百健艾迪（Biogen Idec）肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）試驗(yàn)藥物DexpramipexoleⅢ期臨床研究以失敗告終

2013年1月4日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),新藥研發(fā),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：佚名

【藥源按】藥源路人丙已經(jīng)對(duì)Biogen Idec的dexpramipexole三期臨床失敗做了深度分析，為了方便部分對(duì)dexpramipexole不熟悉的讀者，美中藥源轉(zhuǎn)載了丁香園fyc5078剛剛發(fā)布的dexpramipexole三期臨床信息，并添加了其化學(xué)結(jié)構(gòu)式。

百健艾迪公司（Biogen Idec）首席執(zhí)行官 George Scangos在dexpramipexole上下了一個(gè)很大的賭注，認(rèn)為該產(chǎn)品會(huì)終結(jié)長(zhǎng)期以來(lái)肌萎縮側(cè)索硬化癥試驗(yàn)藥物的失敗局面，相信該藥物會(huì)在Ⅲ期臨床試驗(yàn)中取得積極的結(jié)果。但現(xiàn)在公司卻不得不承認(rèn)Scangos這次賭注失敗了，這也是他接掌百健艾迪公司以來(lái)的第一次失敗。消息宣布以后，公司的股票每股迅速下降了8.25美元（5.5%）。

Scangos曾成功地扭轉(zhuǎn)了這家已陷入困境的生物技術(shù)公司，他接掌公司之后不久對(duì)公司產(chǎn)品進(jìn)行了審查，決定繼續(xù)kaizdexpramipexole的研究。Dexpramipexole來(lái)自克諾普生物科學(xué)公司，百健艾迪已獲得該產(chǎn)品的授權(quán)。就在一年前他與摩根大通分析人士交流的時(shí)候，他認(rèn)為這個(gè)產(chǎn)品會(huì)是一個(gè)潛在的重磅炸彈級(jí)產(chǎn)品，將會(huì)有光明的前景。研究人員納入81個(gè)中心的943名肌萎縮側(cè)索硬化癥患者，研究表明該藥物對(duì)這部分患者沒有效果，沒有達(dá)到主要的預(yù)期療效指標(biāo)以及關(guān)鍵的次要療效指標(biāo)。

“然而，臨床試驗(yàn)的授權(quán)代表了公司對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥研究的突出貢獻(xiàn)，并且百健艾迪正在致力于推動(dòng)肌萎縮側(cè)索硬化癥科學(xué)研究。” 百健艾迪首席研發(fā)人員Doug Williams強(qiáng)調(diào)說。

百健艾迪已對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥領(lǐng)域作了一個(gè)重大承諾，盡管該產(chǎn)品Ⅲ期臨床試驗(yàn)失敗，但公司還將繼續(xù)在該領(lǐng)域進(jìn)行研究。公司與杜克大學(xué)及哈森阿爾法生物技術(shù)科學(xué)研究院聯(lián)合共同參與1000名肌萎縮側(cè)索硬化癥患者基因組序列的研究，并且最近成立了一個(gè)學(xué)術(shù)小組研究聯(lián)合體，以進(jìn)一步研究該種疾病，力爭(zhēng)在該疾病的臨床治療上開辟新的途徑。

“就像一位治療肌萎縮側(cè)索硬化癥患者的醫(yī)師所說，我希望為了一種不同的結(jié)果而全心全意地去奮斗。”百健艾迪神經(jīng)退行性變臨床研究主任Douglas Kerr說。“雖然研究結(jié)果不是我們所期望的，但我們希望這些研究數(shù)據(jù)會(huì)為進(jìn)一步的肌萎縮側(cè)索硬化癥研究提供一些基礎(chǔ)信息。”

dexpramipexole的化學(xué)結(jié)構(gòu)是如下：