非常之觀，常在險遠(yuǎn)：GW、Celator 連創(chuàng)佳績

2016年3月15日 | Filed under: 要聞點評,制藥工業(yè),制藥企業(yè),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：今天兩個小生物技術(shù)公司因為晚期臨床試驗成功分別令其投資者獲得非常回報。先是英國的GW Pharmaceuticals的大麻產(chǎn)品Epidiolex在治療一種叫做Dravet綜合癥的罕見癲癇病治療中超過安慰劑，股票上揚130%。下午一個市值只有一千多萬美元的Celator Pharmaceutical的納米新劑型抗癌藥CPX-351在高風(fēng)險AML病人三期臨床試驗中超過標(biāo)準(zhǔn)療法，股票暴漲500%。CPX-351是5：1阿糖胞苷：唐霉素的納米新劑型。如果CPX-351成功上市，Celator將成為第一個打破Feuerstein-Ratain規(guī)則的生物制藥公司。

【藥源解析】：所謂Feuerstein-Ratain規(guī)則是指市值低于3億美元公司無法成功上市抗癌新藥。2011年，Street.com的專欄撰稿人Adam Feuerstein和芝加哥大學(xué)的腫瘤教授Mark Ratain分析了過去10年58個抗癌藥的三期臨床成功率，發(fā)現(xiàn)市值低于3億美元公司的21個三期臨床全部失敗，而市值高于10億美元公司的27個三期臨床則成功21個。這個規(guī)則背后的事實是如果一個產(chǎn)品稍微有點希望，其廠家或者已被大藥廠收購、或者市值超過3億美元。所以幾乎沒人對CPX-351報任何希望，但這也是一天獲得500%利潤的唯一途徑。

CPX-351的臨床試驗共有309人參加，和標(biāo)準(zhǔn)療法（阿糖胞苷/唐霉素 7+3）比降低31%死亡風(fēng)險，中值生存期為9.5對5.9個月。1年生存期為41%對28%，2年生存期為31%對12%。CPX-351組應(yīng)答率也顯著高于對照組（37%對26%），而3級以上毒副作用沒有顯著差異。對于5年生存率只有10%的高風(fēng)險AML人群來說這個結(jié)果無可挑剔。

Epidiolex則在三期臨床和標(biāo)準(zhǔn)療法聯(lián)用擊敗安慰劑加標(biāo)準(zhǔn)療法。Epidiolex組每月癲癇發(fā)病頻率下降39%，而對照組只有13%。病人從第一個月即有應(yīng)答，應(yīng)答在整個試驗過程中保持恒定。Epidiolex據(jù)稱耐受性很好，但未公布太多細(xì)節(jié)。Dravet綜合癥是個兒童疾病，所以大麻產(chǎn)品有點令人擔(dān)憂。因為大麻顯著的中樞作用，完全雙盲幾乎沒有可能，這也為這類實驗增加一些不確定性。有人認(rèn)為GW股票暴漲130%不完全是Dravet綜合癥這個小市場。一旦Epidiolex上市標(biāo)簽外使用會占相當(dāng)比例，但考慮到美國很多州已經(jīng)可以合法使用大麻，不知多少人會花高價買藥物大麻。

雖然大麻并非上市產(chǎn)品但已被很多人消費。大麻一般都是吸食，所以Epidiolex和CPX-351都可以算是劑型創(chuàng)新，說明微量創(chuàng)新依然對財力不足的小藥廠依然是個謀生途徑。人們常說生物制藥是高風(fēng)險、高回報的投資渠道，但真正高風(fēng)險、高回報的是投資那些即使普通生物技術(shù)投資者都認(rèn)為是高風(fēng)險的生物技術(shù)。正所謂“世之奇?zhèn)ァ⒐骞帧⒎浅Ｖ^，常在于險遠(yuǎn)”。

圖片來源：http://community.dewereldmorgen.be、網(wǎng)絡(luò)

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