2022中國新藥之FDA篇

2022年2月14日 | Filed under: 文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 止玄子

20220214--

進(jìn)入了2022年的2月份，中國醫(yī)藥圈里熱議的中國新藥出海經(jīng)歷的各種觀點(diǎn)，眾說紛紜但是切中要害的觀點(diǎn)不多，主要是忽視了事件的本質(zhì)。首先中國新藥和國際化新藥之間有什么樣的區(qū)別讓FDA無法認(rèn)可？其次中國新藥為什么要出海？中國新藥如何才能被FDA認(rèn)可？

中國新藥目前的真實狀況：

最近寫的一篇“搞清楚什么是新藥”的新藥概念探究的文章，將大家常用的新藥概念進(jìn)行了客觀的整理。結(jié)論就是多數(shù)中國新藥本質(zhì)上屬于ME COPY，不是真正的新藥，和FIC、BIC以及ME TOO新藥沒有任何關(guān)系。

造成這個現(xiàn)象的客觀原因是因為中國近100年來沒有能力發(fā)現(xiàn)任何可以成藥的新靶點(diǎn)，也不是通過HTS找到hits進(jìn)行的新藥探索之路，只是在已知靶點(diǎn)有活性的結(jié)構(gòu)基礎(chǔ)上修飾得到的新藥類似物，目前行業(yè)內(nèi)一般稱為跟蹤性新藥，也就是常說的ME COPY新藥。

可見中國目前做新藥的2個最基本的要素都不具備的情況下，純粹靠模仿和結(jié)構(gòu)修飾做出了的ME COPY新藥至今還有少數(shù)人認(rèn)為是新藥，所以對于新藥概念認(rèn)識的誤解是主觀方面的原因，可能是因為中國醫(yī)藥行業(yè)的從業(yè)者還沒有國際化新藥的實踐，仍然用仿制藥的思維來看待新藥。

不過到了2022年了中國醫(yī)藥界的多數(shù)人對于什么是真正的新藥都已經(jīng)是洞若觀火了，雖然嘴上不愿意承認(rèn)其實基本上沒有人不明白中國的ME COPY新藥真的不是新藥。

中國新藥為什么要出海？

中國每年產(chǎn)生的新藥數(shù)量全球最多，但是只能存在于中國這個特殊的市場，連緬甸老撾都不認(rèn)可。中國新藥出海的驅(qū)動絕對不是為國爭光去證明中國新藥的價值，更加不是為了海外更大的市場機(jī)會，只是為了在中國市場更好的打擊競爭對手。

作為ME COPY新藥沒有什么創(chuàng)新點(diǎn)，也不會有排他的臨床和商業(yè)機(jī)會，嚴(yán)重的內(nèi)卷導(dǎo)致ME COPY新藥無法在中國市場盈利，ME COPY新藥的臨床推廣費(fèi)用給的過高就賠錢，給的稍微低點(diǎn)就很難打動醫(yī)生開處方，畢竟醫(yī)生在同靶點(diǎn)新藥上的選擇實在是太多了，所以如果說自己的新藥被FDA批準(zhǔn)了，至少在醫(yī)生目前就有了一個由頭了。

其實這個想法看上去很有道理，然而沒有什么用，在中國市場盈利靠是不僅僅是商業(yè)推廣的高費(fèi)用那么簡單，一個看上去高大上的說法未必會帶來盈利的機(jī)會，比如中國已經(jīng)有了一個被CDE和FDA同時批準(zhǔn)的新藥，不是一樣國內(nèi)和海外都沒有盈利嗎？

因此，基于國內(nèi)市場內(nèi)卷壓力而出海的ME COPY新藥注定是沒有希望的。

中國新藥如何才能被FDA認(rèn)可？

FDA批準(zhǔn)新藥的基本標(biāo)準(zhǔn)一直沒有改變，就是在安全有效的情況下解決臨床未滿足需求。一般本地人人都可以進(jìn)入FDA的新藥審批現(xiàn)場，即使是外國人也可以申請進(jìn)入審批現(xiàn)場，所以FDA的新藥審批過程非常成熟而且透明。

新藥是商業(yè)科學(xué)，F(xiàn)DA主要是負(fù)責(zé)科學(xué)方面的評價，與新藥申請企業(yè)的共同點(diǎn)是都是基于一個臨床未滿足需求共同探討一個解決方案，側(cè)重點(diǎn)不同的是，新藥申請企業(yè)更加關(guān)注新藥的商業(yè)價值和支付方的想法，而FDA更加關(guān)注新藥的安全性，第三次投票表決關(guān)于新藥的收益和風(fēng)險平衡中安全性的比重非常高。

影響新藥審批的最重要的部分是三期臨床的數(shù)據(jù)，但是新藥的商業(yè)科學(xué)特性讓藥廠在設(shè)計三期臨床方案時，考量的重點(diǎn)不是FDA而是支付方，就是必須通過三期臨床證明新藥的醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)價值讓支付方愿意買單或者愿意給一個理想的定價，因此兼顧支付方需求和FDA的要求的三期臨床設(shè)計的確是一個挑戰(zhàn)。

目前中國的ME COPY新藥無法解決一個臨床未滿足需求，當(dāng)然不能通過臨床證明期醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)價值了。所以首先ME COPY新藥無法符合FDA對于新藥的要求。反之如果這個新藥可以解決其他新藥都無法解決的臨床問題，F(xiàn)DA巴不得盡快批準(zhǔn)這個新藥來解決美國老百姓的健康問題，畢竟這是FDA的職責(zé)所在。

其次ME COPY新藥進(jìn)入國際市場是否會降低支付方的費(fèi)用來為海外人民省錢？只能這個想法說圖樣圖森破。首先美國的藥費(fèi)雖然全球最高，但是基于新藥臨床所證明的醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)會帶來多方收益，其次基于醫(yī)生和患者方面很難去改變使用現(xiàn)有的新藥，除非現(xiàn)有新藥出現(xiàn)了安全有效方面的問題，所以即使同類新藥價格有很大的優(yōu)勢，支付方也很難說法醫(yī)生和患者換藥，何況ME COPY新藥也沒有臨床的醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)學(xué)證據(jù)。

其實過去FDA對于來自中國的ME COPY新藥是不了解的，不明白為什么明明是一個連505B2都不如的類似物，一定要按照新藥來注冊，過去也批準(zhǔn)過類似的中國ME COPY新藥。

ME COPY新藥在中國浪費(fèi)了大量的資金和臨床資源，因為目前中國沒有幾個真正的新藥，所以ME COPY新藥在中國暫時沒有對于真正的新藥造成威脅。但是在美國就不同了，如果放任這些ME COPY新藥進(jìn)入美國的臨床和市場，就極大傷害了當(dāng)?shù)卣嬲滤幍陌l(fā)展空間，所以FDA現(xiàn)在才明白過來ME COPY新藥的危害，未來也一定會出臺更多政策對待這些ME COPY新藥，因此中國的ME COPY新藥出海夢斷2022年。

那么什么樣的中國新藥可以出海被FDA以及全球的支付方認(rèn)可？還是需要回到新藥的出發(fā)點(diǎn)，如果這個中國新藥解決了一個全球其他藥物都無法解決的臨床需求，那么不論是FDA還是全球的支付方一定都希望盡快接納這個中國新藥，這才是真正新藥的價值所在。