FDA正式批準(zhǔn)瑞德西韋

2020年10月23日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),藥物化學(xué),新藥研發(fā),制藥常識(shí),感染疾病,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天FDA正式批準(zhǔn)了吉利德科學(xué)的抗病毒藥物瑞德西韋（商品名Veklury）用于12歲以上、體重40公斤以上需要住院治療的新冠患者，同時(shí)也獲得了體重3.5公斤以上12歲以下兒童患者的緊急使用資格（EUA）。FDA要求吉利德在這個(gè)產(chǎn)品正式批準(zhǔn)后提供三個(gè)關(guān)鍵三期臨床ACTT-1, GS540-5773, 和GS-US-5774的病毒載量和傳播數(shù)據(jù)。這是美國(guó)第一個(gè)正式批準(zhǔn)的新冠藥物，專家估計(jì)今年銷售可達(dá)28億美元、如果新冠明年繼續(xù)流行這個(gè)產(chǎn)品銷售可達(dá)50億美元。受此消息影響今天吉利德收盤后上揚(yáng)4%。

【藥源解析】：吉利德是抗病毒藥物的巨頭之一、在艾滋病市場(chǎng)仍然舉足輕重，所以推廣瑞德西韋輕車熟路。當(dāng)然吉利德也在丙肝已經(jīng)有過(guò)在短平快市場(chǎng)獲得巨額銷售的經(jīng)驗(yàn)，所以在快速建立市場(chǎng)和產(chǎn)品供應(yīng)方面有一定經(jīng)驗(yàn)。雖然瑞德西韋是少數(shù)有一定可能有療效的藥物，但吉利德今年的一系列操作也是非常老道、當(dāng)然也有一定爭(zhēng)議。先是通過(guò)同情使用快速積累人氣，然后耐心等待ACTT-1結(jié)果同時(shí)進(jìn)行的4000人試驗(yàn)只是比較兩個(gè)劑量療效的等同性，這引起很大爭(zhēng)議。SOLIDARITY試驗(yàn)不利結(jié)果公布之前吉利德與歐洲多國(guó)簽了很大合同也味道不太好，當(dāng)然現(xiàn)在FDA正式批準(zhǔn)可能會(huì)平息一些質(zhì)疑。早期因?yàn)槊绹?guó)患者較少還曾經(jīng)申請(qǐng)一個(gè)孤兒藥資格，但很快主動(dòng)撤回。ACTT-1全部結(jié)果公開(kāi)后CEO的公開(kāi)信我感覺(jué)也有標(biāo)簽外推廣嫌疑，但因?yàn)楝F(xiàn)在全世界都在焦急等待一個(gè)能用的藥物所以也就沒(méi)人糾纏了。

今天FDA說(shuō)這個(gè)批準(zhǔn)是根據(jù)三個(gè)大型試驗(yàn)的結(jié)果，但只有ACTT-1是對(duì)照試驗(yàn)，GS540-5773, GS-US-5774沒(méi)有安慰劑組。另外兩個(gè)顯示瑞德西韋無(wú)效的三期臨床并沒(méi)有提及，尤其是WHO剛剛公布的SOLIDARITY試驗(yàn)有2000多人參加、結(jié)果顯示瑞德西韋不僅沒(méi)有生存優(yōu)勢(shì)而且也沒(méi)能縮短住院時(shí)間。吉利德說(shuō)這個(gè)結(jié)果尚未通過(guò)專家評(píng)議、也指出這個(gè)試驗(yàn)設(shè)計(jì)比較粗糙，所以不足為憑。但瑞德西韋獲得EUA時(shí)ACTT-1的結(jié)果也沒(méi)有經(jīng)過(guò)同行評(píng)議，這種關(guān)鍵試驗(yàn)雖然同行會(huì)挑出一些毛病但不大會(huì)改變基本結(jié)論。SOLIDARITY雖然設(shè)計(jì)粗糙，但人數(shù)很多、也更接近真實(shí)世界臨床使用的復(fù)雜情況。這種所謂large and simple trials（LST）有患者異質(zhì)性較高的缺點(diǎn)但也有接地氣的優(yōu)勢(shì)，因?yàn)槌杀据^高所以并不普及、但并不能否定其價(jià)值。

鑒于這些數(shù)據(jù)不夠明朗、加上美國(guó)這次疫情中復(fù)雜的政治因素，很多人對(duì)這個(gè)正式批準(zhǔn)持懷疑態(tài)度、尤其是已經(jīng)獲得EUA的情況下。今天是兩位候選人最后一次辯論，而抗役不力是特朗普的軟肋之一。雖然FDA似乎成功拒絕了白宮大選之前上市疫苗的要求、但還是難免有一些上峰壓力，今天傳出衛(wèi)生部長(zhǎng)公開(kāi)討論罷免FDA局長(zhǎng)的消息。當(dāng)然這些背景噪音不一定是FDA正式批準(zhǔn)瑞德西韋的原因，畢竟新冠是百年一遇的全球危機(jī)、也的確急需任何有一定幫助的藥物。但是這些場(chǎng)外花絮影響了公眾對(duì)FDA的信心，這對(duì)效果疫苗的使用可能產(chǎn)生不利影響。美國(guó)本來(lái)就有一個(gè)較大懷疑所有疫苗的人群、也有很多人認(rèn)為新冠也不是什么大事，如果疫苗效果一般在這種復(fù)雜的環(huán)境下使用會(huì)受到影響。而中斷傳染鏈、建立群體免疫需要多數(shù)人的參與，瑞德西韋的正式批準(zhǔn)影響超過(guò)這個(gè)藥物本身。

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