招募合適患者是新藥開發(fā)的瓶頸

2013年1月17日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：土八路

記得十多年前有這么個說法，來錢最快的有兩個行業(yè)，一是搶銀行二是做藥。十年過去了，現(xiàn)在很多人對研發(fā)新藥的看法剛好和過去相反，“做藥就等于把錢打水漂”。顯然這兩個極端的說法都不靠譜，但有一點是肯定的，就是新藥研發(fā)花錢多，多到絕大多數(shù)人無法承受，而且周期長，甚至長過10年。

新藥研發(fā)實際上指兩個部分：“研”是指從確定靶點到拿到候選新藥，而“發(fā)”指候選藥的臨床實驗，并達到藥監(jiān)機構(gòu)（FDA，SFDA等）關(guān)于藥效和安全性的要求。所有的新藥都需要經(jīng)過臨床試驗，這是藥品上市的必要前提。和“研”相比，臨床實驗通常需要更多的時間，其中大部分時間消耗在招募合適的患者上。美國塔夫茨大學(xué)新藥開發(fā)中心根據(jù)全球在16000個臨床實驗中心的150個臨床實驗做了一個統(tǒng)計，其中關(guān)鍵的幾條如下：（一）全球有48%的臨床實驗中心不能按時招募到需要的患者，從而導(dǎo)致實驗的延期，有的甚至拖到原來預(yù)計的兩倍以上；（二）有11%的實驗中心甚至招募不到一個合乎要求的病人；（三）37%的實驗中心無法成功招募足夠的合乎條件的患者；（四）39%和13%的臨床實驗中心能招募到足夠或多余的合格病人；（五）成功招募患者的比例和地區(qū)相關(guān)，其中西歐最好，東歐其次，亞洲據(jù)三，最差的要數(shù)北美和拉丁美洲；（六）臨床實驗注冊的患者只有半數(shù)能完成實驗內(nèi)容，適應(yīng)癥不同，完成實驗的患者比例也不同。這里的合格患者是指病人的基因、病理特征符合實驗設(shè)計的患者。現(xiàn)代新藥研發(fā)，尤其是最近幾年更注重個體、基因的差異，強調(diào)個體化治療，以便是有效地提高實驗的成功率或藥效。

招募患者的不足有多重原因。主要原因包括招募的方法已經(jīng)顯得老舊，比如有近百分之九十的制藥公司或外包公司依然采用傳統(tǒng)方法招募，象通過醫(yī)生介紹、媒體廣告等等。只有百分之十四的實驗采用Facebook、Twitter、Youtube、電子醫(yī)務(wù)記錄。當(dāng)然在某些地區(qū)還存在一些誤區(qū)，仍有一部分人認為參加臨床實驗是“做小白鼠”，比如說，國內(nèi)大部分患者仍然對臨床試驗望而卻步。不少晚期腫瘤患者，盡管疾病早已耗盡了家財，但寧愿等死，也不肯參加可以獲得免費治療的臨床試驗。其實這是個天大的誤會，新藥的臨床試驗是嚴謹?shù)模R床試驗均是在人體醫(yī)學(xué)研究倫理準則《世界醫(yī)學(xué)大會赫爾辛基宣言》指導(dǎo)下，按照我國藥品食品監(jiān)督管理局頒布的《藥物臨床實驗質(zhì)量管理規(guī)范》的要求下進行的。根據(jù)該《規(guī)范》，研究中必須保證受試者的權(quán)益并保障其安全。同時，這些臨床試驗是在我國衛(wèi)生政府機構(gòu)密切監(jiān)督下進行的。我國對新藥的臨床試用有嚴格的審查和資格要求。新藥要經(jīng)國家藥品食品監(jiān)督管理局的審查批準，在指定的醫(yī)院（藥物臨床試驗機構(gòu)）中進行。在臨床應(yīng)用前還要經(jīng)過所在醫(yī)院的倫理委員會審核批準。對參加新藥臨床試驗的醫(yī)護人員、醫(yī)療設(shè)備、條件及生產(chǎn)藥品的廠家都有嚴格的職責(zé)要求，并有監(jiān)督、核查人員。

另外，一個新藥在臨床應(yīng)用前先經(jīng)過一系列臨床前研究，評價藥物的初步療效和毒性。因此，應(yīng)用新藥是在不損害病人利益而又可能給病人帶來好處的前提下進行的，而且在應(yīng)用新藥前，醫(yī)生要向病人說明所用新藥的可能療效及不良反應(yīng)，處理措施，獲得病人的書面同意。臨床試驗必須在可控范圍內(nèi)，并有專門的醫(yī)護團隊密切關(guān)注病人的情況。所有臨床試驗的最高準則是“病人的利益高于科學(xué)、醫(yī)學(xué)利益以及社會利益”。

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