學者質疑美國FDA的

2013年10月30日 | Filed under: 政策法規(guī),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：佚名

10月28日發(fā)表在《美國醫(yī)學協(xié)會雜志》上的一項研究發(fā)現(xiàn)，獲得美國食品藥品管理局（FDA）加速審評的新藥正在更少的患者身上進行試驗，從而遺留下許多無法解答的安全問題，甚至試驗結束后也不能得到解決。

研究的作者，安全藥物實踐研究所的Thomas Moore和維克森林醫(yī)學院的教授Curt Furberg博士對2008年批準的20款新藥的研發(fā)時間、臨床試驗和風險進行了審查。其中有8個藥物獲得加速審評，12個為標準審評。通過審查發(fā)現(xiàn)，加速審評的藥物在獲得批準之前平均進行了5.1年的臨床試驗，相比之下，那些以標準審評獲得批準的藥物平均進行了7.5年的臨床試驗。但很多情況下，在產(chǎn)品獲得批準之后應該進行的安全性監(jiān)測臨床試驗要么沒有進行，要么沒有完成，或未向FDA提交。

“新藥的臨床試驗正常情況下應該在最初獲得批準之前進行，但情況發(fā)生了轉變，很多創(chuàng)新性藥物在比較小的患者群中進行一項小的臨床試驗后便被很快批準，而廣泛的其它臨床試驗要在獲批之后進行，”該文的作者這樣說。在患者團體、國會和醫(yī)藥行業(yè)的迫切要求下，F(xiàn)DA在過去10年引入了多重機制來加速新產(chǎn)品上市。雖然患者團體與制藥公司對這些措施表示歡迎，稱他們可以讓非常需要的藥物能更快的進入患者手中，但批評者們卻認為FDA在還未完全審查之前就批準產(chǎn)品。

在Moore與Furberg研究的2008年獲批藥物中，F(xiàn)DA要求了85項后續(xù)的臨床試驗以監(jiān)測藥物的安全性。但到2013年，這些研究中僅有40%完成。FDA在一份聲明中表示，它將更詳細地審查這篇文章，“加快的藥物研發(fā)計劃正按照預期讓有前景的新藥更快地進入患者手中。”

寬松的審評依據(jù)

FDA歷來要求進行兩項對照臨床試驗來證明一種藥物是安全有效的。隨著時間的推移，F(xiàn)DA放寬了愿意接受某些產(chǎn)品依據(jù)。在一些案例中，F(xiàn)DA將接受單一臨床試驗的數(shù)據(jù)，并且可能根據(jù)一種替代標準（如腫瘤的縮小）來判斷試驗成功與否，而這種替代標準可能或不可能轉化成具體的標準（如增加生存期）。

“在未滿足醫(yī)療需求的嚴重和危及生命疾病情況下，患者和治療他們的醫(yī)師反復告訴我們，當下為了能獲得改善治療的希望，他們愿意接受更大的不確定性風險，”FDA在其聲明中這樣說。FDA正在討論加快藥物研發(fā)進程的其它措施，包括“強化型”臨床試驗的使用，這種臨床試驗為了增加試驗的成功幾率，將基于某些人口學或遺傳學特征來篩選試驗的受試者。這種想法是直接治療那些對這種藥物最有效或對這種藥物最可能有響應的患者。

但在伴隨這項研究發(fā)表的一項評論中，哈佛大學的一位政治學教授Daniel Carpenter說，F(xiàn)DA已經(jīng)制定了幾項措施來確保基于有限人群而獲批的藥物上市后僅用于那些有限的患者群體。“目前美國加快藥物批準的體系可以被描述為一個不斷增長的大雜燴，但不包括嚴格的上市前審查，”他說。

FDA表示該機構對“上市后的監(jiān)管及確保所要求的批準后臨床試驗的完成有一項強大的計劃。我們認為，我們已經(jīng)為藥物批準前的臨床試驗與在正確的地方治療嚴重和危及生命疾病的有希望新藥的早期應用之間設置了平衡標準。”

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