老藥新用新高度

2017年2月10日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),孤兒藥,新藥研發(fā),制藥常識,文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 路人丙

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【新聞事件】：今天FDA批準(zhǔn)了Marathon Pharmaceutical的地夫可特（商品名Emflaza）用于5歲以上杜氏營養(yǎng)肌不良癥（DMD）患者。地夫可特是一個很老的糖皮質(zhì)激素，今天批準(zhǔn)了片劑和口服液兩種劑型。因?yàn)镈MD是個致命兒童罕見病，Emflaza獲得了孤兒藥、優(yōu)先審批、優(yōu)先審批評審券等特殊待遇。盡管這是一個老藥，很多國家都有廉價仿制產(chǎn)品，但Emflaza從未在美國上市，廠家的定價為每年8萬9千美元。

【藥源解析】：這是繼Exondys51后美國批準(zhǔn)的第二個DMD藥物。FDA批準(zhǔn)的根據(jù)之一是一個20多年前做的研究，196名患者使用Emflaza肌肉力量有所改善。另一個較為近期的研究顯示Emflaza在“數(shù)字上改善肌肉力量”，這種說法通常意味著沒有達(dá)到統(tǒng)計顯著。Marathon Pharmaceutical似乎不是這兩個試驗(yàn)的資助者，所以沒費(fèi)吹灰之力就上市一個新藥。因?yàn)檫@個藥是緩解DMD患者癥狀，所以沒有亞型限制，Emflaza適用人群因此遠(yuǎn)大于Exondys51（只適用13%患者）。雖然Emflaza價格低于Exondys51的30萬美元，但銷量可能更大。他們獲得的優(yōu)先評審券現(xiàn)在市場價也在幾億美元。

但是業(yè)界很多人士對這種創(chuàng)新并不以為然。老藥新用是一個常用的策略。因?yàn)榘踩行У乃幬锓浅ｋy遇到，所以把一個藥物的所有用途都開發(fā)出來對社會和病人都是好事。比如阿司匹林這個百年老藥后來發(fā)現(xiàn)有抗血小板功能，二甲雙胍現(xiàn)在也有包括抗癌、抗衰老等現(xiàn)代適應(yīng)癥在開發(fā)中。但這種用別人數(shù)據(jù)把國外藥物搬到美國就賣高價的做法雖然合法，但違背價格與創(chuàng)新掛鉤的原則。

最近發(fā)生的幾個類似事件從Turing的乙胺嘧啶到Mylan的Epipen已經(jīng)引起美國政府和患者的高度反感。多數(shù)人并分不清哪些藥物廠家曾經(jīng)冒險投人、哪些藥物只是鉆了藥監(jiān)政策的空子，所以這樣事情發(fā)生后整個制藥工業(yè)跟著背黑鍋。雖然很多藥廠意識到自我監(jiān)管的重要性，但藥廠并無權(quán)力控制Marathon的這種行為，所以艾爾健CEO Saunders提出的“社會合約（social contract）”是很脆弱的。

特朗普已經(jīng)發(fā)誓要控制美國藥價，但主要側(cè)重競標(biāo)降價。另一個降價機(jī)制即從海外進(jìn)口藥物提到的不多。Emflaza在其它國家很便宜，如加拿大只要一美元一片。特朗普的就職演說提到美國優(yōu)先，后來說別的國家總占美國便宜的時代結(jié)束了，而多年來美國一直在為全球新藥買單。Emflaza可能會成為今年的Epipen，甚至催生允許藥店從海外進(jìn)口藥物的新政策。這是美國藥廠一直擔(dān)心的問題之一，如果發(fā)生會對全球藥價產(chǎn)生連鎖反應(yīng)。因?yàn)樗帍S的投人要連本帶利收回來，美國價格相對下降可能會拉高全球藥價。

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