大兄弟欺壓小分子

2022年9月3日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),藥物化學,新藥研發(fā),制藥常識,政策法規(guī),文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：最近美國總統(tǒng)拜登簽署了一個叫做通脹縮減法案（IRA）,旨在控制因為自己過度印錢導致的通脹。藥品價格增長因為長期超過平均通脹率而成為眾矢之的，這個法案首次允許美國老年醫(yī)保自2026年起限制10款價格最高處方藥（老年醫(yī)保D部分）的價格，到2029年可監(jiān)管處方藥數(shù)目可以增加到20個、院外治療藥物（老年醫(yī)保B部分）也可以增加20個。進入這個名單藥物首先必須是挽救生命的急需藥物、其次是相對成熟。“成熟”的定義是小分子藥物上市9年、生物藥上市13年以后，這令大小分子藥物得到區(qū)別對待、也間接影響兩類藥物的市場回報。禮來CEO公開講這會影響企業(yè)開發(fā)小分子藥物熱情，因為小分子藥物可能專利期未到就受到醫(yī)保的限價處理。

【藥源解析】：美國政府為保護醫(yī)藥創(chuàng)新禁止老年醫(yī)保這個最大客戶與廠家討價還價，因為如果允許廠家其實沒有任何話語權(quán)。這個法案所謂允許老年醫(yī)保參與定價其實更象一個強制規(guī)定，如果藥物沒有滿足醫(yī)保認為的公平價格會被重罰前一年銷售的65-95%。美國價格一直世界最高是美國公眾長期不滿的現(xiàn)狀之一，所以驢象兩黨都提出限制藥價的各種策略、但這個IRA法案在參眾兩院都沒有得到共和黨議員的任何支持。

反對自有反對的理由。消費者最關心的是性價比，而性價比是不以人的意志為轉(zhuǎn)移、而是由市場調(diào)控和優(yōu)化的。人為強制降低價格不能優(yōu)化性價比，只會迫使廠家去開發(fā)更低性能產(chǎn)品。如果白粉和白菜一個價，毒販自然不會冒生命危險去販毒。同樣如果高風險創(chuàng)新藥沒有足夠的市場回報，廠家和投資者也不會支持這樣的投入、最后會降低救命藥物的發(fā)現(xiàn)和上市速度。美國藥價雖然最貴，但也得到制藥工業(yè)的VIP待遇。美國人疾病會得到制藥界的優(yōu)先接待，而非洲每年造成大量人口死亡的熱帶病卻鮮有人關心。不是說這個現(xiàn)實很公平，但是這是資本的本性。

限制藥價已經(jīng)夠意思了，這個法案還區(qū)別對待小分子和生物藥、仿佛國會議員們知道患者更需要哪類藥物。藥物分子無論大小都要通過公平競爭獲得生存機會，而不是由國會欽點winners 。大小分子藥物從申請全球?qū)＠缴鲜袝r間無差別，都是12年左右。大分子藥物并不比小分子更耗時、而且臨床成功率還更高，所以不需要過度保護。此前藥物獨占期政策也是向大分子傾斜，大分子藥物的12年遠長于小分子的5年。但這個法案名曰通脹縮減法案、但卻打擊對降低藥價更有利的小分子藥物，實在令人匪夷所思。小分子藥物因為專利過期后很容易出現(xiàn)大幅降低藥價的仿制藥，而很多生物藥專利過期后成為長生不老產(chǎn)品、對通脹影響大得多。過去幾年出現(xiàn)過幾個專利未到期就被市場競爭拍死在沙灘上的產(chǎn)品，這個法案提供了一個專利未到期但商業(yè)壽命終止的新機制。

小分子藥物曾是制藥業(yè)的中流砥柱，即使在各種新modality風起云涌的去年仍然占新上市藥物的62%。因為可以進到胞內(nèi)和中樞等特殊組織有著大分子藥物無法比擬的優(yōu)勢、可以口服更是很多疾病治療難以代替的給藥方式。而數(shù)十億年天然演化優(yōu)選的天然產(chǎn)物分子骨架暗含生命的深刻玄機，并不是人工篩選能輕易代替的。即使制藥工業(yè)專家對大、小分子在未來疾病治療的作用也難以做出準確判斷，國會這些外行大筆一揮說就這么定了實在令人無語。大兄弟（big brother）不要成為科技創(chuàng)新的“檢查點”，更不要越俎代庖去替市場pick the winners。

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