前線來電：Fierce 15 出爐

2018年10月3日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),抗腫瘤藥,孤兒藥,藥物化學(xué),新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：作為生物技術(shù)投資風(fēng)向標(biāo)的Fierce 15 今天出爐，Ansun Biopharma、Arrakis Therapeutics、Beam Therapeutics、Brii Biosciences、Compass Therapeutics、FLX Bio、Gossamer Bio、Jnana Therapeutics、Kallyope、Kronos Bio、Pandion Therapeutics、Quentis Therapeutics、Rallybio、Senti Biosciences、Tmunity Therapeutics入選。

【藥源解析】：Fierce 15雖然只是一個媒體一家之言選出的名單，但因為這個評選基本是按投資力度、投資人、創(chuàng)始人可信度選拔，所以在一定程度上代表現(xiàn)在生物技術(shù)投資界對最前沿生物創(chuàng)新探索方向、使用技術(shù)、和執(zhí)行人資歷的理解。這15個公司多數(shù)為年輕企業(yè)、只獲得早期投資（A輪為主），但總投資強度已達13.6億美元。這些企業(yè)或者技術(shù)來自世界著名實驗室，具有得天獨厚的競爭優(yōu)勢。或者創(chuàng)始人具有豐富的新藥開發(fā)經(jīng)驗，即使沒有獨門技術(shù)也可以比其它企業(yè)更能抓住機會、熟練高效完成轉(zhuǎn)化。

免疫是最主流的技術(shù)領(lǐng)域、而腫瘤是最熱門的目標(biāo)適應(yīng)癥，反映現(xiàn)在支付態(tài)度和技術(shù)可行性合力下形成的投資大方向。其它主要疾病如心血管、糖尿病、中樞疾病都沒有代表，腫瘤療法中也沒有靶向療法、腫瘤代謝、表觀遺傳等其它熱門技術(shù)。Senti、Tmunity都開發(fā)細胞免疫療法，前者利用先進蛋白工程技術(shù)開發(fā)更特異可控的CAR-T、后者憑借對細胞療法整個開發(fā)過程的深刻理解和豐富經(jīng)驗開發(fā)T細胞療法。FLX是Flexus的元老創(chuàng)建、主攻腫瘤微環(huán)境，調(diào)節(jié)Treg的CCR4拮抗劑是主要資產(chǎn)。Quentis也是重點關(guān)注腫瘤微環(huán)境，主要資產(chǎn)是一個調(diào)節(jié)ER壓力、叫做IRE1的酶抑制劑。Gossamer也是是個免疫企業(yè)、但信息有限，公開項目只有一個HIF穩(wěn)定劑在網(wǎng)站上。

技術(shù)平臺公司占了相當(dāng)比例。Pandion 在開發(fā)組織特異性雙特異抗體，其中一個抗體與組織特異抗原結(jié)合以達到靶向性、另一個作為藥物。Compass也是開發(fā)雙特異、多特異抗體，有個叫做Stichmab的平臺。他們還有一個篩選平臺可以區(qū)分針對同一靶點、不同位點的抗體。Kronos Bio的核心技術(shù)是小分子展示篩選，因為是藥物分子在固定相上而被篩選蛋白在天然狀態(tài)，所以可以避免傳統(tǒng)基于活性篩選（如DEL）中靶點蛋白修飾帶來的結(jié)構(gòu)、功能變化。Arrakis是開發(fā)小分子RNA調(diào)控劑的公司，一直比較高調(diào)。Beam是三位華裔科學(xué)家創(chuàng)建的單堿基基因編輯公司，被認(rèn)為是區(qū)別于CRISPR、ZFN的真正基因編輯技術(shù)。

還有幾個公司在探索新的生物領(lǐng)域。Jnana 專攻一類叫做溶解質(zhì)攜帶蛋白（SLC ）的膜蛋白，主要看重這類蛋白的成藥性。Kallyope則在探索現(xiàn)在熱門的胃腸-中樞國道。Rallybio由原來輝瑞研發(fā)老大，主要依靠豐富經(jīng)驗摟草打兔子，根據(jù)科學(xué)進展見機行事。Brii創(chuàng)了今年融資記錄，主要目標(biāo)利用中國的資源和技術(shù)支持是把國際先進療法在中國市場通暢落地，公開宣布暫時不參與海外市場競爭。Ansun前身是Nexbio，是資歷最老、也相對傳統(tǒng)的企業(yè)，在開發(fā)一個治療流感、叫做DAS181的融合蛋白。

這些企業(yè)總的來說得到了投資界的大力支持，是業(yè)界認(rèn)同的努力方向。IO剛剛獲得今年諾獎，整個領(lǐng)域在hype cycle的高峰。但把有限的資本過于集中在腫瘤免疫療法這一個方向上未必是最有效的投資方式。新技術(shù)的轉(zhuǎn)化潛力和方向往往難以預(yù)測，如PD-1發(fā)現(xiàn)之初并未顯示太好抗癌活性。平衡理性設(shè)計和經(jīng)驗探索是新藥發(fā)現(xiàn)的一個關(guān)鍵點。人的本能會向理性設(shè)計傾斜，但承認(rèn)生物過程的復(fù)雜性和目前認(rèn)知的局限性而擴大探索多樣性是一個需要重視的問題。

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