要聞點評2012-12-28 福布斯分析家把Kalydeco列為2012年最重要新藥，指引未來新藥方向

2012年12月29日 | Filed under: 要聞點評,制藥工業(yè),制藥企業(yè),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：福布斯分析家Matt Herper把Kalydeco列為2012年最重要新藥。Kalydeco只適用4%的囊腫型肺纖維化病人。美國每年只有~1200位Kalydeco適用病人，但由于其價格昂貴（每年治療費用為294，000美元），所以銷售可觀，2012年前9個月Kalydeco已銷售1.13億美元。Herper把這個藥列為2012新藥之首原因有三。一是這個藥物代表基因?qū)W的勝利；二是最早組織這個藥研發(fā)的是一個兒童患者的商人父親，而非藥廠；三是其高昂的價格。

【相關(guān)事實】：

導(dǎo)致這個特殊囊腫型肺纖維化的基因突變是現(xiàn)任美國國立衛(wèi)生研究院主任Francis Collins 23年前發(fā)現(xiàn)的。

囊腫型肺纖維化在白種人發(fā)病率較高，美國有30，000患者。這個病發(fā)病較早，病人平均壽命為37歲。

Kalydeco是由Vertex開發(fā)上市。Vertex是較成功的生物制藥公司，曾有一本書叫做“The billion dollar molecule”講述Vertex的創(chuàng)業(yè)過程。

【藥源解析】：1986年，美國商人Joe O’Donnell的12歲獨子Joey死于囊腫型肺纖維化。悲痛的父親沒有僅僅罵一聲“我痛恨囊腫型肺纖維化”，而是積極投入到尋找治療這個致命疾病藥物的研發(fā)活動中。過去20幾年，Joe O’Donnell共籌資1億美元，他可以說是Kalydeco發(fā)現(xiàn)和上市的最核心人物之一而他本人并非科學(xué)家。西方文化中這個積極的因素是值得我們學(xué)習(xí)的。今年另一個美國商人Garen Staglin因其獨子患有神經(jīng)分裂癥創(chuàng)建了一個叫One Mind的基金會，目標是十年之內(nèi)找到所有精神疾病藥物。雖然這個目標從技術(shù)上講幾乎無法實現(xiàn)，但是美國著名人類學(xué)家Margaret Mead博士曾說的一句名言“Never underestimate the power of a small group of committed people to change the world. In fact, it is the only thing that ever has”，大概可譯為“永遠不要低估少數(shù)幾個執(zhí)著的人改變世界的力量。事實上這是改變世界的唯一途徑”。路人丙祝所有這些執(zhí)著者好運。

【未來影響】：Herper把Kalydeco列為2012年最重要新藥是有其重要原因的。Kalydeco在多方面代表未來新藥的方向。首先，Kalydeco并非只改善癥狀，而是調(diào)控直接導(dǎo)致疾病的基因產(chǎn)品，可以說是治本。第二，幾乎所有的大病，常見病都是多種疾病。Kalydeco的高療效在于找到囊腫型肺纖維化這個根據(jù)臨床癥狀定義疾病中的真正單一疾病。雖然這個病只占有肺纖維化癥狀的4%，但這是一個均勻的患者人群，所以對針對病因的藥物反應(yīng)非常好。這會是未來新藥的重要方向。將來的疾病診斷不會僅以癥狀為標準，而是會從分子和生物路徑水平細分疾病。第三，這種新藥的發(fā)現(xiàn)模式?jīng)Q定適用病人人群很小，所以藥價會很高。最后，一些社會團體會發(fā)起一些藥廠認為不重要疾病的研發(fā)活動，或用一些和藥廠主流研發(fā)模式不同的尋找新藥方法。這幾個因素代表未來新藥的重要特征，這樣的新藥會越來越成為新藥的主流。但是路人丙認為重磅藥物模式尚有生存空間，現(xiàn)在我們對不少大眾疾病（如阿爾茨海默癥）的病理知識十分欠缺，根本不知其致病之本，而改善癥狀即使疾病本身還在惡化也是對病人的極大幫助。但可以預(yù)測的是，以前那種只改善血液指標而無真正治療證據(jù)的重磅藥物會漸漸退出歷史舞臺。

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