挑戰(zhàn)FDA權(quán)威？嘗試權(quán)（Right To Try）提案 “弊大于利”

2015年7月16日 | Filed under: 政策法規(guī),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 呂順

【新聞事件】：最近Matt Salmon（亞利桑那州）、Paul Gosar（亞利桑那州）、和Marlin Stutzman（印第安納州）三個(gè)共和黨眾議員向美議會(huì)遞交了一份“Right To Try”（嘗試權(quán)）提案，要求賦予生命垂危（terminal illness）的患者在現(xiàn)有療法無(wú)效時(shí)有嘗試尚未獲批上市實(shí)驗(yàn)藥物的權(quán)利，包括FDA在內(nèi)的聯(lián)邦政府機(jī)構(gòu)不得阻止患者選擇的自由。美國(guó)已經(jīng)有十余個(gè)州通過(guò)了嘗試權(quán)法案（Right to Try Act），還有近二十個(gè)州也正在準(zhǔn)備實(shí)施。

【藥源解析】：嘗試權(quán)法案和已經(jīng)實(shí)施多年的“同情使用”（Compassionate Use）目的相同，即讓病危患者在試盡所有臨床療法之后有使用未經(jīng)FDA批準(zhǔn)的實(shí)驗(yàn)藥物和其它醫(yī)療產(chǎn)品的選擇。“同情使用”要求得到生產(chǎn)廠家和FDA的批準(zhǔn)，要走“知情同意”、“倫理批準(zhǔn)”，“FDA申請(qǐng)”，“數(shù)據(jù)備案”等復(fù)雜的流程。據(jù)說(shuō)申請(qǐng)一項(xiàng)“同情使用”醫(yī)生要花費(fèi)大約100個(gè)小時(shí)的時(shí)間填寫材料，因而在很大程度上限制了“同情使用”的數(shù)量。嘗試權(quán)法案和“同情使用”最大的區(qū)別是不要求得到FDA的許可，最終決定只是在藥廠和患者之間進(jìn)行。而且允許研發(fā)企業(yè)收費(fèi)，也就是說(shuō)是否收費(fèi)取決于企業(yè)，不象“同情使用”那樣要求企業(yè)墊付“同情費(fèi)”。雖然嘗試權(quán)法案“貌似有理”，而且已經(jīng)在十幾個(gè)州實(shí)施，我們認(rèn)為嘗試權(quán)法案獲得美國(guó)議會(huì)通過(guò)的機(jī)會(huì)很小，主要原因如下：

（一）雖然目前已經(jīng)有十多個(gè)州實(shí)施“嘗試權(quán)法案”，但FDA屬于聯(lián)邦機(jī)構(gòu)，美國(guó)聯(lián)邦法大于州法，所以最終能否使用還是FDA說(shuō)的算。所以嘗試權(quán)法案即使獲得州議會(huì)通過(guò)和州長(zhǎng)簽署，但最終也很難實(shí)施。因此嘗試權(quán)法案在各個(gè)州通過(guò)并沒有實(shí)質(zhì)上的意義，所以阻力相應(yīng)地也小得多。

（二）雖然嘗試權(quán)法案的初衷是好的，為患者提供一個(gè)最后“拯救”的機(jī)會(huì)，而且反正是“死馬當(dāng)活馬醫(yī)”。但是新藥研發(fā)的現(xiàn)狀是平均70%以上通過(guò)一期臨床的藥物最后不能治療任何疾病，且有害的幾率遠(yuǎn)遠(yuǎn)大于有效的幾率。試用者更可能見證不了“奇跡”而是“更快、更痛苦地死去”。所以病危患者如果選擇試用實(shí)驗(yàn)藥物需要FDA這一權(quán)威機(jī)構(gòu)做最后認(rèn)定，評(píng)價(jià)對(duì)于這類患者使用的風(fēng)險(xiǎn)。

（三）即便嘗試權(quán)法案獲得通過(guò)，絕大多數(shù)新藥研發(fā)企業(yè)也會(huì)選擇謹(jǐn)慎甚至避免向病危患者推廣未被批準(zhǔn)的新藥。因?yàn)檫@種臨床試驗(yàn)以外的試用很容易偏離企業(yè)的控制，可能因?yàn)槭褂貌划?dāng)而導(dǎo)致嚴(yán)重副作用或臨床無(wú)效，造成惡劣的社會(huì)影響甚至影響最終審批。即使個(gè)別試用者見證了“奇跡”也會(huì)產(chǎn)生很多誤傳，引起更多病人根據(jù)個(gè)例、甚至是以訛傳訛地亂用藥物。

（四）因?yàn)樗幬锿ㄟ^(guò)FDA一期臨床是相對(duì)容易的，只需要證明藥物的安全性。所以“嘗試權(quán)法案”容易給個(gè)別“不法商人”謀取不義之財(cái)造成機(jī)會(huì)。比如完成一期臨床之后就開始向病危患者高價(jià)賣藥，隨后拖著二期臨床實(shí)驗(yàn)慢慢做，實(shí)質(zhì)上把FDA的臨床實(shí)驗(yàn)作為一種廣告效應(yīng)進(jìn)行銷售假藥。

（五） “同情使用” 雖然要求FDA的最終審批，但實(shí)際上FDA批準(zhǔn)了絕大多數(shù)申請(qǐng)。比如FDA最近一年收到1900份申請(qǐng)同情使用，其中的99.5%最終獲得批準(zhǔn)，這樣嘗試權(quán)法案和“同情使用”沒有實(shí)質(zhì)上的區(qū)別。目前患者、家屬、以及其它支持“嘗試權(quán)法案”的團(tuán)體對(duì)“同情使用”最大的抱怨是其程序繁瑣。針對(duì)這種情況， FDA最近還承諾將簡(jiǎn)化“同情使用”的流程。

雖然美國(guó)向往自由，自己的身體自己做主，崇尚“救援”也是一個(gè)美德，但是藥品實(shí)在是一個(gè)特殊商品，即使業(yè)內(nèi)專家也不能在缺乏足夠數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上做出療效和風(fēng)險(xiǎn)比的判斷。當(dāng)然奇跡無(wú)處不在，但這些個(gè)案不能形成循證醫(yī)學(xué)的依據(jù)，個(gè)人的“嘗試權(quán)”很有可能演變成傷害其他人的案例。所以嘗試權(quán)提案在很大程度上是公眾挑戰(zhàn)FDA的權(quán)威，既沒有必要，還會(huì)引起醫(yī)學(xué)混亂，獲得聯(lián)邦議會(huì)通過(guò)的機(jī)會(huì)微乎其微。

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