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傳統(tǒng)重磅藥物還是突破性藥物?

【新聞事件】：今天《Nat. Rev. Drug Discov.》有一篇文章分析FDA重磅藥物在過去3年的趨勢。獲得重磅藥物資格的藥物要有比較可靠證據(jù)能顯著改善標(biāo)準(zhǔn)療法，受益是FDA會(huì)通力合作，所以審批不會(huì)成為瓶頸。癌癥、血液病等專科藥物明顯是突破性藥物的主流，而傳統(tǒng)的重磅藥物如心血管、呼吸系統(tǒng)藥物則寥若晨星。而今天禮來CEO John Lechleiter 做客CNBC時(shí)則強(qiáng)調(diào)禮來更愿意把寶壓在心血管藥物evacetrapib和阿爾茨海默藥物solanezumab這樣的產(chǎn)品上。他認(rèn)為現(xiàn)在的專科藥物價(jià)值被明顯高估。

【藥源解析】: 曾幾何時(shí)，重磅藥物是大型制藥集團(tuán)的唯一選擇。但在多種因素下現(xiàn)在這個(gè)模式已經(jīng)逐漸式微。極少有慢性病藥物獲得FDA突破性藥物反映按照FDA的標(biāo)準(zhǔn)可以顯著改善標(biāo)準(zhǔn)療法的傳統(tǒng)重磅藥物太少，這和投資力度不足當(dāng)然有直接關(guān)系。而隨著專科藥物價(jià)格的快速上升，使用人群小的劣勢很快被高藥價(jià)彌補(bǔ)，所以連大企業(yè)也紛紛進(jìn)入專科病甚至罕見病領(lǐng)域。但是研發(fā)投入是否反映疾病負(fù)擔(dān)一直是個(gè)問題。

傳統(tǒng)重磅藥物和現(xiàn)在的專科藥物真的有本質(zhì)區(qū)別嗎？單從療效改進(jìn)上看，這些獲得突破性藥物地位的專科藥物的確可能較顯著改善標(biāo)準(zhǔn)療法。但是如果考慮到價(jià)格因素，單位花費(fèi)帶來的健康收益卻未必超過傳統(tǒng)重磅藥物。比如現(xiàn)在最具突破性的突破性藥物，施貴寶的肺癌藥物Opdivo可以延長2.8個(gè)月生存期，其價(jià)格每年15萬美元。而evacetrapib如果上市基本可以肯定會(huì)和默沙東的Vytorin療效相當(dāng)，因?yàn)榻档蚅DL將是心血管事件的主要驅(qū)動(dòng)。Vytorin多數(shù)人認(rèn)為是個(gè)雞肋藥物，每預(yù)防一例心梗需要88萬美元。即使當(dāng)年有突破性藥物政策這個(gè)產(chǎn)品也不大可能獲得這個(gè)殊榮。但同樣花費(fèi)這兩個(gè)藥物哪個(gè)更給患者帶來更多收益?這還真不好說，因?yàn)轭A(yù)防一次心梗可能讓你多活10年。

所以重磅藥物的主要問題不是療效問題，而是由于人群的繁雜性真正應(yīng)答人群很小，但限于現(xiàn)在的診斷技術(shù)并無法預(yù)測應(yīng)答人群，很多無應(yīng)答病人陪綁為少數(shù)應(yīng)答者買單。這即不公平也讓無應(yīng)答病人承擔(dān)不必要風(fēng)險(xiǎn)。這是現(xiàn)在科技水平限制下的無奈之舉。其實(shí)這些無應(yīng)答病人的存在也為這類藥物的開發(fā)難度大大增加，因?yàn)樾枰罅坎∪说拈L時(shí)間實(shí)驗(yàn)來證明療效和安全性。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)有望改變這個(gè)狀況，預(yù)測應(yīng)答人群對(duì)廠家和患者是雙贏。廠家開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)下降，而病人不必服用無效藥物。當(dāng)然如果能預(yù)測少數(shù)應(yīng)答人群，重磅藥物也就自動(dòng)變成了專科藥物。以后有井水飲處即有利普陀那樣的情況會(huì)越來越少。

所以專科藥物和傳統(tǒng)重磅藥物單位投入的健康收益不一定有太大差別，在突破性藥物地位上的差異有失公允，F(xiàn)DA的這個(gè)導(dǎo)向可能會(huì)繼續(xù)把資本驅(qū)逐出常見病藥物研發(fā)。常見病的社會(huì)負(fù)擔(dān)也非常嚴(yán)重，雖然死亡率不高但絕對(duì)人數(shù)和致殘率卻十分驚人。兩類藥物對(duì)社會(huì)的貢獻(xiàn)相當(dāng)，對(duì)投資者的回報(bào)也類似，只是方式不同。Evacetrapib和solanezumab的開發(fā)總費(fèi)用估計(jì)已經(jīng)超過10億美元，希望這些藥物能在明年實(shí)驗(yàn)結(jié)束時(shí)能顯示療效，既回報(bào)投資者也造福病人。

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