作者:路人丙
本周《The Street》雜志的供稿人Adam Feuerstein在網(wǎng)上組織一個本年度新藥審批的預(yù)測競賽,下面是題目和部分藥源預(yù)測:
FDA是否會同意加速審批Sarepta Therapeutics的杜興氏肌肉營養(yǎng)不良(DMD)藥物eteplirsen?
加速審批需滿足兩個條件,1,嚴(yán)重疾病,這一條DMD滿足;2,雖然沒有臨床硬指標(biāo)數(shù)據(jù),但由高質(zhì)量的代替生物標(biāo)記臨床結(jié)果。這一點(diǎn)eteplirsen可能不夠格。一是dystrophin陽性肌纖維不是很好的生物標(biāo)記,與臨床改善關(guān)聯(lián)較弱,二是這些臨床實(shí)驗(yàn)的規(guī)模較小,設(shè)計不夠合理。
藥源預(yù)測: NO。
歐洲EMA專家組是否會支持Arena Pharmaceuticals的減肥藥物Belviq?
EMA已經(jīng)拒絕了療效是Belviq 2倍的Qysmia,主要顧慮是Qysmia的心血管副作用。Belviq是5HT2C激動劑,雖說有100倍的5HT2B選擇性,但5HT2B是導(dǎo)致Fen-Phen下市的罪魁禍?zhǔn)祝w外100倍的選擇性有多少說服力難說。Arena聲稱1年臨床未發(fā)現(xiàn)心臟瓣膜損傷,但一年時間太短。加上大鼠長毒實(shí)驗(yàn)顯示Belviq有致癌作用和其及其一般的療效,沒有更多臨床實(shí)驗(yàn)難以通過EMA專家組。
藥源預(yù)測: NO。
3月21日,F(xiàn)DA專家組是否會支持Titan Pharmaceuticals的戒毒藥Probuphine?
Probuphine是老藥布諾菲的一個長效制劑,有3個大型臨床實(shí)驗(yàn)支持。藥物成癮是美國一大社會問題,該產(chǎn)品看好。
藥源預(yù)測: YES。
3月27日, FDA是否會批準(zhǔn)A.P. Pharma 的嘔吐藥物APF530?
和Probuphine一樣,APF530也是老藥新劑型,臨床實(shí)驗(yàn)顯示與已有老藥比非劣性。2010年該產(chǎn)品曾被FDA拒絕,但沒有太大硬傷,生產(chǎn)質(zhì)量監(jiān)控,避免病人誤用之類,廠家應(yīng)該比較容易解決的問題。
藥源預(yù)測: YES。
3月28日, FDA是否會批準(zhǔn)Biogen Idec 的多發(fā)性硬皮癥藥物BG-12 ?
BG-12是富馬酸甲酯的馬甲,如此簡單的藥物竟然有如此好的療效,令人反思新藥研發(fā)到底應(yīng)該怎么做(比阿司匹林還簡單,可憐那些分析drug-likeness的同志們了)。第一個大型臨床實(shí)驗(yàn)效果十分好,第二個臨床實(shí)驗(yàn)今年揭曉,只要沒有大昏招,BG-12應(yīng)該上市。
藥源預(yù)測: YES。
3月29日, FDA是否會批準(zhǔn)United Therapeutics的肺動脈高血壓藥物 口服Remodulin ?
注射和吸入Remodulin已經(jīng)上市,但是經(jīng)過一番周折的。口服劑型去年被FDA拒絕一次,我看硬傷較多。
藥源預(yù)測: NO。
其它問題:
4月26日,F(xiàn)DA是否會批準(zhǔn)Sucampo Pharmaceuticals 的便秘藥物Amitiza ?
4月30日,F(xiàn)DA是否會批準(zhǔn)Navidea Biopharmaceutials 的顯影劑Lymphoseek?
4月30日,F(xiàn)DA是否會批準(zhǔn)Raptor Pharmaceuticals 的胱氨酸病藥物Procysbi ?
5月2日,F(xiàn)DA專家組是否會支持Aveo Pharmaceuticals 的腫瘤藥物Tivopath ?
5月2日,F(xiàn)DA專家組是否會支持Delcath Systems 的給藥系統(tǒng)ChemoSat (Melblez)?
6月14日,F(xiàn)DA是否會批準(zhǔn)Delcath Systems的Melblez ?
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