要聞點(diǎn)評(píng)2013-1-14 福布斯分析家David Shaywitz解析新藥研發(fā)困境：復(fù)雜的科學(xué)加低級(jí)的決策

2013年1月15日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：每隔一段時(shí)間就會(huì)有專家撰文解析新藥研發(fā)為何越來越不給力。即使在FDA剛批準(zhǔn)了近40個(gè)新分子藥物之后，還是有人在新年伊始解剖制藥企業(yè)的低效率。這次是福布斯的分析家David Shaywitz。他最近寫文章稱復(fù)雜的科學(xué)和低級(jí)的高層決斷是制藥界徘徊不前的原因。他的主要論點(diǎn)為1，疾病太復(fù)雜，我們知道的遠(yuǎn)比需要的少；2，選擇哪些項(xiàng)目進(jìn)入昂貴的晚期開發(fā)受公司內(nèi)部政治爭斗影響太大，不是最好的藥物優(yōu)先得到開發(fā)；3，即使拋開企業(yè)政治因素，新藥開發(fā)有很多未知，甚至不可知因素，所以不改變開發(fā)策略，制藥界會(huì)入不敷出。解決辦法：承認(rèn)疾病太強(qiáng)大，我們太無知。欺軟怕硬，選擇成功率較高的，機(jī)理較清楚的罕見病。研發(fā)項(xiàng)目的開發(fā)必須便宜到可以多次試驗(yàn)，周期短到可以允許有機(jī)會(huì)從失敗中學(xué)到足夠的東西能最后成功。天時(shí)，地利，人和在新藥中的重要程度和打仗一樣按孫子給出的這個(gè)次序，承認(rèn)運(yùn)氣第一位，最重要。

【相關(guān)事實(shí)】：

給制藥工業(yè)的衰落出謀劃策好比以前給皇帝看病，所有人都想露一手，但基本沒成功的。

有關(guān)提高新藥研發(fā)效率較有影響的文章有：原park Davis 研發(fā)總監(jiān)Cuatrecasas的Drug Discovery in Jeopardy; 葛蘭素原研發(fā)總監(jiān)Gamier的Rebuilding the R&D Engine in Big Pharma , 禮來Bernard Munos的Lessons from 60 years of pharmaceutical innovation, 和Scannell的Eroom’s law in pharmaceutical R&D 。

【藥源解析】：去年雖然FDA批準(zhǔn)了很多新藥，但真正有重磅潛力的產(chǎn)品不多，很多是罕見，超罕見病藥物，個(gè)別產(chǎn)品現(xiàn)在一個(gè)病人沒有。而研發(fā)投入?yún)s不斷攀升，從這個(gè)意義上講現(xiàn)在的確還存在研發(fā)危機(jī)。他講的這些觀點(diǎn)很多是老生常談，以前也有人講過好多遍了。那為啥他又出來講呢？沒人聽唄。別說你就一分析家，就是董事長說了也沒用。公司每層領(lǐng)導(dǎo)都有年度目標(biāo)，停止自己的項(xiàng)目從來不在其中。大家都想把自己的項(xiàng)目向上推，越遠(yuǎn)越好。承認(rèn)運(yùn)氣起了決定作用？別逗了。領(lǐng)導(dǎo)第一，自己努力第二，同事合作第三…….從念書時(shí)候起就學(xué)會(huì)把隨機(jī)事件編成文章發(fā)表，有多少實(shí)驗(yàn)噪音當(dāng)成重要突破發(fā)表？科學(xué)報(bào)告哪有講運(yùn)氣的？全是設(shè)計(jì)！唯一我看有點(diǎn)用的就是在項(xiàng)目選擇上。現(xiàn)在向機(jī)理明確罕見病的轉(zhuǎn)移趨勢(shì)日見明顯，但同樣明顯的是支付者越來越對(duì)高藥價(jià)有抵觸，這已經(jīng)成為制藥界最頭痛的事情。

【未來影響】：新藥研發(fā)的長周期和藥廠的官僚機(jī)構(gòu)決定了這個(gè)研發(fā)體系注定會(huì)被abuse。他提的這些建議絕對(duì)正確，但藥廠采納這些建議的機(jī)會(huì)很小。唯一可行的策略是選擇那些可以較快評(píng)價(jià)成敗的較小項(xiàng)目。至于那些重磅產(chǎn)品，需要改變現(xiàn)在這種一切在三期臨床見分曉的豪賭模式。如果二期臨床沒用十分強(qiáng)有力的療效信號(hào)，不要懷著賭徒最后一把把前半夜輸?shù)娜珦苹貋淼南敕ㄉ先谂R床。這樣的產(chǎn)品現(xiàn)在即使上市也無法收回成本，Brilinta和Xarelto可以作為前車之鑒。

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