FDA放水，保險(xiǎn)公司把關(guān)

【新聞事件】：今天美國(guó)最大保險(xiǎn)醫(yī)療公司之一Humana宣布將限制支付Sarepta Therapeutics的DMD藥物Eteplirsen（商品名Exondys 51）。患者必須能夠獨(dú)立行走并得到預(yù)先支付許可才有資格適用該藥。首次支付6個(gè)月，如果顯示癥狀改善并維持獨(dú)立行走能力可以繼續(xù)支付。其它幾個(gè)大醫(yī)保公司也態(tài)度類(lèi)似，如Aetna和Express Scripts稱(chēng)需要獨(dú)立分析臨床數(shù)。UHC和Cigna同意支付但需要預(yù)先支付許可，其它條件沒(méi)有公布。Anthem最為強(qiáng)硬，以該藥物療效證據(jù)不足、尚在試驗(yàn)階段為由拒絕支付該產(chǎn)品。

【藥源解析】：Eteplirsen可能是FDA最近最具爭(zhēng)議的審批。外部專(zhuān)家組以7：6反對(duì)其上市，F(xiàn)DA內(nèi)部也有強(qiáng)烈的反對(duì)聲音。但藥品部主任Janet Woodcock堅(jiān)持批準(zhǔn)這個(gè)藥物，而FDA新任局長(zhǎng)Robert Califf則宣稱(chēng)相信Woodcock的判斷。但這個(gè)批準(zhǔn)在業(yè)界引起強(qiáng)烈反響，連FDA自己的高級(jí)官員上周也說(shuō)這個(gè)批準(zhǔn)模型令人擔(dān)憂(yōu)，并強(qiáng)調(diào)加速審批通道不能作為拯救失敗藥物的后門(mén)，而是需要嚴(yán)格的科學(xué)程序。

FDA很長(zhǎng)時(shí)間內(nèi)曾經(jīng)是新藥盈利的最大障礙，只要得到FDA的恩準(zhǔn)幾乎所有新藥都可以贏利。但大約從10年前開(kāi)始支付部門(mén)逐漸有了更多話(huà)語(yǔ)權(quán)，很多新藥上市也無(wú)法收回成本。連Entresto、PSCK9抗體這樣在過(guò)去看來(lái)是顛覆性的藥物也市場(chǎng)吸收緩慢，新型丙肝藥物在保險(xiǎn)公司的導(dǎo)演下上市就開(kāi)始價(jià)格戰(zhàn)，這在以前從未發(fā)生過(guò)。而2011年上市的丙肝藥物如Incevik雖然當(dāng)時(shí)是史上最成功入市，前四個(gè)季度銷(xiāo)售即達(dá)到10億美元，但不到5年已經(jīng)在美國(guó)撤市。

但這一次我認(rèn)為支付部門(mén)的做法是有道理的，因?yàn)镋teplirsen療效實(shí)在不可靠。這個(gè)注冊(cè)試驗(yàn)只有12個(gè)病人參與，平均只增加了0.3%正常兒童肌營(yíng)養(yǎng)蛋白水平。這是該藥被批準(zhǔn)的唯一根據(jù)，至于患者家屬看到癥狀的改善并非加速審批的根據(jù)。這個(gè)藥物的批準(zhǔn)主要是Woodcock最大限度地解釋了法律給予FDA“罕見(jiàn)病靈活掌握”權(quán)力。FDA最近釋放信號(hào)指出這個(gè)案例是特殊情況特殊對(duì)待，以后不會(huì)再發(fā)生。我們也希望FDA不要將錯(cuò)就錯(cuò)，從此失去新藥質(zhì)量把關(guān)權(quán)威。

DMD是個(gè)罕見(jiàn)病，雖然Eteplirsen價(jià)格高達(dá)每年30萬(wàn)美元但在醫(yī)保中所占比例非常小（只有13%DMD患者適用）。保險(xiǎn)公司也一般不愿因?yàn)閷?duì)兒童見(jiàn)死不救被媒體關(guān)注，說(shuō)不定拔出蘿卜帶出泥有些不太光彩的事情跟著被挖出來(lái)。這次幾家醫(yī)保都限制Eteplirsen支付說(shuō)明FDA確實(shí)有點(diǎn)失職。這個(gè)事件是支付部門(mén)逐漸成為新藥贏利瓶頸大趨勢(shì)的一個(gè)極端表現(xiàn)。