自制藥物還是me-too藥物？

2015年12月25日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：今天《廣州日報》報道一位上海血友病患者不幸患上丙肝的故事。這位小馬先生因為支付不起Sovaldi的60萬元一療程的高藥價，自己花8000元找一農(nóng)業(yè)廠家生產(chǎn)了10克原料藥然后自己用挖耳勺稱量出自己的劑量。最后驚險地清除了自己的丙肝病毒。

【藥源解析】：藥品是高度專業(yè)化的商品，其質(zhì)量控制需要非常專業(yè)的技能，至少稱量需要天平而不是挖耳勺。藥品也需要合理的劑型，但這位患者只好省了。他顯然不是化學(xué)家。他從某論壇找到了Sovaldi分子結(jié)構(gòu)，如果那個結(jié)構(gòu)當(dāng)時畫錯了怎么辦？如果那個農(nóng)藥廠家合成錯了怎么辦？雜質(zhì)不合格？晶型不對？現(xiàn)在看這些潛在危險都沒有發(fā)生，但這位患者顯然冒了極大的風(fēng)險。當(dāng)然患者認(rèn)為不這樣做的風(fēng)險更大。

那么我們制藥界能怎樣幫助這樣的病人呢？現(xiàn)在西方制藥界對me-too藥物十分不友好，但這是因為在西方的支付能力和支付體系下沒有顯著改善標(biāo)準(zhǔn)療法的新藥難以得到認(rèn)同。中國還是支付能力較差的國家，還不能按這個理念消費新藥，應(yīng)該鼓勵“幾乎一樣，但便宜90%”的me-too類新藥。假如中國某藥廠有“Tovaldi”，只要活性差不多，雖然需要一天服用6次，副作用略高，但只要價格遠(yuǎn)低于Sovaldi對支付不起Sovaldi的病人還是很大幫助。至少比小馬先生的辦法要更安全有效。

這樣的藥品研發(fā)要容易很多，完全在中國藥廠的能力范圍內(nèi)。中國的專利和藥監(jiān)部門也可以給予幫助。各國專利政策各有不同，雖然我們應(yīng)該尊重原創(chuàng)廠家的知識產(chǎn)權(quán)，但對沒有合成化合物的保護(hù)以及對顯然性的定義屬于灰色地帶。藥監(jiān)部門也可以冒適當(dāng)風(fēng)險，根據(jù)最基本數(shù)據(jù)有條件加速批準(zhǔn)這類顛覆性藥物的me-too副本，然后要求廠家逐漸補(bǔ)齊數(shù)據(jù)。雖然病人使用會冒一定風(fēng)險，但比等死強(qiáng)。

今天是西方的圣誕節(jié)，即耶穌的誕辰日，不知耶穌聽到這個消息是何種心情。物競天擇的競爭極大地促進(jìn)了技術(shù)的進(jìn)步，本人一貫支持自由經(jīng)濟(jì)。但是自由競爭不應(yīng)該置沒有競爭力人群的生死于不顧。作為同一個物種每個人應(yīng)該有最基本的生存保障，就像我們再餓也不會吃掉自己同類一樣。Merry Christmas!

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