要聞點(diǎn)評(píng)2013-2-15 FDA準(zhǔn)備加速突破性藥物的審批步伐，生物仿制藥需要再研究研究

2013年2月16日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：FDA本周宣布將加速突破性藥物的審批步伐，有些產(chǎn)品可能只做一個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)即可得到上市批準(zhǔn)，當(dāng)然上市后廠家需對(duì)這類(lèi)藥物進(jìn)行更詳細(xì)的研究。另一方面，F(xiàn)DA對(duì)生物仿制藥的態(tài)度依然不明朗，正在和生物仿制藥廠家根據(jù)每個(gè)產(chǎn)品特點(diǎn)商討審批途徑。

【藥源解析】：最近FDA的這個(gè)新政策是鼓勵(lì)創(chuàng)新，引導(dǎo)醫(yī)藥資本向缺少有效藥物，但威脅較大疾病傾斜的總方針的又一具體措施。如果較小的臨床實(shí)驗(yàn)即可觀測(cè)到的療效有兩種可能。一是這個(gè)藥物療效非常明顯，幾乎在所有適用患者都有效，二是實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)不合理，觀測(cè)到假陽(yáng)性療效。這個(gè)政策出發(fā)點(diǎn)是好的，但執(zhí)行起來(lái)有不少潛在問(wèn)題。最大的問(wèn)題是假陽(yáng)性。很多療效很好的小型臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)果無(wú)法在大型三期臨床實(shí)驗(yàn)重復(fù)。我估計(jì)除了疾病本身的嚴(yán)重性外，對(duì)疾病機(jī)理的全面理解和臨床實(shí)驗(yàn)的機(jī)理生物標(biāo)記是必要條件之一。

FDA對(duì)生物仿制藥的態(tài)度則進(jìn)一步反映目前其對(duì)控制藥價(jià)的漠不關(guān)心。現(xiàn)在FDA的職責(zé)是不要誤傷安全有效的好藥，也不能允許危險(xiǎn)大于療效的劣質(zhì)產(chǎn)品上市，至于患者需要花多少錢(qián)買(mǎi)藥，或你的產(chǎn)品在市場(chǎng)上有多大競(jìng)爭(zhēng)力則不在其職責(zé)范圍內(nèi)。但未來(lái)的趨勢(shì)是和同類(lèi)產(chǎn)品，而非安慰劑，的比較越來(lái)越成為衡量新藥好壞的標(biāo)準(zhǔn)。2014年后，美國(guó)新的全面醫(yī)保將開(kāi)始實(shí)施，屆時(shí)政府將同時(shí)決定哪些產(chǎn)品上市和花多少錢(qián)買(mǎi)那類(lèi)產(chǎn)品，幾乎可以肯定沒(méi)有區(qū)分的me-too產(chǎn)品將難以上市，而生物仿制藥則會(huì)在最大程度上得到FDA的包容。

【未來(lái)影響】：這個(gè)政策如何實(shí)行尚未可知，但可以預(yù)測(cè)向糖尿病這樣已有十幾類(lèi)藥物的疾病不大可能會(huì)有這樣的機(jī)會(huì)。機(jī)會(huì)最大的疾病是機(jī)理清楚，單一，而尚無(wú)任何有效藥物的罕見(jiàn)病。這個(gè)政策對(duì)于資金缺乏的中小公司尤其重要，因?yàn)楝F(xiàn)在的三期臨床即使是罕見(jiàn)病對(duì)小公司來(lái)說(shuō)也無(wú)法承受。有志于在美國(guó)上市產(chǎn)品的公司應(yīng)該仔細(xì)研究一下這個(gè)法規(guī)并對(duì)自己產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)路徑進(jìn)行適當(dāng)調(diào)整。如果選擇正確的項(xiàng)目，15年，10億美元將被3年，1億美元代替。中國(guó)創(chuàng)制藥物登陸美國(guó)市場(chǎng)可能不需要等到2025年。

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