治療癌癥還是預(yù)防癌癥？

2015年12月29日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),抗腫瘤藥,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：今天《紐約時報》發(fā)表一篇文章討論為什么制藥工業(yè)不愿開發(fā)預(yù)防癌癥而是愿意開發(fā)治療癌癥的藥物。在這篇名為“Why preventing cancer is not the priority in drug development”的文章中，作者Austin Frakt引用MIT和芝加哥大學(xué)最近的研究，說延長病人幾個月的藥物比預(yù)防癌癥的藥物更有利可圖。主要原因是治療藥物的臨床開發(fā)時間更短，所以剩余專利時間更長，賺錢時間也越長。文章說越嚴(yán)重的疾病看到療效的幾率越大。在1973-2011年間共有12000晚期癌癥臨床試驗，這些病人五年內(nèi)死亡幾率大于90%。而同一時期只有6000針對五年死亡幾率30%以下早期癌癥試驗，腫瘤預(yù)防試驗只有500個。作者指出一些鼓勵藥廠開發(fā)預(yù)防型藥物的政策，比如允許使用代替標(biāo)記（surrogate marker），延長市場獨占期等。

【藥源解析】：文章說的有一定道理，但也不完全是事實。晚期腫瘤的臨床試驗多一個原因是因為倫理因素，新的腫瘤藥物只能從末線開始。缺少腫瘤預(yù)防藥物開發(fā)主要是受技術(shù)限制。腫瘤是個基因變異疾病，基因結(jié)構(gòu)十分繁雜，極少情況如CML是相對單一的疾病。現(xiàn)在除了某些基因變異（如BRCA）和不良生活習(xí)慣（如吸煙），我們還不能預(yù)測哪些生物途徑的異常與癌癥發(fā)生有確定關(guān)系。另外開始高危人群干預(yù)性預(yù)防治療的時機也沒有堅實的研究基礎(chǔ)。

預(yù)防性藥物在經(jīng)濟上有其它獨特的優(yōu)勢。雖然治療性藥物可以以每年10萬美元以上藥價銷售，但預(yù)防性藥物的使用人群要大得多、用藥時間要長的多，所以即使單價較低依然可以成為超級重磅藥物。歷史上最成功的藥物是預(yù)防性的他汀類藥物，他汀不是治療心臟病而是預(yù)防心臟病。今年上市的Entresto和PCSK9抑制劑這些未來重磅藥物也是預(yù)防性藥物。另外腫瘤是令所有人膽戰(zhàn)心驚的惡性疾病，如果有針對BRCA變異的預(yù)防藥物，我相信患者愿意以高價服用來代替雙乳切除手術(shù)。

專利當(dāng)然是個大問題，但這個問題是和科技進步相關(guān)聯(lián)的。現(xiàn)在大型心血管預(yù)防試驗三期臨床都在5年左右。如果有哪個生物途徑的調(diào)控可以在5年以內(nèi)看到對腫瘤發(fā)生的影響，這樣的腫瘤預(yù)防藥物就在技術(shù)和經(jīng)濟允許的范圍內(nèi)。事實上Tamoxifen已經(jīng)被批準(zhǔn)用于預(yù)防乳腺癌，也有很多用于手術(shù)后防止腫瘤復(fù)發(fā)的藥物。

腫瘤的過度診斷已經(jīng)是個嚴(yán)重問題，因為假陽性帶來的精神壓力、工作時間損失、和后續(xù)侵入性診斷給病人和醫(yī)療系統(tǒng)帶來巨大挑戰(zhàn)。預(yù)防性藥物同樣會給患者和支付系統(tǒng)帶來類似壓力。雖然預(yù)防癌癥是比治療癌癥更好的策略，但如何開發(fā)、使用、支付這類腫瘤預(yù)防性藥物我們的確還有許多工作要做。健康的生活方式，尤其是戒煙、減肥，在相當(dāng)長的時間內(nèi)都會是比任何藥物都要有效的腫瘤預(yù)防辦法。

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