基因療法入豪門：羅氏收購(gòu)Spark

2019年2月26日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,新藥研發(fā),制藥常識(shí),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天羅氏正式宣布周末就已傳出的新聞，將以48億美元收購(gòu)基因療法先驅(qū)、美國(guó)生物技術(shù)公司Spark。114美元每股價(jià)格比上周五收盤溢價(jià)122%，是IPO每股23美元的5倍。羅氏說(shuō)他們一直在關(guān)注基因療法，現(xiàn)在時(shí)機(jī)已到。而Spark是基因療法主要玩家，前年上市了美國(guó)首款基因療法、視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良藥物L(fēng)uxturna。產(chǎn)品線中有A型血友病療法SPK-8011、B型血友病療法SPK9001（與輝瑞合作）、和Pompe 氏癥、Huntington氏癥等基因療法。Spark的基因藥物生產(chǎn)能力也是一個(gè)重要優(yōu)勢(shì)。

【藥源解析】：基因療法經(jīng)歷九九八十一難后終于開始受到大藥廠的普遍接受。過(guò)去幾年多家大藥廠收購(gòu)了基因療法生物技術(shù)公司或開始深度合作、去年諾華以87億美元收購(gòu)Avexis則掀起第一個(gè)高潮，這個(gè)技術(shù)已經(jīng)開始成為出產(chǎn)新藥的一個(gè)重要平臺(tái)。受今天這個(gè)收購(gòu)消息影響所有基因療法公司都有較大幅度上揚(yáng)，說(shuō)明投資者對(duì)退出前景看好。羅氏與小型生物技術(shù)公司的合作非常廣泛，但這種50億左右的收購(gòu)并不多見。兩家最主要的交叉領(lǐng)域是A型血友病，羅氏的重磅產(chǎn)品Hemlibra將來(lái)可能會(huì)受到包括SPK-8011的威脅。當(dāng)然這個(gè)領(lǐng)域基因療法最領(lǐng)先的是Biomarin的BMN270，SPK-8011最可能是第二個(gè)上市的A型血友病基因藥物。

基因療法理論上可以一針治愈，Spark的股票代號(hào)就是ONCE、另一個(gè)基因療法公司名字叫UniQure。但基因療法的持久性有待進(jìn)一步研究，患者使用另一個(gè)針對(duì)RPE65的基因藥物L(fēng)CA（Luxturna類似物） 1-3年后視力發(fā)生衰退。SPK8011也產(chǎn)生過(guò)中和抗體，導(dǎo)致FVIII號(hào)因子平均值只達(dá)到正常值的22%。載體毒性也是一個(gè)技術(shù)障礙，若干基因療法因安全性問(wèn)題臨床試驗(yàn)被叫停。去年Solid Bio的董事、基因療法先驅(qū)James Wilson因高劑量AAV9安全隱患退出該公司董事會(huì)。基因療法的價(jià)格也是市場(chǎng)吸收一個(gè)障礙，Luxturna價(jià)格是每只眼睛42.5萬(wàn)、其支付在美國(guó)是與持久應(yīng)答掛鉤的。歐洲第一個(gè)基因療法 Glybera售價(jià)超過(guò)百萬(wàn)，四年只賣出一只已經(jīng)退市。葛蘭素的 Strimvelis也已經(jīng)賣給Orchard。

所以短期內(nèi)基因療法不一定會(huì)產(chǎn)生可觀現(xiàn)金流，只是現(xiàn)在基因療法已經(jīng)成長(zhǎng)為一路不可輕視的諸侯，各大藥廠布局為了必須要考慮這個(gè)技術(shù)平臺(tái)。這和CAR-T平臺(tái)的經(jīng)歷類似，雖然兩個(gè)上市的CAR-T藥物銷售非常一般，但先驅(qū)企業(yè)Kite、Juno都以100億美元左右價(jià)格被收購(gòu)，其價(jià)值更主要是未來(lái)實(shí)體瘤的希望。現(xiàn)在新藥的競(jìng)爭(zhēng)速度令人眼花繚亂，當(dāng)年沒(méi)有庫(kù)存PD-1的廠家過(guò)去幾年都嘗盡苦頭。起跑落后彎道超車偶爾確實(shí)會(huì)發(fā)生，但車禍?zhǔn)歉?jīng)常發(fā)生的事情。以較小代價(jià)為下一個(gè)類似PD-1平臺(tái)的出現(xiàn)做準(zhǔn)備順理成章。另一個(gè)助力是現(xiàn)在多基因疾病藥物的開發(fā)不確定性越來(lái)越恐怖，連大藥廠也玩的心驚肉跳。基因療法多是針對(duì)靶點(diǎn)相對(duì)清楚的罕見病，雖然也是障礙重重、但擔(dān)驚受怕程度和CETP、粉狀蛋白這樣藥物的開發(fā)還是有本質(zhì)不同。

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