美國(guó)國(guó)會(huì)高票通過(guò)21世紀(jì)治愈法案

2016年12月8日 | Filed under: 制藥工業(yè),新藥研發(fā),政策法規(guī) | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天美國(guó)參議院以94：5高票通過(guò)了21世紀(jì)治愈法案，上周這個(gè)法案在眾議院也以392：26高票通過(guò)。這是繼ACA之后又一重要醫(yī)療法案。這個(gè)法案近1000頁(yè)，包含多項(xiàng)內(nèi)容。其中包括64億美元的政府支持項(xiàng)目，主要（48億）用于國(guó)立衛(wèi)生研究院的重大項(xiàng)目如腫瘤登月計(jì)劃、BRAIN計(jì)劃、精準(zhǔn)醫(yī)療計(jì)劃等。另有10億用于現(xiàn)在美國(guó)十分嚴(yán)重的止痛藥濫用。但這個(gè)法案最有影響是關(guān)于藥品審批的條文。該法案將重點(diǎn)關(guān)注新藥的安全性，而對(duì)療效要求將有所放松。依靠代替療效終點(diǎn)如生物標(biāo)記變化上市藥物可能會(huì)增加，而已經(jīng)上市藥物的適應(yīng)癥擴(kuò)展可使用所謂真實(shí)世界證據(jù)，而不是金標(biāo)準(zhǔn)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)。

【藥源解析】：現(xiàn)在美國(guó)政壇分化嚴(yán)重，幾乎難以通過(guò)任何重要法案，國(guó)會(huì)獲得不作為的美國(guó)國(guó)會(huì)（do nothing congress）綽號(hào)。所以這個(gè)法案高票通過(guò)兩會(huì)是個(gè)罕見(jiàn)的例子，顯然雙方都有一些自己需要的條款在里面。奧巴馬總統(tǒng)預(yù)期會(huì)簽署這個(gè)法律，而根據(jù)特朗普最近言論和今天對(duì)FDA局長(zhǎng)的選擇他也不大會(huì)撤銷(xiāo)這個(gè)法案。

政府投入支持醫(yī)療研究對(duì)于制藥界是個(gè)好事，這個(gè)就不多說(shuō)了。放松審批標(biāo)準(zhǔn)卻爭(zhēng)議較大。支持一方認(rèn)為FDA過(guò)于臃腫，影響創(chuàng)新速度。反對(duì)一方認(rèn)為FDA降低標(biāo)準(zhǔn)是倒退，回到1962年前的審批標(biāo)準(zhǔn)。這不是21世紀(jì)，而是19世紀(jì)法案。有些人認(rèn)為這是政府以犧牲大眾健康為代價(jià)討好制藥工業(yè)，是制藥界花大價(jià)錢(qián)游說(shuō)的結(jié)果。

首先現(xiàn)在FDA審批速度已經(jīng)很快，至少和歐洲、日本相當(dāng)。審批通過(guò)率也很高，去年有人給出96%成功率數(shù)字。怎么看FDA都不能算一個(gè)主要瓶頸。降低藥物上市標(biāo)準(zhǔn)對(duì)制藥界也不一定是好事，長(zhǎng)期看負(fù)面影響多于正面。極端情況回到19世紀(jì)藥物不需審批就可上市的時(shí)代，好藥壞藥毒藥一起進(jìn)入市場(chǎng)，必然造成劣幣驅(qū)逐良幣。如果芹菜汁和Keytruda都可以作為抗癌藥上市，Keytruda要想成為重磅藥物將有一定困難。

今天特朗普暗示可能提名硅谷大俠Jim O’Neill掌管FDA。此人宣稱(chēng)只要藥物安全，是否有價(jià)值由患者和保險(xiǎn)公司決定。這不是第一次硅谷精英指點(diǎn)新藥研發(fā)，5年前英特爾傳奇CEO Andy Grove在《科學(xué)》雜志上發(fā)表過(guò)類(lèi)似提議。首先安全只有和療效比較才有實(shí)際意義，氰化鉀如果只攝入微量也安全。其次患者和保險(xiǎn)公司也不一定有能力鑒定藥物的安全性，RCT的發(fā)明和廣泛使用是有其深刻原因的。第三如果保險(xiǎn)公司肩負(fù)鑒定藥物療效的重任，那么現(xiàn)在美國(guó)的支付法律需要更新，否則醫(yī)保很快就要破產(chǎn)。政府醫(yī)保按現(xiàn)在法律必須支付多數(shù)FDA批準(zhǔn)藥物。

理論上FDA可以允許新藥不超過(guò)某個(gè)最高安全劑量可進(jìn)入市場(chǎng)，但廠家需要向保險(xiǎn)公司出示療效證據(jù)。這并沒(méi)有提高創(chuàng)新總效率，而是引入了新的官僚機(jī)制。事實(shí)上醫(yī)療器械現(xiàn)在類(lèi)似這個(gè)審批模式，廠家也是一肚子怨氣。利潤(rùn)是創(chuàng)新的源泉和動(dòng)力，而現(xiàn)在美國(guó)藥品支付能力已經(jīng)接近飽和。從這個(gè)意義上看這個(gè)新法案并不能鼓勵(lì)創(chuàng)新，反而允許劣幣入場(chǎng)會(huì)挫傷廠家創(chuàng)新熱情。

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