生命不再無價：美國臨床腫瘤協(xié)會（ASCO）發(fā)布抗癌藥“價值框架”（value framework）

2015年6月25日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評,制藥工業(yè),新藥研發(fā),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: webadmin

【新聞事件】：一個由哈佛大學(xué)Lowell E. Schnipper教授為組長的美國臨床腫瘤協(xié)會（ASCO）工作組6月22日在美國《臨床腫瘤雜志》（Journal of Clinical Oncology）上在線發(fā)表了一個為抗癌藥打分的“評分指南”。該指南從生存期療效、副作用、生活質(zhì)量、以及價格等不同方面為抗癌藥打分。最高分為130分，其中和標(biāo)準(zhǔn)療法相比延長總生存期或無進(jìn)展生存期療效最高可占80分，增加或減少副作用可上下浮動20分。如果新藥能明顯緩解癥狀，或致使患者在一定時間內(nèi)不再需要治療可以額外獎勵30分。但是藥品的價格沒有直接融入評分，而是分開列表。按照這個評價體系，禮來的重磅產(chǎn)品Alimta不幸得0分，而且每月收費(fèi)高達(dá)9200美元。得分最高的抗癌藥是一個含曲妥珠單抗（赫賽汀）的三聯(lián)方案，治療HER2陽性乳腺癌得48分，一個療程收費(fèi)73000美元。

【藥源解析】：我們最近討論過，2015年ASCO年會的一個關(guān)鍵技術(shù)外話題就是如何應(yīng)對日益增高的抗癌藥價格。目前美國抗腫瘤新藥的平均價格大約是每月1萬美元，有的甚至高達(dá)3萬美元。這個價格是否合理既反映了社會的整體支付能力，也反映了每個國家和地區(qū)對痛苦和生命的不同定價。當(dāng)然倫理上說生命無價，但如果一個藥品超出患者的支付能力則失去其作為藥品的意義。

為了應(yīng)對持續(xù)上漲的藥價相繼出現(xiàn)了多種來自政府或民間組織的“定價指南”或限制。在西方國家最著名的要數(shù)英國國家健康與臨床優(yōu)化研究所（NICE），負(fù)責(zé)評估英格蘭和威爾士的國民醫(yī)療保健制度可以承擔(dān)哪些藥物。NICE以生活質(zhì)量調(diào)整年（QALY）為基礎(chǔ)來評價一個藥物的花費(fèi)是否合理，通常認(rèn)為一個QALY內(nèi)花費(fèi)2萬以內(nèi)是合理的，5萬以上則很難獲得NICE的推薦。紐約的Sloan Kettering癌癥中心大概是強(qiáng)烈抵制不合理藥品價格最強(qiáng)烈的民間組織之一，曾成功迫使數(shù)個抗癌藥降價，且降幅高達(dá)50%。最近Sloan Kettering還推出了一套稱為“藥價算盤”（DrugAbacus）的評價系統(tǒng)，幫助患者理解抗癌藥的成本效益。但是這些系統(tǒng)都相對復(fù)雜，對絕大多數(shù)患者來說要花很多的時間去理解。

這次美國臨床腫瘤協(xié)會（ASCO）推出的評分系統(tǒng)把抗癌藥復(fù)雜的統(tǒng)計學(xué)數(shù)據(jù)簡單化，形成一個簡單得只用一個數(shù)字表達(dá)的治療價值（net health benefit）評分。這個“治療價值”指一個新抗癌藥和標(biāo)準(zhǔn)療法相比的附加療效相比治療引起的副作用。而且ASCO工作組希望最終能做成一個方便患者和醫(yī)生使用的移動應(yīng)用（APP）。和其他評分系統(tǒng)一樣，ASCO工作組此次推出的治療價值評分系統(tǒng)也還遠(yuǎn)遠(yuǎn)沒有完善，還有許多限制。因?yàn)榻^大部分新藥的臨床實(shí)驗(yàn)是和標(biāo)準(zhǔn)療法或安慰劑相比，這個評分系統(tǒng)在大多數(shù)情況下并不能直接比較同類新藥（competitors）的價值，也就是說不能通過這些藥物的得分來直接比較藥物的優(yōu)劣。按照Lowell E. Schnipper教授的話說這個系統(tǒng)只是為醫(yī)生或患者提供一種協(xié)助作出最合適治療選擇的機(jī)制。而且同一個藥物針對不同適應(yīng)癥甚至和不同對照組比較會給出不同的評分。到目前為止，ASCO工作組通過該系統(tǒng)打分的藥物還只有十?dāng)?shù)個，一些藥物得分較高，比如厄洛替尼（特羅凱）和順鉑加多西他賽或順鉑加吉西他濱相比治療轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌得分44（每月4600美元）、硼替佐米（萬珂）治療中晚期多發(fā)性骨髓瘤得分47（每月7000美元）、阿比特龍（Zytiga）治療前列腺癌得分42（每月7500美元）。而另一些抗癌藥比如羅氏的Avastin和賽諾菲的Jevtana都得了16分，禮來的Alimta不幸墊底得0分。

雖然這些不同的藥價評分系統(tǒng)勢必受到來自一些醫(yī)生當(dāng)然還有藥廠等的抵制，但筆者相信在療效和安全性之外，價格不久也將普遍成為醫(yī)生處方藥物的一個重要因素。

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