FDA局長宣布離職

2019年3月6日 | Filed under: 人物簡介,制藥工業(yè),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：據(jù)華盛頓郵報和其它主流報紙報道，剛剛上任不到兩年的FDA局長Scott Gottlieb將在一個月內(nèi)離職。辭職信中Gottlieb列舉了他執(zhí)政23個月內(nèi)的主要成就，包括創(chuàng)紀錄新藥、仿制藥、醫(yī)療儀器的上市批準，及時批準了細胞療法、基因療法等現(xiàn)代復雜藥物，緩解處方藥濫用，加強煙草、尤其是電子煙的監(jiān)管，處罰江湖假藥等。Gottlieb是業(yè)界普遍尊重的藥監(jiān)官員，也與總統(tǒng)保持良好關系。雖然早有謠言說他要離職但被他一口否認。

【藥源解析】：FDA是美國一個重要政府部門、監(jiān)管美國20%的GDP，所以這個位置對美國甚至全球食品衛(wèi)生工業(yè)都有重要影響。今天消息公開后幾個制藥界大佬立即發(fā)推特贊揚此公的執(zhí)政才能。2017年特朗普挑選FDA局長時曾有幾個頗有爭議的候選人，包括號稱要讓市場決定藥效的硅谷大佬Peter Thiel、Jim O’Neill等，隨時處于自我推廣狀態(tài)的華裔醫(yī)生黃馨祥，和前NIH主任Collins。今天這個消息引發(fā)XBI指數(shù)下滑0.75%，反映投資者對Gottlieb決策能力的認同和對新任局長不確定性的焦慮。

FDA監(jiān)管食品、藥品、和煙草。對于我們比較關心的藥品、尤其是新藥來說，過去兩年FDA的政策和執(zhí)行力確實無可挑剔。FDA是新藥競爭的裁判員，要長期保持高水平裁決不僅需要對新藥有深刻的理解、還要抵御各方影響。去年FDA批準58款新藥，不僅比歷史平均水平高出一大截、甚至比特殊情況的1996年都多出5款。雖然多數(shù)藥物是罕見病藥物，但幾乎沒有象Exodys51那樣明顯的爭議，爭議最大的算是Portola的Xa因子抑制劑Betrixaban。對于細胞療法、基因療法這些監(jiān)管復雜、市場缺乏使用經(jīng)驗新藥FDA的判斷也基本被業(yè)界認同。這如同足球比賽首次出現(xiàn)鏟球、倒鉤等新動作，裁判如何裁決并無一定之規(guī)。FDA也可以以各種安全隱患或療效不確定為由延遲這些高度創(chuàng)新產(chǎn)品的上市。對于傳統(tǒng)藥物FDA的審批效率也非常高，多數(shù)影響較大藥物都比PDUFA日期提前數(shù)周上市。很少有人認為FDA是新藥成功的瓶頸，這對政府部門來說不太容易。

這屆政府最令人擔心的舉動是迫使FDA放寬新藥上市標準，令藥監(jiān)回到1962年以前水平。雖然美國國會通過可能有重大影響的21世紀治愈法案，但FDA在執(zhí)行中并沒有讓這個法案影響新藥水準，未上市藥物的所謂同情使用現(xiàn)實中也幾乎沒有出現(xiàn)。Gottlieb與制藥業(yè)的關系是述職聽證會上一個焦點，但兩年來并無暗箱操作丑聞。Gottlieb也從來沒有發(fā)表過以前某任局長15年內(nèi)解除癌癥痛苦那樣影響FDA公信力的不切實際言論。雖然有人質(zhì)疑FDA過多使用加速審批通道批準療效不確定藥物，上市后廠家確認試驗進度太慢、失敗后FDA也不總是要求產(chǎn)品撤市，但也有人指責FDA太過保守、對于嚴重疾病如胰腺癌藥物應該允許更高假陽性率。但總的來說患者和制藥業(yè)對FDA的效率和執(zhí)法尺度高度認同。

新藥是影響人們健康和生命的重要產(chǎn)品，如何平衡對創(chuàng)新、冒險的鼓勵和對患者收益的保證是個高難度工作。這在某種程度上類似最近火遍朋友圈的紀律片《徒手攀巖》，而Gottlieb則是個類似Honnold的監(jiān)管高手。一年批準58個新藥、包括高度創(chuàng)新藥物如RNAi而沒有太多質(zhì)疑聲是個了不起的成就。希望新局長能夠延續(xù)這些即鼓勵新藥創(chuàng)新、又及時讓患者受益的政策，與制藥業(yè)共同建造一個健康的新藥生態(tài)系統(tǒng)。

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