FDA并非尸位素餐，PhARMA也非杞人憂天

2015年8月25日 | Filed under: 制藥工業(yè),文獻綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：上周福布斯著名專欄作家Matthew Herper寫了一篇題為“The FDA Is Basically Approving Everything. Here's The Data To Prove It”的文章，指出現(xiàn)在FDA的批準(zhǔn)率出奇的高。新分子藥物的成功率高達89%，如果按新適應(yīng)癥算成功率更高達96%。而2008年新分子藥物申請上市只有50%的成功可能。他驚嘆FDA現(xiàn)在幾乎批準(zhǔn)所有的藥物。今天制藥聯(lián)盟（PhARMA）發(fā)文澄清一些事實，主要想向大眾解釋FDA的標(biāo)準(zhǔn)并沒有放松，開發(fā)新藥依然困難。

【藥源解析】: Herper一向?qū)χ扑幑I(yè)比較友好，他的這篇文章也并無任何錯誤。專業(yè)人士看這個趨勢可能會和最近FDA和藥廠的溝通改善聯(lián)系起來，但對新藥研發(fā)不太了解的普通大眾的確可能會產(chǎn)生誤解，以為FDA已被藥廠買通，只是一個傀儡機構(gòu)，所以今天PhARMA的澄清同樣十分必要。

PhARMA的文章指出Herper只看了新藥研發(fā)最后一步的成功率，當(dāng)然Herper比較的就是最近幾年這最后一步成功率的變遷，所以并無不當(dāng)之處。但PhARMA擔(dān)心有人可能會誤以為整個新藥開發(fā)過程都很容易，并列舉阿爾茨海默為例指出這個疾病藥物的發(fā)現(xiàn)只有3%的成功率。所有跟蹤新藥研發(fā)的人都知道新藥研發(fā)并沒有比以前容易，F(xiàn)DA也沒有放松丁點要求。即使是針對PCSK9這樣高度確認靶點的藥物FDA也只是謹慎批準(zhǔn)了兩個非常小的高危適應(yīng)癥。PCSK9在所有二十幾個臨床試驗中都顯示積極療效并沒有顯著安全問題，即使這樣也需要CVOT實驗結(jié)果出來才可能擴大適應(yīng)癥。

FDA一些新政策使其和藥廠的溝通更加通暢。通過突破性藥物、加速審批、優(yōu)先評審等渠道，產(chǎn)品的申請在提交之前已經(jīng)和FDA有了非常徹底的溝通，所以只有非常可能上市藥物才會提出上市申請。而支付環(huán)境的變遷迫使藥廠越來越開發(fā)能獲得各種各樣優(yōu)先審批的藥物，所以審批成功率上市并不意外。FDA今年曾經(jīng)創(chuàng)下4個工作日批準(zhǔn)Opdivo用于肺癌的審批記錄。未來的趨勢是FDA并非新藥成功的主要障礙因為達到安全有效審批標(biāo)準(zhǔn)的新藥會很多，真正的考驗是支付部門。

PhARMA是一個制藥工業(yè)的行會性組織，替制藥工業(yè)說話是其職責(zé)。制藥工業(yè)盡管為人類健康做出巨大貢獻，但近些年在普通大眾中的名聲卻一直不好，有一年排名僅比煙草工業(yè)高一點。一方面制藥工業(yè)利潤很高，所以大眾懷疑這些土豪收買監(jiān)管部門。但實際上美國的法律非常嚴格，藥廠對FDA影響很有限。另外FDA專家組的評審、投票過程都對外公開，F(xiàn)DA真想兌水也不容易。當(dāng)然有些藥廠在利益驅(qū)使下打擦邊球，但擦不上邊的情況時有發(fā)生，失去大眾信任。所以PhARMA及時澄清任何可能誤解也并非杞人憂天。整個制藥工業(yè)應(yīng)該努力重建大眾信任，PhARMA以后也不必為一篇本無任何錯誤的文章做賊心虛地辯解一番。

美中藥源原創(chuàng)文章，轉(zhuǎn)載注明出處并添加超鏈接，商業(yè)用途需經(jīng)書面授權(quán)。
★更多深度解析訪問《美中藥源》~

★ 請關(guān)注《美中藥源》微信公眾號 ★