西方首個基因療法4年僅出售一支

2016年5月5日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,制藥常識,文獻綜合 | Posted by: 路人丙

【新聞事件】：據報道西方首個基因療法，荷蘭UniQure生產的超級罕見病脂蛋白酯酶缺乏癥藥物Glybera自2012年上市以來只售出一支。一位43歲病人使用Glybera后成功控制了脂代謝異常，但只有這一位客戶顯然無法支持這個產品。UniQure已把該產品轉賣給一家意大利藥廠。UniQure的名字意指基因療法一勞永逸，但現在成治療一例就沒有銷售了。

【藥源解析】：這雖然是個個例，但為基因療法企業(yè)敲了一個警鐘。薄利多銷的重磅模式雖然已經過去，但不是哪個疾病都可以要價百萬美元。如果病人數量太少，這里面就沒賬可算了，脂蛋白酯酶缺乏癥整個歐洲才250病人。100萬美元的藥價任何支付部門都會謹慎又謹慎，令消費過程十分繁瑣，據說使用申請書厚度如一畢業(yè)論文。當然Glybera不太可靠的療效也是使用受到限制的一個重要原因。

對UniQure來說成為第一個上市西方市場的基因療法即使不掙錢也賺了吆喝，所以也算有些隱形收入，去年施貴寶選擇和UniQure而不是Celladon聯手心衰基因療法。葛蘭素的一個更罕見免疫疾病基因療法已獲得EMA的積極意見，有望今年上市，當然葛蘭素肯定也不指望這個產品掙錢。但不是所有公司都能放棄眼前的茍且，多數投資者沒心情投資詩和遠方的田野。

基因療法早期的主要障礙是遞送和致癌，但現在這兩個問題基本算是解決了。但是遞送效率還是有很大提高空間，去年Bluebird Bio貧血基因療法在第二、三例病人的效果遠不如第一例。原來以為基因療法一勞永逸但現在看來對多數疾病這不太可能，去年LCA病人使用賓大的基因療法1-3年后視力出現衰退。

現在火熱的CRISPR技術可能給基因療法帶來一次革新，因為CRISPR是修復病變基因而不是加入外源性基因。但是CRISPR本身也有練門，比如選擇性還不理想、需依賴分裂細胞修復DNA、Cas9可能在細胞內滯留時間過長等。但是這是一個非常年輕的技術，所以這些問題都有望以不同程度解決。基因療法和任何其他療法一樣，如果想要盈利必須為患者帶來足夠價值。如果病人數量有限，對價值的要求則會更高。

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