路人丙侃研發(fā)(之二)，將來(lái)療效會(huì)成為新藥立項(xiàng)主要決定因素，適用人群數(shù)量退居二線

2013年1月22日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

新藥因其獨(dú)特性質(zhì)，即多數(shù)消費(fèi)者無(wú)法判斷產(chǎn)品價(jià)值和性價(jià)比，所以多年來(lái)消費(fèi)者被動(dòng)接受醫(yī)生的服務(wù)。醫(yī)生的收入決定于病人的數(shù)量，而不是對(duì)病人幫助的程度。藥廠也同樣依賴使用藥品的人數(shù)，而對(duì)病人的疾病改善程度關(guān)注不夠。現(xiàn)在多數(shù)人的理念是只要達(dá)到FDA批準(zhǔn)的要求就算成功，但是最近很多新藥的銷售不理想說(shuō)明藥廠更應(yīng)關(guān)注產(chǎn)品性價(jià)比而不是FDA。據(jù)估計(jì)，醫(yī)療產(chǎn)業(yè)花費(fèi)每年遞增8%，而消費(fèi)者得到的價(jià)值卻每年下跌10%。相比之下，其它高科技領(lǐng)域產(chǎn)品價(jià)格每年可下跌25%，而價(jià)值每3年增加3倍。專家估計(jì)，消費(fèi)者被動(dòng)消費(fèi)藥品的時(shí)代即將結(jié)束，藥廠需為此做好充分準(zhǔn)備。

消費(fèi)者無(wú)法判斷產(chǎn)品價(jià)值和性價(jià)比是藥品及整個(gè)醫(yī)療系統(tǒng)區(qū)別其它商品的一個(gè)特殊性質(zhì)。當(dāng)然這種差別是相對(duì)的。消費(fèi)者也未必知道Coach和LV的區(qū)別。百威號(hào)稱啤酒之王，銷量巨大，但其味道實(shí)在盛名難副。但是醫(yī)藥更復(fù)雜，你得了癌癥，醫(yī)生說(shuō)吃這個(gè)藥管用，幾乎沒有病人有能力反駁即使該藥物不是最佳選擇。你血脂高，醫(yī)生給你開立普陀，LDL下降20%。沒幾個(gè)病人會(huì)向醫(yī)生要求使用其它同類產(chǎn)品看是否效果更好。更少的病人知道即使LDL下降很多，但100個(gè)病人吃藥只預(yù)防1例心梗，你有99%的可能是白吃。

消費(fèi)者無(wú)力鑒別藥品價(jià)值這種情況幾乎會(huì)永遠(yuǎn)進(jìn)行下去，為什么未來(lái)藥品價(jià)值就比現(xiàn)在重要了呢？主要原因是現(xiàn)在保險(xiǎn)公司和政府這些支付者越來(lái)越參與到藥品消費(fèi)中，他們判斷藥品價(jià)值的能力遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過消費(fèi)者本身。英國(guó)的NICE指南甚至反過來(lái)指導(dǎo)醫(yī)生的用藥習(xí)慣。如果有便宜的仿制藥存在，昂貴的專利藥必須有足夠的臨床證據(jù)說(shuō)明其價(jià)值才能說(shuō)服支付者使用。另外現(xiàn)在保險(xiǎn)公司已經(jīng)不是被動(dòng)支付病人花費(fèi)了，而是積極參與病人的保健，預(yù)防，甚至日常生活。比如有的保險(xiǎn)公司免費(fèi)為炎熱地區(qū)會(huì)員提供空調(diào)以減少急診幾率，為老年會(huì)員更換地毯以減少摔倒事件。可以想象，將來(lái)保險(xiǎn)公司會(huì)用最便宜的方式減少病人用藥機(jī)會(huì)，對(duì)昂貴新藥與老藥的價(jià)值區(qū)分要求會(huì)更加苛刻。將來(lái)的保險(xiǎn)公司會(huì)成為健康俱樂部，管理會(huì)員的全面健康，制藥工業(yè)必須做好相應(yīng)調(diào)整。另一個(gè)因素是醫(yī)生也越來(lái)越關(guān)心產(chǎn)品價(jià)格，以前醫(yī)生只負(fù)責(zé)治病，幾乎不關(guān)心花費(fèi)，但去年曾發(fā)生醫(yī)生高調(diào)拒絕使用賽諾菲抗癌新藥并迫使其降價(jià)的例子。這種事情還會(huì)發(fā)生。

從全社會(huì)的角度考慮，我們無(wú)法持續(xù)雙位數(shù)增長(zhǎng)任何一個(gè)工業(yè)，否則很快全世界的財(cái)富就會(huì)被這個(gè)工業(yè)吸干，它的產(chǎn)品再好也無(wú)人消費(fèi)得起。所以制藥工業(yè)需要知道哪些疾病可以用更便宜的辦法解決，而哪些疾病只能依賴新藥。比如治療瘧疾最好的辦法是蚊帳，治療霍亂最好的辦法是凈化水源，治療背部疼痛的最佳辦法是理療，治療艱難梭狀芽孢桿菌感染的最佳療法是糞便！制藥工業(yè)應(yīng)該知道這些疾病即使病人很多但有可能通過更便宜的手段解決，所以不應(yīng)該是自己的主攻方向。

在支付者日漸增長(zhǎng)的壓力下，制藥工業(yè)必須改變以前那種“大量病人，微弱療效或只能改善血液指標(biāo)”的舊理念，把療效區(qū)分而不是病人人數(shù)作為立項(xiàng)的首要因素。這意味著如果一個(gè)靶點(diǎn)不是某個(gè)疾病的絕對(duì)控制因素，或某個(gè)先導(dǎo)物沒有顯示明顯療效，這樣的項(xiàng)目即使有很多病人也不會(huì)賺錢因?yàn)橘I家會(huì)拒絕支付這樣的藥物。機(jī)理明確的疾病一般是罕見病或某個(gè)大眾病的小分支，現(xiàn)在整個(gè)工業(yè)向罕見病的傾斜和正在興起的個(gè)體化治療反映了這個(gè)趨勢(shì)。但是那些無(wú)任何有效藥物，無(wú)法通過已知方法預(yù)防的大病種如阿爾茨海默癥，依然是制藥工業(yè)最大的餡餅。問題是，找到這樣藥物的成本也十分驚人。欲知后事如何，且聽下回分解。