每年三十萬美元的天價藥價是如何煉成的

2013年1月4日 | Filed under: 制藥工業(yè),制藥企業(yè),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：Matthew Harper

【藥源按】很多人都聽說過患者每年三十萬美元的天價藥價，但很少人知道這些天價藥價是如何煉成的，憑什么要價這么貴？福布斯的Matthew Harper今天和NPS制藥公司的首席執(zhí)行官 Francois Nader咨詢，得到NPS制藥公司2012年新藥Gattex的定價標(biāo)準(zhǔn)。下面把Matthew Harper文章全文編譯和讀者分享。

NPS制藥公司昨晚宣布其短腸綜合征新藥Gattex的標(biāo)價：每名患者每年295000美元，是華爾街預(yù)測的三倍，也是2012年美國FDA批準(zhǔn)的第四個每名患者每年花費超過二十萬美元的新藥。其它三個是：Vertex制藥公司的Kalydeco用于治療囊腫性纖維化、Protalix和輝瑞公司的Elelyso用于治療高雪氏病和Aegerion制藥公司的Juxtapid用于治療純合子家族性高膽固醇血癥。這四個超過二十萬美元的天價藥占去年批準(zhǔn)新藥的百分之十，而且把現(xiàn)有市場天價藥的數(shù)目增加了百分之四十四。

福布斯的Matthew Harper昨天晚上和NPS制藥公司的首席執(zhí)行官 Francois Nader交談，得知NPS團(tuán)隊如何把Gattex的藥價定得和一棟房子一樣貴。一下幾點是NPS制藥公司的定價標(biāo)準(zhǔn)：

1. 藥品本身的醫(yī)學(xué)價值：短腸綜合癥（short bowel syndrome，SBS）是由包括手術(shù)切除等多種原因?qū)е碌男∧c消化吸收面積大量減少而引起的一系列臨床癥候群。由于殘余腸管過短，營養(yǎng)物質(zhì)吸收消化障礙，可表現(xiàn)為腹瀉、脂肪瀉、體重下降，嚴(yán)重者甚至?xí)＜吧４祟惢颊叨嗖荒苷ｏ嬍常行┥踔两K生依賴靜脈或腸外營養(yǎng)。Gattex是第一個非手術(shù)治療短腸綜合癥的藥物，并且采用Gattex治療后六個患者當(dāng)中的一個可能擺脫腸外營養(yǎng)。Gattex是一個能顯著提高患者生活質(zhì)量的藥品。

2. 節(jié)約費用：腸外營養(yǎng)的醫(yī)療費用每年也需要十萬美元。這還不包括每年可能高達(dá)五十萬美元的其它費用。使用Gattex治療可以節(jié)約這些成本，當(dāng)然這還不算短腸綜合癥的死亡風(fēng)險。
3. 間接成本：Gattex治療除了能提高患者的生活質(zhì)量以外，還許可部分患者回到工作崗位，這樣這些患者不僅可以為社會做貢獻(xiàn)，而且節(jié)約了保險公司的殘疾救助。

4. 孤兒藥溢價：因為短腸綜合征患者較少，美國只有三千例，社會愿意為罕見病藥付出更高的價格。
5. 保險公司愿意支付：NPS制藥公司曾對保險公司、患者以及醫(yī)生做過調(diào)查，他們都愿意甚至支付更高的價格。而且現(xiàn)有治療短腸綜合征的藥物Zorbtive每年的收費也高達(dá)二十九萬美元。
那么誰會為這么高昂的藥價買單呢？和常見病藥物不同，通常罕見病藥的費用不大需用患者本人支付。因為是罕見病藥，藥廠一般不會給保險公司或醫(yī)保打折，而商業(yè)保險通常要求患者支付百分之三十的共付醫(yī)藥費（copay），而廠商通過共付計劃為患者部分的百分之三十買單。按照NPS公司說法，有百分之五十一的Gattex患者使用商業(yè)保險。

除此之外，有百分之三十四的患者使用醫(yī)保，罕見病基金通常會在經(jīng)濟(jì)上幫助這些病人，而NPS也會資助這些公益性組織。另外還有百分之十五的患者是完全支付不起這么高昂費用的，那么這些患者的用藥是完全免費的。NPS有38個專職人員考察每個患者的不同情況，并且和保險公司協(xié)商費用的分擔(dān)。大部分罕見藥研發(fā)公司包括Alexion制藥、賽諾菲的Genzyme以及BioMarin等等基本采用類似的收費結(jié)構(gòu)。不僅如此，罕見藥研發(fā)是過去幾年生物制藥公司最成功的案例之一，誕生了象Alexion公司這樣的行業(yè)明星。據(jù)Nader透露，研發(fā)Gattex共花費了大約2.5億美元，遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于新藥研發(fā)的平均成本。

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