羅氏準(zhǔn)備進(jìn)軍罕見病藥物研發(fā)

2013年10月24日 | Filed under: 要聞點(diǎn)評(píng),文獻(xiàn)綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：路人丙

【新聞事件】：羅氏總裁Severin Schwan今天在巴黎的一個(gè)會(huì)議上表示羅氏有可能進(jìn)入罕見病藥物領(lǐng)域。他說羅氏選擇疾病領(lǐng)域的主要標(biāo)準(zhǔn)不是市場大小，而是對每個(gè)病人帶來的治療價(jià)值。他又提到羅氏會(huì)跟蹤科學(xué)機(jī)會(huì)，無論市場大小，只要科學(xué)指到那個(gè)方向羅氏就會(huì)跟隨。今年早些時(shí)候曾有謠言說羅氏可能會(huì)收購孤兒藥公司Alexion和BioMarin，引起兩公司股票飆升。但Schwan拒絕回答這個(gè)交易是否在進(jìn)行。羅氏是世界第五大藥廠，年銷售400多億美元。

【藥源解析】：資本進(jìn)入藥廠的唯一目的是獲取回報(bào)，而利潤和成本及市場大小直接相關(guān)。傳統(tǒng)上罕見病是小生物制藥公司的領(lǐng)地，大制藥集團(tuán)通常只關(guān)心常見大眾慢性病。但近些年大藥廠紛紛放棄大眾常見病（所謂重磅藥物模式），從諾華基于通路的研發(fā)理念（pathway-based）開始，到GSK去年和幾個(gè)罕見病藥物公司合作，到今天羅氏的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)移，常見病（primary care）市場到底怎么了令世界制藥大集團(tuán)紛紛落荒而逃？

放棄大市場的最基本原因是進(jìn)入這個(gè)空間的成本和風(fēng)險(xiǎn)太高，和銷售回報(bào)不成比例。但導(dǎo)致這個(gè)局面是由幾個(gè)因素造成的。

首先，多數(shù)常見病已有一些治療藥物，所以嚴(yán)格講只有對已有藥物無應(yīng)答的人群才是適用人群，所以常見病如果考慮已有藥物是其實(shí)也是罕見病因?yàn)椴粦?yīng)答人群通常并不大。由于多數(shù)常見病在分子水平是多個(gè)疾病的組合，如果沒有辦法剝離應(yīng)答人群（如個(gè)體化治療），治療效果在背景混雜的總?cè)巳和ǔ］^弱，因此需要很大的臨床實(shí)驗(yàn)才能觀測到。這大大增加了研發(fā)成本和失敗風(fēng)險(xiǎn)。默克的anacetrapib的三期臨床有36，000人參加，多數(shù)專家預(yù)測其療效不足以上市。成本和風(fēng)險(xiǎn)壓力顯而易見。

其次，各國藥監(jiān)支付部門在醫(yī)療開支的壓力下對me-too藥物逐漸開始排斥。80年代有人統(tǒng)計(jì)一個(gè)藥物作用機(jī)理可容納4個(gè)同樣大小的產(chǎn)品而不會(huì)導(dǎo)致這些藥物因競爭壓力降價(jià)。多數(shù)重要靶點(diǎn)都有若干同類藥物。如Beta-受體阻斷劑有多達(dá)20個(gè)同類產(chǎn)品上市，而歷史上最成功的藥物，立普陀，是第五個(gè)上市的他汀類藥物。但現(xiàn)在情況已完全不同。今年6 月《自然》雜志最新發(fā)表的研究顯示在1990-2010年間，第四個(gè)上市而沒有顯著改進(jìn)的藥物只能占有同類藥物市場的2%，如果晚于首創(chuàng)5年以上上市則只能占有1%的市場。原來大藥廠所依賴的me-too大眾病藥物的模式正在迅速瓦解。

第三，對于與標(biāo)準(zhǔn)療法有很大改進(jìn)的新藥各國支付部門都愿意支付高額價(jià)錢。由于罕見病通常沒有任何治療藥物，只要優(yōu)于安慰劑即可上市并無其它產(chǎn)品競爭，如果支付部門愿意支付高價(jià)，孤兒藥可以成為重磅藥物。健贊以此為商業(yè)模式成功地成為非常盈利的企業(yè)。

孤兒藥的另一優(yōu)勢是可以作為進(jìn)入相關(guān)疾病的臺(tái)階，因?yàn)楹芏嗉膊〉陌l(fā)生是由于同一信號(hào)通路出現(xiàn)故障。最有名的孤兒藥可算諾華的格力為，由于適應(yīng)癥的增加已是50億美元的超大產(chǎn)品。

所以羅氏的新策略可以說是順應(yīng)歷史潮流的無奈選擇。現(xiàn)在藥監(jiān)支付部門對新藥附加價(jià)值的要求有了不可逆轉(zhuǎn)的變化，和標(biāo)準(zhǔn)療法無差別或差別不明顯的新藥今后很難得到支付部門的認(rèn)同。無論市場多大如果支付部門拒絕付錢企業(yè)顯然無法盈利。常見病的復(fù)雜性也令這個(gè)領(lǐng)域的研發(fā)成本和失敗風(fēng)險(xiǎn)甚至超出跨國大集團(tuán)的承受能力。過去曾經(jīng)支撐制藥工業(yè)多年的針對大病種而無顯著區(qū)分的me-too藥物研發(fā)模式在未來的藥物支付體系中已無生存空間。高附加值，高藥價(jià)將取代大量病人成為制藥企業(yè)盈利的主要驅(qū)動(dòng)力。

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