前沿與未滿足需求：JPM第一天

2022年1月11日 | Filed under: 人物簡介,制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,藥物化學,新藥研發(fā),制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：今天是2022年JPM年會的第一天，多家大藥企與開發(fā)前沿技術、主要是核酸和細胞療法的生物技術企業(yè)達成戰(zhàn)略合作意向。其中輝瑞以首付3億、宗旨13.5億美金與基因編輯企業(yè)Beam達成4年合作協(xié)議，開發(fā)靶向肝、肌肉、中樞的罕見病藥物，拜耳則以4500萬首付與另一家CRISPR編輯公司Mammoth合作。細胞療法方面施貴寶以1億首付、5000萬股權投資與iPSC技術企業(yè)Century合作開發(fā)異體CAR-T療法，莫德納7000萬牽手CAR-M企業(yè)Carisma。RNA領域Acadia 聯(lián)手Stoke開發(fā)中樞疾病RNAi，BioTech首付4000萬與Crescendo 合作開發(fā)基于mRNA的抗體藥物。武田收購了Adaptate的 γδ T細胞鏈接抗體技術，君實則以3500萬首付將TIGIT抗體賣給Coherus。

【新聞事件】：大藥廠紛紛進入核酸、細胞療法一方面說明這些技術已經(jīng)到了相當成熟階段，大藥廠可以進場來摘桃子了，另一方面也說明大藥廠認為這些領域的桃子不少、可以作為未來增長的驅動。新技術從雛形到商業(yè)化通常需要較長時間的磨練，但隨著一些基礎技術如遞送系統(tǒng)和新藥臨床前評價體系的成熟現(xiàn)在新技術的成熟期在縮短。Beam的堿基修改技術才發(fā)明不到十年、公司成立不到5年就已經(jīng)進入輝瑞法眼顯然與站在遞送系統(tǒng)這個巨人肩膀上不無關系。除了肝臟這個最容易靶向的器官，今天有幾個交易是靶向肝外器官、也反映遞送系統(tǒng)的進步。

大藥廠積極進入這些前沿領域也反映現(xiàn)在制藥業(yè)對傳統(tǒng)藥物如小分子、抗體藥物的疏遠。雖然這些藥廠還是有很多小分子和抗體項目，但顯然對新興技術的熱情非常高漲。這些新技術無疑可以在某些疾病治療中顯示優(yōu)于傳統(tǒng)藥物的療效和安全性，甚至可以治療或治愈傳統(tǒng)藥物無法撼動的疾病、如基因變異導致的遺傳病，但是對于影響世界的主要疾病負擔來說這些新技術還短期內難以取代傳統(tǒng)藥物。拋開影響第三世界國家的傳染病，就是發(fā)達國家的主要疾病負擔也不是基因水平的疾病。腫瘤、心血管、中樞神經(jīng)、代謝病依然是致殘、致死的主流疾病，這些常見病多數(shù)還得靠小分子和抗體藥物治療。

如果按未滿足醫(yī)療需求程度看，這些前沿技術獲得了不成比例的資本支持。這里面有藥廠對傳統(tǒng)技術厭倦的成分，前鋒打了多半場不進球自然要考慮換人、盡管替補可能更差。也有在暗處丟了東西到燈光下去找的思維誤區(qū)，近些年這些療法技術的進步令找到一些東西成為可能。也有人對新技術神奇應用的本能向往，讓失明患者重見星空就是賺不到錢也會吸引很多人。藥廠為布局未來大規(guī)模進入核酸療法、細胞療法無可厚非，但是這個節(jié)奏卻是可以商榷的。盡管現(xiàn)在的支付體系對于專科病藥物非常友好，但與上面提到的世界主要健康負擔比這些新技術能解決的還都是小眾問題。制藥工業(yè)還是要為健康市場服務的、應該盡量用最小投入緩解最多醫(yī)療負擔，紀律性對于制藥業(yè)的生存至關重要。

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