Jenkins的最后一課：2016年FDA成績單

2016年12月15日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥常識,政策法規(guī),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

figure16-12-15

【新聞事件】：今天FDA新藥負(fù)責(zé)人John Jenkins給了他退休前最后一次年終總結(jié)，回顧2016年FDA新藥審批工作。加上今天輝瑞從Anacor買的crisaborole，今年FDA批準(zhǔn)的新分子藥物數(shù)目也剛到20，和去年的45個比不可同日而語。他分析今年新分子藥物數(shù)量較低的原因有幾點。一是5個本來計劃批準(zhǔn)的藥物因為療效突出和FDA的效率去年就批準(zhǔn)了。二是今年申請就少，只有36個。三是今年申請拒絕率較高。

【藥源解析】：如果算上去年提前批準(zhǔn)的5個藥物，加上今年還有半個月時間，所以實際差距沒有看上去那么大，所以研發(fā)效率并沒有一年就減半。對于新藥這個長周期產(chǎn)業(yè)，這種一年的波動不能反映長期趨勢。事實上現(xiàn)在臨床在研項目在以每年~6%速度增長，而臨床研究成功率也有所提升，所以長期看新藥數(shù)量應(yīng)該呈上升趨勢。

過去10年平均新分子藥物申請數(shù)目是35個，所以今年的36個也不算太差。但是不可否認(rèn)的是現(xiàn)在市場環(huán)境確實嚴(yán)峻，導(dǎo)致很多10年前不僅能上市、而且能成為重磅藥物的在研產(chǎn)品因商業(yè)原因中斷開發(fā)，如長效DPP4抑制劑omarigliptin、骨質(zhì)疏松藥物odanacatib、PCSK9抗體bococizumab等。最近統(tǒng)計商業(yè)考慮已經(jīng)成為臨床開發(fā)中斷的重要因素。這些可以批準(zhǔn)、但因無市場前景而退出的藥物是NME申請數(shù)量下降的一個重要原因。

因為me too藥物受到排擠，所以廠家都希望把少數(shù)全新機理藥物的所有適應(yīng)癥都開發(fā)出來。默沙東現(xiàn)在有300多個Keytruda的臨床試驗在進(jìn)行，今年在這個產(chǎn)品上的研發(fā)投入據(jù)說達(dá)到20億美元。每個公司的研發(fā)投入都是有限的，這種單個產(chǎn)品高投入肯定影響其它NME的開發(fā)。但是這種新增適應(yīng)癥的商業(yè)價值可能比一般NME還要高，所以只算NME數(shù)目也確實不能完全反映創(chuàng)新現(xiàn)實。

但是不可否認(rèn)制藥工業(yè)依然面臨諸多挑戰(zhàn)，昨天Deloitte公布的統(tǒng)計數(shù)字顯示現(xiàn)在大藥廠的內(nèi)部投入回報率只有3.7%，遠(yuǎn)低于2010年的10.1%，而2010年也不是什么光輝歲月。主要原因是新產(chǎn)品的銷售不給力，雖然平均成本有所下降。今年上市7個罕見病藥物也似乎說明制藥工業(yè)被迫向市場較小、但缺乏標(biāo)準(zhǔn)療法的小病種轉(zhuǎn)移。

Jenkins在任期間曾批評有些突破性藥物價值有限，也反對DMD藥物Exondys51的上市。但胳膊擰不過大腿，在Woodcock和Califf的支持下Exondys51成功上市。這個藥可能是未來FDA政策的風(fēng)向標(biāo)，因為剛通過的21世紀(jì)治愈法案也包含類似條款。所以Woodcock批準(zhǔn)Exondys51也可能是更大一盤棋的一部分，而Jenkins則因不合時宜而被迫退出。

美中藥源原創(chuàng)文章，轉(zhuǎn)載注明出處并添加超鏈接，商業(yè)用途需經(jīng)書面授權(quán)。
★更多深度解析訪問《美中藥源》~

★ 請關(guān)注《美中藥源》微信公眾號 ★