Vinay Prasad醫(yī)生掌管CBER

2025年5月7日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),人物簡(jiǎn)介,制藥工業(yè),制藥企業(yè),抗腫瘤藥,新藥研發(fā),制藥常識(shí) | Posted by: 路人丙

今天FDA負(fù)責(zé)人Marty Makary宣布UCSF腫瘤醫(yī)生Vinay Prasad醫(yī)生將掌管監(jiān)管疫苗、血液制品、細(xì)胞和基因療法的CBER，因?yàn)榇巳艘回灡г笷DA不作為、什么產(chǎn)品都批，也經(jīng)常指責(zé)制藥工業(yè)做一些不合理臨床試驗(yàn)擴(kuò)大市場(chǎng)，所以投資人普遍認(rèn)為他負(fù)責(zé)CBER對(duì)廠家不是什么好事。上午XBI綜合指數(shù)還在悠哉游哉過(guò)著太平日子，下午這個(gè)消息出來(lái)后立即跳水、以下滑6.7%收盤(pán)，基因、細(xì)胞療法公司更是普遍兩位數(shù)跳水。CBER只監(jiān)管疫苗和細(xì)胞基因療法，若是此公掌管監(jiān)管藥品的CDER震感還會(huì)更明顯。

Prasad是個(gè)活躍在互聯(lián)網(wǎng)的網(wǎng)紅醫(yī)生，也經(jīng)常做一些視頻。他可以算一個(gè)循證醫(yī)學(xué)的原教主義者，頻繁發(fā)表綜述文章給制藥業(yè)挑毛病。據(jù)我不完整回憶他對(duì)腫瘤藥物的主要觀點(diǎn)包括：1）新藥或者讓患者活的更長(zhǎng)、或者活的更好，改善影像學(xué)指標(biāo)對(duì)患者無(wú)意義；2）反對(duì)以單臂試驗(yàn)代替終點(diǎn)作為上市標(biāo)準(zhǔn)，雙盲對(duì)照試驗(yàn)已經(jīng)是真實(shí)世界的代替終點(diǎn)。細(xì)胞療法將由此公監(jiān)管，他多次指出單臂CAR-T臨床高應(yīng)答率是因?yàn)轭A(yù)后不好的患者或者等不到CAR-T制備、或者T細(xì)胞不合格從分母中去掉了，如果將這些患者包括在RCT中則CAR-T優(yōu)勢(shì)不會(huì)有單臂試驗(yàn)?zāi)菢用黠@；3）可以次序用藥不要聯(lián)合用藥，多種療法組合放在一線延長(zhǎng)PFS是意料之中的結(jié)果、不能作為上市根據(jù)；4）不合理的臨床設(shè)計(jì)，如對(duì)照組不是最佳療法、或者進(jìn)展后沒(méi)有使用最佳后續(xù)療法都是作弊。試驗(yàn)開(kāi)始后如果標(biāo)準(zhǔn)療法改善也應(yīng)該讓對(duì)照組患者用，這是他批評(píng)Osimertinib幾個(gè)三期的原因之一。用藥組如果患者脫落太嚴(yán)重則變成非隨機(jī)試驗(yàn)，Pluvicto的VISION試驗(yàn)尤其嚴(yán)重；5）即使嚴(yán)格使用合理對(duì)照的RCT也要看毒性和價(jià)格因素，他曾多次批判XPO1抑制劑selinexor毒性太大；6）臨床試驗(yàn)不能有利益集團(tuán)干擾。

新冠期間他也多次為非主流意見(jiàn)者發(fā)聲，堅(jiān)決反對(duì)學(xué)校關(guān)門、低風(fēng)險(xiǎn)人群（如年輕人）強(qiáng)制使用疫苗，反對(duì)第二針疫苗以后的加強(qiáng)針。對(duì)于美國(guó)政府在沒(méi)有RCT數(shù)據(jù)支持打過(guò)疫苗人群在奧米克絨毒株療效情況下大量采購(gòu)Paxlovid十分不滿，目前只有英國(guó)的panoramic試驗(yàn)?zāi)軌蚧卮餚axlovid在打過(guò)疫苗人群在現(xiàn)有毒株下是否有效，但這個(gè)試驗(yàn)已經(jīng)三年了還沒(méi)有公布結(jié)果（其中?molnupiravir無(wú)效的結(jié)果試驗(yàn)開(kāi)始半年就公布了）。

Prasad認(rèn)為FDA現(xiàn)在成了橡皮圖章，很多藥物和適應(yīng)癥沒(méi)有足夠證據(jù)。他的理念不能說(shuō)不對(duì)，但是如果嚴(yán)格遵守循證醫(yī)學(xué)原則會(huì)大大增加廠家成本、也可能耽誤一些患者的治療機(jī)會(huì)。對(duì)于嚴(yán)重疾病比如ALS患者如果新藥受益可能大過(guò)風(fēng)險(xiǎn)就有使用的價(jià)值，當(dāng)然什么算嚴(yán)重疾病、怎么算風(fēng)險(xiǎn)與收益有主觀成分。另一個(gè)極端是認(rèn)為現(xiàn)在FDA審批速度太慢，川普上次執(zhí)政曾計(jì)劃讓硅谷大俠Jim O’Neill掌管FDA，他認(rèn)為藥物安全性沒(méi)有大問(wèn)題的情況下就應(yīng)該允許上市、療效由市場(chǎng)決定。前幾年的21世紀(jì)治愈法案包含類似理念、但是通過(guò)所謂同情使用機(jī)制。

藥品是非常特殊的商品，關(guān)乎百姓身家性命。Prasad將會(huì)提高藥品上市門檻，一方面患者可能會(huì)更放心使用新藥，但另一方面新藥數(shù)量、上市速度可能會(huì)下降而藥品價(jià)格可能會(huì)上升。這個(gè)新平衡是否對(duì)患者更有利還有待觀察。

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