題。他們認為現(xiàn)在社會對疾病惡劣程度的了解有時并不準確，如把重度濕疹描述為皮膚紅腫簡單化了一個非常嚴重的疾病。另一個嚴重錯誤是社會對老年化社會帶來的健康問題準備不足，糖尿病、AD會給社會帶來巨大負擔、大規(guī)模耐藥感染隨時可能發(fā)生，但制藥界和整個社會沒有足夠重視。他們認為人類健康面臨的挑戰(zhàn)遠比大家想象的嚴重，糾纏藥品價格這樣的短期問題可能影響長期生活水平和國家健康。他們呼吁藥廠需要理性定價、但支付體系要足夠慷慨才能令資本和年輕才俊加入到新藥開發(fā)中。

當然美國健康花費已經(jīng)接近GDP的20%，增長空間有限。更可靠的鼓勵創(chuàng)新機制是更加合理使用健康資源，把無功受祿的南郭先生們從醫(yī)療體系中剔除、加大疾病預(yù)防投入。FDA批準新藥效率已經(jīng)無可指責，但是藥廠與支付部門的矛盾卻日益尖銳。新藥上市就賺錢的日子已經(jīng)一去不復(fù)返了。

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