要聞點評2013-1-9 FDA首個突破性藥物稱號被Kalydeco獲得，釋放重要信號

2013年1月10日 | Filed under: 要聞點評,制藥工業(yè),制藥企業(yè),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：繼福布斯分析家贈與Kalydeco年度最重要新藥之后，F(xiàn)DA正式把首個突破性藥物稱號授予Kalydeco以及Kalydeco和另一個vertex在研囊腫性肺纖維化藥物VX-809的復(fù)方組合。Kalydeco在接近審批數(shù)量紀(jì)錄的2012年（共批準(zhǔn)39個新分子藥物），17個首創(chuàng)藥物和多個潛在重磅藥物（如抗凝藥Eliquis）脫穎而出反映了FDA對工業(yè)界釋放的重要信號，即治療致命疾病的真正高療效藥物，即使只針對極小的病人人群（對于Kalydeco，每年只有1200病人）才是FDA最喜愛的產(chǎn)品。

【相關(guān)事實】：

FDA突破性藥物稱號是2012年才立法誕生的。

1986年，美國商人Joe O’Donnell因12歲獨子Joey死于囊腫型肺纖維化開始尋找治療這個致命疾病的藥物。過去20幾年，Joe O’Donnell共籌資1億美元，可以說是Kalydeco發(fā)現(xiàn)和上市的最核心人物之一而他本人并非科學(xué)家。

【藥源解析】：FDA青睞Kalydeco這種藥物不足為怪，但是廠家經(jīng)營的目的不是為了FDA獎狀，而是利潤。這個名號能起一定廣告作用，但研囊腫性肺纖維化病人不需要廣告就會用藥的。不管名譽多美好，只有這樣的藥物能穩(wěn)定地為開發(fā)者帶來回報，廠家才會真正對這類藥物感興趣。Kalydeco的早期研究開始于美國國立衛(wèi)生研究院，早期的開發(fā)開始于病人家屬，Vertex后來才介入的，說明藥廠對這類藥物的市場前景是有顧慮的。Kalydeco去年銷售情況不錯，已經(jīng)過億。但這類藥物能否支撐整個制藥工業(yè)還有待觀察。

【未來影響】：現(xiàn)在小病種，高療效，高藥價似乎成了制藥界的新趨勢。表面上這個模式和80，90年代那種超大慢性病，超常使用時間的重磅藥物模式截然相反，實際上這兩個模式可以成為同一種未來新藥研發(fā)模式。幾乎所有大眾慢性病都是多種疾病的組合，雖然分子機理多種多樣，但臨床表現(xiàn)相似，所以被診斷為同一疾病，但必須使用不同的治療手段。以后的藥物會細分這些病人，針對不同病理基礎(chǔ)開發(fā)療效更好的藥物，避免無應(yīng)答人群不必要使用無效藥物，即所謂的個體化治療策略。藥源將在今年秋季在成都舉辦一次以個體化治療為主題的國際研討會，請關(guān)注會議訊息。

美中藥源原創(chuàng)文章，轉(zhuǎn)載注明出處并添加超鏈接，商業(yè)用途需經(jīng)書面授權(quán)。
★更多深度解析訪問《美中藥源》~

★ 請關(guān)注《美中藥源》微信公眾號 ★