知識就是力量，療效撬動市場：藥源年會掠影

2019年5月31日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),抗腫瘤藥,孤兒藥,藥物化學,新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

untitled 一年一度的美中藥源年會今天在芝加哥開幕。本屆年會主題是抱團取暖、打造中西部地區(qū)生物制藥中心。美中藥源主席朱貴東博士致開幕詞，強調(diào)中西部地區(qū)有諸多著名研究機構(gòu)、高產(chǎn)生物新技術(shù)，也擁有諸多大制藥公司，但對資本的吸引力尚未超過臨界值。可謂萬事俱備只欠東風，這個東風就是一個初具規(guī)模的本地生物技術(shù)生態(tài)系統(tǒng)。

連環(huán)創(chuàng)業(yè)者、西北大學的美國三院院士Chad Mirkin教授展現(xiàn)了他跨度超大的科研和創(chuàng)業(yè)領(lǐng)域，從納米尺度分子裝置到制造業(yè)尺度的高速、大尺度3D打印、到環(huán)狀核酸作為診斷和治療技術(shù)，令人感覺他有自己的私人生物技術(shù)圈。他本人成立了7個公司、近一半上市。其中Exicure的環(huán)狀核酸技術(shù)可以擺脫RNA藥物對肝臟疾病的依賴，因為高密度的RNA球可以被各種細胞的清除受體吞飲、也可以滲透到各種組織深處。Azul3D據(jù)說可能影響5000億美元的各種產(chǎn)業(yè)，不僅速度比現(xiàn)有技術(shù)提高100倍、復印產(chǎn)品尺度也增加10倍，是少有的既快又大的3D打印技術(shù)平臺。Mirkin教授的工作顯示從根本上改變解決技術(shù)問題的重要性，這經(jīng)常帶來指數(shù)級別變革甚至質(zhì)變。

Third Rock的Alexis Borisy回顧了生物技術(shù)投資的7次浪潮。從重組DNA開始，歷經(jīng)抗體、理性藥物設(shè)計、功能基因?qū)W、大規(guī)模基因測序、自動化高通量藥物發(fā)現(xiàn)、到最近的這個生物技術(shù)投資高峰。他認為我們對部分疾病的深刻了解令高度有效藥物發(fā)現(xiàn)成為可能，這成為高價新藥撬動市場的原動力。展望未來，現(xiàn)在快速成熟的DNA、RNA、基因編輯、PROTAC等技術(shù)令很多不可成藥靶點成為技術(shù)可及靶點。真正理解發(fā)病機制將是新藥發(fā)現(xiàn)瓶頸，不可成藥靶點會越來越少。全球需求的增加也是一個主要助力，他提到阿斯列康最近一個季度有22%銷售來自中國。這在以前從未發(fā)生過，中國市場通常只貢獻10%以下銷售。但是他也提醒我們還對很多疾病、如阿爾茨海默癥還幾乎一無所知，投資這樣項目成功可能很低。另外現(xiàn)在支付能力接近極限，除了制藥界所有人都認為藥價過高、是驢象兩黨少數(shù)意見相同的社會問題。這兩個因素是生物制藥投資的限制因素。

若干生物技術(shù)公司參加路演，當然不一定都遵循這些規(guī)律。有的基于對疾病的精準理解、有的則是比較簡單粗暴。因為公司太多我只聽了部分內(nèi)容。免疫療法是絕對主流，多個公司在這個領(lǐng)域。BioInvent靶向天然免疫檢查點FcrRIIB,他們的抗體BI-1206與已知藥物組合正在多個早期臨床。Aduro似乎已經(jīng)離開腫瘤疫苗，現(xiàn)在主要開發(fā)STING、APRIL、和SIRPapla等靶向IO療法。Immunicum使用異體T細胞直接注射到腫瘤（只要一個位置，可以是原發(fā)也可是轉(zhuǎn)移）誘導記憶免疫應答，Celyad則是利用CAR-T激活NK細胞的NKG2D受體，這兩個技術(shù)都不是針對腫瘤特異抗原。Destiny的血紅素類似物也是非特異打破細菌細胞膜，主打產(chǎn)品XF-73目前正在開發(fā)作為手術(shù)后感染預防藥物。DMT的Interin調(diào)控劑可以同時抗血小板和抗凝、并出血風險很小，也在敗血癥模型顯示一定療效。CPI的林文彬教授介紹了兩個納米制劑平臺三個藥物的臨床進展，這些納米劑型可以顯著增加傳統(tǒng)化療藥物的血藥濃度。

人們對健康生活的需求是剛性的，支付能力也在不斷增加。但是技術(shù)的進步是非線性的、也有很多技術(shù)最后以失敗告終，所以盈利并不是線性的。據(jù)Borisy說Third Rock剛成立時無人愿意投資生物技術(shù)，因為上次低谷令多數(shù)投資人受不同程度內(nèi)傷。歷史上生物技術(shù)呈明顯大起大落的周期性，但高峰期的峰寬和峰高都呈上升趨勢。這說明技術(shù)根基越來越牢固，未來的生物技術(shù)投資可預測性會逐漸改善。

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