FDA報告列舉近期三期失敗案例

2017年1月24日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),制藥常識,政策法規(guī),文獻綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：最近FDA發(fā)表一個報告列舉了在二期臨床顯示一定療效或生物標記改進、但在三期臨床失敗的22個新藥和醫(yī)療器械。這些產品包括心臟支架、疫苗、專科病、常見病藥物、老藥新用等，范圍很大。其中不乏大藥廠寄予厚望的大產品如精神分裂藥物bitopertin、心血管藥物darapladib、腫瘤疫苗MAGE-A3。文章的中心是無論何種藥物或醫(yī)療器械，嚴格的大型臨床試驗是定義風險與受益最可靠的辦法，也是這些產品上市最高效的途徑。

【藥源解析】：這個時候公布這個報告顯然不是巧合。新總統(tǒng)特朗普雖然尚未提名新FDA候選人，因為FDA上級衛(wèi)生部長還沒有通過國會答辯。但是現(xiàn)在的幾個候選人都不同程度地表示要加快FDA審批，讓藥物更快進入市場。剛剛辭去FDA局長職位的Robert Califf今天說雖然現(xiàn)在的臨床試驗需要與時共進，但警告不要行動過激。他說知道一個藥物是否更好雖然重要，但如何定義藥物的風險與受益同等重要。

很多行業(yè)外人士只看到每年有二三十個新藥進入市場，但很少有人知道這只是極少數(shù)的幸存者。90%以上進入臨床研究的藥物最后失敗，所以壓縮臨床研究、降低審批標準只會導致有限的醫(yī)療開支被無效或有害的藥物稀釋。疾病的治療有多種因素干擾，而藥到病除的產品非常罕見，所以新藥通常只有通過多中心RCT才能準確定義療效和安全性，尤其是與標準療法比較（與安慰劑比較更容易看到療效）。提倡所謂提高FDA效率的人大大低估了新藥研發(fā)的失敗率，以為治好了老鼠就該輪到病人了。這也是FDA發(fā)布這個報告的原因。

雖然去年美國只上市了22個新藥，但主要原因是申請藥物不多。廠家自己嚴格控制新藥標準是因為FDA已經不是新藥商業(yè)成功的瓶頸，支付部門正在成為把關單位。繼去年拒絕支付DMD藥物Exodys51之后，保險公司Anthem今天宣布只支付SMA藥物Spiranza用于一型SMA患者，雖然FDA批準這個產品用于成人和嬰兒。Entresto是最近另一個雖然對標準療法有較大改進但市場吸收緩慢的新藥。

去年通過的21世紀治愈法案已經開始迫使FDA向降低新藥標準方向傾斜，特朗普的民粹主義思想可能會進一步降低FDA的權威性，進而降低新藥的可信度。新藥審批不是大眾投票的事兒，也不應該受到消費者壓力的影響。根本原則對所有政策都很重要，對新藥則尤其重要。

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