盤點(diǎn)FierceBiotech的2013年TheFierce15

2013年9月26日 | Filed under: 制藥企業(yè),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

套用托爾斯泰在《安娜?卡列尼娜》一書的開場(chǎng)白：“幸福的家庭都是相似的，不幸的家庭各有各的不幸”。其實(shí)商場(chǎng)也一樣，盡管風(fēng)云變幻，失敗者各有各的原因，成功企業(yè)的特點(diǎn)卻也極盡相似。FierceBiotech每年挑選15個(gè)有潛力的生物制藥企業(yè)，這些企業(yè)至少有兩點(diǎn)是共同的：一個(gè)是獨(dú)具一格、引領(lǐng)潮流的新技術(shù)，另一個(gè)就是都得到投行和同行的青睞。盤點(diǎn)這些公司的成功無(wú)疑會(huì)給您帶來(lái)許多啟示。

例如，Moderna Therapeutics創(chuàng)于2010年，不僅得到包括Flagship的四千萬(wàn)美元初始投資，更有今年三月和阿斯利康合作的2億四千萬(wàn)美元的前期頭款。Moderna制藥公司技術(shù)上也獨(dú)樹一幟，以包括美國(guó)哈佛大學(xué)的干細(xì)胞專家Derrick Rossi教授等的研究結(jié)果為基礎(chǔ)，開發(fā)mRNA類新型生物藥。和通常的蛋白類藥不同，Moderna試圖利用人體自身的細(xì)胞來(lái)產(chǎn)生需要的蛋白藥物。采用這個(gè)技術(shù)，據(jù)稱一個(gè)半升的孵化罐就能生產(chǎn)出足夠一個(gè)一期人體臨床實(shí)驗(yàn)所需要的藥物。雖然這些想法還在研究階段，距離上市銷售也還遙遙無(wú)期，毫無(wú)疑問(wèn)這是一個(gè)革命性的生物技術(shù)，能給人帶來(lái)很多成功的遐想。Moderna在8月份發(fā)表了公司成立后的第一篇研究論文，在“自然 - 生物技術(shù)”上披露該公司的基因療法能在疾病模型中幫助再生心臟組織。

由英國(guó)牛津大學(xué)的科學(xué)家在2008年創(chuàng)建的Immunocore生物制藥公司著重于人體自身的免疫系統(tǒng)，其核心技術(shù)“ImmTACs”通過(guò)制備可與癌細(xì)胞形成高親和力的T細(xì)胞受體（TCRs），用于修飾并激活非癌性特異性T細(xì)胞來(lái)殺死癌細(xì)胞。Immunocore的前沿產(chǎn)品IMCgp100目前已在英國(guó)和美國(guó)進(jìn)入早期臨床試驗(yàn)，用于治療黑色素瘤。第二個(gè)產(chǎn)品IMCmage1將在今年晚些時(shí)候進(jìn)入臨床。Immunocore已經(jīng)和制藥巨頭葛蘭素史克和羅氏的基因泰克聯(lián)手開發(fā)新一代抗癌藥物。葛蘭素史克將支付Immunocore總共1.42億英鎊的技術(shù)轉(zhuǎn)讓費(fèi)以及兩位數(shù)百分比的銷售提成。而基因泰克將以每個(gè)靶點(diǎn)一千到兩千萬(wàn)美元的不等價(jià)格收購(gòu)Immunocore的研究結(jié)果。

2013年 Fierce 15	2012年 Fierce 15
Acetylon Pharmaceuticals	AC Immune
AnaptysBio	Alkeus Pharmaceuticals
CytomX	Angiochem
FibroGen	Aragon Pharmaceuticals
Immunocore	Bluebird Bio
Jounce Therapeutics	Celladon
Kala Pharmaceuticals	Ember Therapeutics
MacroGenics	Enanta Pharmaceuticals
Moderna Therapeutics	EnVivo Pharmaceuticals
Nimbus Discovery	Foundation Medicine
Presage Biosciences	Mersana Therapeutics
Scioderm	MiRagen Therapeutics
Ultragenyx	Okairos
UniQure	Prosensa
Visterra	Seaside Therapeutics

上榜的15個(gè)公司以外，筆者也看好比利時(shí)從事“迷你單抗”研發(fā)的Ablynx生物制藥公司。Ablynx根據(jù)一些動(dòng)物體內(nèi)存在一種天然的不含輕鏈的重鏈抗體，進(jìn)而進(jìn)一步簡(jiǎn)化只保留可變區(qū)VHH制備其自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的“迷你單抗”。Ablynx目前開發(fā)包括anti-IL-6R迷你抗體ALX-0061在內(nèi)的多個(gè)產(chǎn)品。其中ALX-0061的分子量只有26kD，但對(duì)IL-6R的親和力非常高（kd=0.2 pM），半衰期達(dá)到5.7-7.4天。上個(gè)星期，Ablynx以1.75億美元預(yù)付款、6.65億美元的里程金和銷售分成把ALX-0061轉(zhuǎn)讓給雅培生命（AbbVie）。共同開發(fā)治療類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和系統(tǒng)性紅斑狼瘡的藥物。之前Ablynx還與諾華和默克等公司合作開發(fā)早期的“迷你單抗”。9月26日，全球電訊又披露Ablynx再一次和Merck Serono簽署協(xié)議，全面拓展雙方的合作范圍，主要從事“迷你單抗”的臨床前開發(fā)。

TheFierce15每年以創(chuàng)新、突破、大膽為標(biāo)桿，強(qiáng)調(diào)殘酷競(jìng)爭(zhēng)環(huán)境下的創(chuàng)新和發(fā)明。在生物技術(shù)和制藥領(lǐng)域評(píng)選十五個(gè)最有發(fā)展?jié)摿Φ哪贻p公司。從很大程度上說(shuō)，TheFierce15代表著生物技術(shù)領(lǐng)域最領(lǐng)先的思想和最大膽的字符。縱觀過(guò)去十年，許多TheFierce15的上榜公司表現(xiàn)杰出：2009年，BioVex和Calistoga分別被安進(jìn)和吉利德以上十億和六億美元收購(gòu)。2010年，Plexxikon和Avila Therapeutics分別以數(shù)十億和近十億美元的價(jià)格被羅氏和塞爾基因收入囊中。

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