英國批準(zhǔn)首款mRNA產(chǎn)品

2020年12月3日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),藥物化學(xué),新藥研發(fā),制藥常識(shí),感染疾病,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天英國的MHRA暫時(shí)批準(zhǔn)了BioNTech和輝瑞的mRNA新冠疫苗用于緊急使用，這是世界上第一個(gè)上市使用的mRNA產(chǎn)品、也是西方主要市場第一個(gè)上市的新冠疫苗。這個(gè)產(chǎn)品在美國和歐洲的緊急使用上市申請已經(jīng)遞交，專家分別將在12月10日、11日討論臨床數(shù)據(jù)。英國將在幾天內(nèi)開始使用這個(gè)產(chǎn)品，估計(jì)今年會(huì)有80萬支疫苗進(jìn)入英國市場。此前俄羅斯已經(jīng)上市一款疫苗，但因?yàn)樯鲜袝r(shí)沒有三期臨床數(shù)據(jù)并未得到廣泛認(rèn)同。現(xiàn)在還有20幾個(gè)疫苗產(chǎn)品在臨床研究中，主要競爭對手Moderna的同類疫苗也已經(jīng)遞交了上市申請。

【藥源解析】：新冠疫苗的研發(fā)打破了所有新藥開發(fā)記錄，從得到靶點(diǎn)的基因序列到疫苗上市僅用了10個(gè)月。英國雖然已經(jīng)決定脫歐、但需要等到明年一月才能擺脫EMA的領(lǐng)導(dǎo)，今天這個(gè)批準(zhǔn)是EMA成員國在緊急情況下都可以采用的政策。英國自新冠出現(xiàn)以來一直我行我素，早期曾試圖用野蠻感染建立群體免疫、但后來發(fā)現(xiàn)犧牲太大而與世界接軌。今天的率先撞線也引來其它藥監(jiān)機(jī)構(gòu)的微詞，但根據(jù)已公布數(shù)據(jù)和多位接觸原始數(shù)據(jù)頂級專家透露的信息看這個(gè)產(chǎn)品被FDA或EMA拒絕的可能性很小。如果等10天還是批準(zhǔn)上市現(xiàn)在提前使用并無不妥，當(dāng)然最后正式批準(zhǔn)還需要更多數(shù)據(jù)的積累和評價(jià)。不過這是后話，有可能這些疫苗都有嚴(yán)重副作用、最后令很多人對疫苗更加抵觸，但今年發(fā)現(xiàn)這些問題的可能性不大。

今年新冠把全世界折騰個(gè)底兒掉，但卻大大加快了mRNA技術(shù)的成熟。這個(gè)技術(shù)多年來飽受質(zhì)疑，穩(wěn)定性、過膜性、免疫原性、蛋白翻譯效率等關(guān)鍵問題都沒有可靠人體數(shù)據(jù)。mRNA產(chǎn)品此前公布的最好數(shù)據(jù)只是幾十人的CMV疫苗產(chǎn)生一定抗體和基孔肯雅熱抗體產(chǎn)生一定滴度，這與在覆蓋不同人群的幾萬人三期臨床中降低95%感染事件、并沒有發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)的成就不可同日而語。疫苗一直被認(rèn)為是mRNA技術(shù)的低懸果實(shí)，因?yàn)榭贵w可在注射點(diǎn)組織表達(dá)、安全窗口也相對較大。可用疫苗控制的疾病或者已有成熟產(chǎn)品如流感、或者招募患者困難，新冠的緊迫性和大規(guī)模傳播令mRNA疫苗的快速開發(fā)風(fēng)險(xiǎn)可以被接受、也更容易執(zhí)行。而領(lǐng)先的兩個(gè)mRNA疫苗也不負(fù)眾望、現(xiàn)在看表現(xiàn)可能超過其它類型傳統(tǒng)疫苗。

這個(gè)巨大成功顯然會(huì)增加業(yè)界對這個(gè)新技術(shù)的期望值。這可能是一個(gè)偉大時(shí)代的開始，mRNA可能比基因療法、microRNA成藥性更好，可能在很多內(nèi)源性疾病治療顯示更廣泛的用途。當(dāng)然這也可能是業(yè)界盲目燒錢追逐水中月的開始，新冠可能是個(gè)極端個(gè)例、mRNA技術(shù)從此向中值回歸。免疫療法的PD-1藥物、激酶抑制劑的格力維、細(xì)胞毒藥物的順鉑都是第一個(gè)產(chǎn)品顛覆了當(dāng)時(shí)的疾病治療，但后面的跟進(jìn)產(chǎn)品極少能超過引起大家關(guān)注的首創(chuàng)藥物。新冠疫苗的表現(xiàn)超過預(yù)期，Moderna的高層一直在拋售自己股票反映了對意外結(jié)果的擔(dān)心，今天默沙東也出售了他們在MRNA的持股。但即使mRNA從此一事無成，僅憑10個(gè)月就將終止新冠這一個(gè)成就也足以名垂千古。今天是制藥工業(yè)值得慶祝的一天，世界迎來一個(gè)全新療法、也送走一場世紀(jì)瘟疫。科學(xué)技術(shù)是當(dāng)之無愧的第一生產(chǎn)力。

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