FDA批準(zhǔn)安進(jìn)PCSK9抑制劑Repatha

2015年8月28日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),制藥企業(yè),心血管疾病,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：今天FDA批準(zhǔn)了安進(jìn)的PCSK9抑制劑Repatha（通用名evolocumab）用于家族性高血脂癥和需要附加治療的高危動(dòng)脈硬化病人。這和賽諾菲/再生元的同類藥物Praluent的標(biāo)簽一樣。

【藥源解析】：今天這個(gè)結(jié)果是大家基本預(yù)料到的，和FDA專家組的建議完全一致。PCSK9抑制劑的競(jìng)爭(zhēng)和另一個(gè)激烈競(jìng)爭(zhēng)領(lǐng)域PD-1抑制劑不太一樣。安進(jìn)一路領(lǐng)先，賽諾菲緊隨其后，但一直保持兩個(gè)季度的距離。PCSK9抑制劑開(kāi)發(fā)路徑相對(duì)清楚，臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和進(jìn)度幾乎沒(méi)什么變數(shù)。賽諾菲似乎沒(méi)有什么奇招可以反敗為勝，安進(jìn)也一直以為勝券在握。但是去年7月賽諾菲以6750萬(wàn)美元收購(gòu)了一張優(yōu)先評(píng)審券，一下反超出一個(gè)多月。正如美國(guó)棒球明星Yogi Berra所言The game's isn't over until it's over。這是歷史上第一張被轉(zhuǎn)讓的優(yōu)先評(píng)審券。土豪們馬上意識(shí)到這個(gè)優(yōu)先券的價(jià)值，優(yōu)先券價(jià)格幾乎是幾何基數(shù)增長(zhǎng)，最近轉(zhuǎn)讓的一張已經(jīng)超過(guò)3億美元。

當(dāng)然現(xiàn)在這場(chǎng)比賽還沒(méi)有賽完。這兩個(gè)領(lǐng)先的藥物只被批準(zhǔn)用于兩個(gè)非常小的適應(yīng)癥，真正的利潤(rùn)在他汀不耐受的普通高血脂患者。FDA專家組要求要有CVOT結(jié)果才能決定是否批準(zhǔn)用于這個(gè)適應(yīng)癥。根據(jù)PCSK9基因缺失人群的低血脂和心血管事件低于正常人群的事實(shí)，PCSK9只要沒(méi)有脫靶心血管副作用基本可以肯定會(huì)有心血管收益。而第一個(gè)出示這個(gè)證據(jù)的不一定是Repatha或Praluent，而是輝瑞的bococizumab因?yàn)檩x瑞的CVOT實(shí)驗(yàn)會(huì)最早結(jié)束。輝瑞雖然在競(jìng)爭(zhēng)中處于第三的位置，但他們意識(shí)到CVOT對(duì)這類藥物的重要性，盡管去年FDA曾宣布由于LDL和心血管的高度相關(guān)以及PCSK9基因?qū)W證據(jù)，PCSK9抑制劑上市不需要CVOT數(shù)據(jù)。雖然這并沒(méi)有錯(cuò)誤因?yàn)橐呀?jīng)有兩個(gè)產(chǎn)品沒(méi)有這個(gè)數(shù)據(jù)但已上市，但對(duì)于最大人群你還是得需要CVOT。

Repatha和Praluent定價(jià)都在每年1.5萬(wàn)美元。這似乎比sovaldi的1000美元一片或Opdivo的一年15萬(wàn)美元便宜很多，但PCSK9抑制劑如果最后可用于他汀不耐受人群患者群將十分巨大。而且患者相對(duì)健康，可能使用很長(zhǎng)時(shí)間，這對(duì)支付體系將是巨大的威脅。支付部門已經(jīng)明確表示要廠家參加價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)，把丙肝藥物的經(jīng)驗(yàn)?zāi)玫絇CSK9領(lǐng)域。CVS拒絕在Repatha上市之前和賽諾菲談判價(jià)格，因?yàn)槿鄙俑?jìng)爭(zhēng)。所以價(jià)格戰(zhàn)的勝者可能會(huì)再度改寫PCSK9的競(jìng)爭(zhēng)格局。

5年前誰(shuí)會(huì)想到在一個(gè)高度確證靶點(diǎn)，一個(gè)醫(yī)學(xué)上了解最完善疾病的競(jìng)爭(zhēng)中依然出現(xiàn)這些精彩的博弈? 用Yogi Berra的話來(lái)說(shuō)“You can observe a lot just by watching”。

【注】：Yogi Berra是美國(guó)著名棒球選手和教練，以似是而非的幽默言論聞名。

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