NIH與制藥業(yè)在共生系統(tǒng)的各自角色

2019年4月23日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),藥物化學,新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天藥監(jiān)職業(yè)協(xié)會發(fā)表一篇文章討論NIH與制藥業(yè)在新藥發(fā)現(xiàn)這個重要共生系統(tǒng)中各自扮演的角色。雖然NIH每年資助大量基礎研究（今年資助強度為390億美元）、而且這些研究結(jié)果對絕大多數(shù)上市藥物都有或多或少的貢獻，但現(xiàn)在每年NIH獲取的技術(shù)轉(zhuǎn)讓費只有1億多美元。主要原因是NIH資助的研究只產(chǎn)生很少的早期產(chǎn)品，只有~10%的上市藥物中NIH有專利權(quán)。當然沒有產(chǎn)生更多早期產(chǎn)品的原因是絕大多數(shù)技術(shù)無法產(chǎn)生有價值產(chǎn)品，而NIH強項也不是技術(shù)向產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化。

【藥源解析】：去年國會聽證會上參議院Cortez與哈佛大學教授Kesselheim的對話認為NIH是很多新藥的早期投資者、但從新藥中沒有獲得任何回報。從表面看390億獲得1億轉(zhuǎn)讓費這種投資確實效率太低，納稅人同意繼續(xù)投資科學研究肯定另有原因。發(fā)現(xiàn)更多新知識、推動人類文明是基礎研究的最重要價值，納稅人也獲得了緩解病痛、延長生命的各類新藥，這是另一個重要收益。技術(shù)轉(zhuǎn)讓費只是錦上添花的附帶收益，不能作為基礎研究價值的主要評價指標。NIH或許可以通過資助更多產(chǎn)生知識產(chǎn)權(quán)的研究獲得更多權(quán)益，但這里面不一定有太多空間、尤其是小分子藥物。一是因為先導物發(fā)現(xiàn)需要大量高質(zhì)量化合物儲備，NIH的化合物庫性質(zhì)一般。二是如果NIH無法找到相對成熟的早期產(chǎn)品，藥廠可能會選擇自己從頭做、而不是讓出一部分權(quán)益獲得一個仍需要大量優(yōu)化工作的先導物。

當然NIH也可以自己從頭到尾開發(fā)新藥、但這就要面臨制藥業(yè)所面臨的高風險，這未必是NIH最擅長的領(lǐng)域、也未必是納稅人血汗錢的最好使用辦法。雖然NASA等政府機構(gòu)確實完成過登月這樣非常高難的實用性任務，但通常認為市場調(diào)節(jié)是更有效的發(fā)現(xiàn)新藥機制。投出的不是自己錢、收回的不是直接的利潤，對風險和收益的評估會有一定偏差，而新藥開發(fā)允許的錯誤空間很小。一個比較明顯的例子是抗生素。雖然現(xiàn)在耐藥菌已經(jīng)每年殺死不少患者、超級耐藥菌的威脅更是難以估量，但因為沒有合適的市場環(huán)境現(xiàn)在新型抗生素的開發(fā)十分緩慢。近年來幾個試圖通過國家渠道開發(fā)新型抗生素的提議（如高額獎金）都無疾而終。

另一個讓美國納稅人糟心的是不僅自己資助了大部分基礎研究，而且還要花全球最高價格使用自己已經(jīng)出了力的新藥。這個問題從根本上看確實不合理，但要解決也是非常困難。全球都按美國價格收錢肯定多數(shù)國家支付不起，按全球都支付得起價格收費藥廠又都得倒閉。這和生活中其它問題一樣并無一勞永逸的解決辦法。美國有政客要求從國外進口廉價藥物，但更多人擔心進口所謂“藥價控制”會影響創(chuàng)新。藥廠也給外國政客施壓要求放寬新藥價格，去年福泰CEO就曾給英國首相寫信抗議英國的新藥定價系統(tǒng)。如果某些產(chǎn)品被打壓過度也有廠家寧可從某些國家撤市或根本不申請上市，結(jié)果當然是兩敗俱傷。廠家賺不到錢，患者繼續(xù)忍受疾病折磨。

當然如果有選擇世界人民還是希望成為美國消費者。盡管既資助了基礎研究又得出高價買同樣藥物，但是回報是美國人民的疾病是制藥業(yè)的優(yōu)先考慮。非洲雖然對新藥發(fā)現(xiàn)貢獻很小，但獲得的收益可能更小。每年殺死數(shù)百萬患者的熱帶傳染病盡管技術(shù)上難度較低但只能依靠DNDi這種公益機構(gòu)去開發(fā)。而曾經(jīng)讓世人談虎色變的艾滋病在美國出現(xiàn)15年后就已經(jīng)被控制成慢性病。NIH和制藥業(yè)共同生活在一個共生系統(tǒng)，有些細節(jié)可能不盡完善、不一定到了真正的平衡穩(wěn)態(tài)，但基本上還是風雨同舟、患難與共。

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