腫瘤藥物研發(fā)現(xiàn)狀與走向

2021年2月27日 | Filed under: 文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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今天制藥工業(yè)好像也沒啥重要進(jìn)展，我們閑聊一下腫瘤藥物的現(xiàn)狀、需求、前沿、趨勢、與未來。本文內(nèi)容主要參考去年麥肯錫的一個研究（Delivering innovation: 2020 oncology market outlook | McKinsey）。

1. 現(xiàn)狀

2019年全球原研腫瘤藥物銷售為1430億美元、占全球藥物市場的20%，其中乳腺癌、肺癌、前列腺癌、淋巴癌、和骨髓瘤五個大病種銷售為900億。未來5年預(yù)計(jì)復(fù)合年增長12%，2024年達(dá)到2500億美元規(guī)模、上面五大腫瘤藥物市場達(dá)到1410億美元。

臨床研究階段的腫瘤藥物約有1700個，占所有臨床藥物的30%，所以社會對腫瘤的重視和認(rèn)同程度是毋庸置疑的。腫瘤藥物臨床研發(fā)成功率為13%、平均耗時9.5年，與其它疾病比不算差。首創(chuàng)與跟隨藥物的時間差別也非常小，這些也說明廠家的動力、間接反映社會需求。

2. 未滿足醫(yī)療需求

有些腫瘤已經(jīng)得到不錯控制、但有些高發(fā)腫瘤仍然預(yù)后很差，胰腺癌、GBM、NSCLC（三個腫瘤美國總患者25萬）的五年生存率仍然低于50%。腫瘤藥物研發(fā)的最艱難（holy grail）大型適應(yīng)癥前四名是CRC、肝癌、胰腺癌、非變異驅(qū)動NSCLC。其次是軟組織肉瘤、胃腸道腫瘤、TNBC、SCLC、卵巢癌等，也有較大需求。T細(xì)胞腫瘤、甲狀腺癌、GBM等被認(rèn)為是niche疾病，或者人數(shù)少、或者需求較低。

3. 前沿

新型細(xì)胞和基因療法是前沿之一，共有550個正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)。另一個前沿是精準(zhǔn)療法，現(xiàn)在90%的注冊臨床試驗(yàn)有一個明確的分子靶點(diǎn)。免疫療法的組合療法是另一個前沿，與PD-1和CTLA4抗體聯(lián)用的機(jī)理達(dá)到200個、有用的沒用的都來試一下。

4. 趨勢

雖然腫瘤藥物銷售額巨大、但與發(fā)病率和致死性關(guān)系不大，還是靠天吃飯、哪塊云彩有雨到哪去接水。銷售最高的7個超重磅產(chǎn)品合計(jì)占總銷售的39%，但有過一半（54%）產(chǎn)品峰值銷售低于5億美元。科學(xué)家很難根據(jù)臨床前數(shù)據(jù)預(yù)測哪個適應(yīng)癥會有效，基本上還是靠臨床試錯。一個適應(yīng)癥如果有大藥廠涉足，產(chǎn)生重磅藥物的機(jī)會也增加。另一個重要趨勢是80%賽道有至少4位選手或已有產(chǎn)品上市，競爭非常激烈。很多新療法如細(xì)胞療法生產(chǎn)配送都需要極高要求，很多靶向藥物應(yīng)用場景也越來越復(fù)雜、增加執(zhí)行難度。

5. 未來

現(xiàn)在并沒有人能比較令人信服地描繪未來腫瘤治療的前景、包括主要模式和技術(shù)支持，幾個所謂的腫瘤登月計(jì)劃也都是一些鋪路搭橋的設(shè)想、缺少明確的愿景設(shè)想。預(yù)防和早期診斷是個重要方向，優(yōu)化早期腫瘤治療、更有效預(yù)防復(fù)發(fā)和轉(zhuǎn)移也同樣重要。現(xiàn)在晚期腫瘤患者必須要在生命長度與品質(zhì)之間做出選擇，這個局面必須改善。

以復(fù)雜操作為代價換取持久療效的細(xì)胞療法的成功是個有益啟示，希望以后有其它更安全、不需體外細(xì)胞改造的類似療法出現(xiàn)。免疫療法顯然也是一個重要方向。免疫系統(tǒng)和腫瘤的博弈勢均力敵，晚期腫瘤表面占優(yōu)但也是使出了吃奶力氣、稍微給免疫系統(tǒng)吹點(diǎn)風(fēng)就可能改變場上形勢。腫瘤藥物仍有巨大需求，但跳躍式前進(jìn)可能性不大。制藥業(yè)要睜大眼睛抓住對手每一個微小失誤，靠積小分擊敗腫瘤這個狡猾的對手。

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