理性、專攻和創(chuàng)新是新藥研發(fā)成功的關(guān)鍵

2013年11月8日 | Filed under: 新藥研發(fā),文獻綜合 | Posted by: 編輯 D

作者：呂順

Nature Reviews Drug Discovery最近發(fā)表文章“does size matter in R&D productivity? if not ,what does?”在這篇文章中，波士頓咨詢公司（The Boston Consulting Group）統(tǒng)計分析了2002至2012十數(shù)年間有完整臨床數(shù)據(jù)的842個藥物分子，這些化合物最后上市的有205個，在后期臨床失敗的有637個，由419家不同大小的公司開發(fā)。波士頓咨詢公司從標靶、成藥特征、研發(fā)公司大小等18個標準考核促使藥物開發(fā)成功的影響因素。得出的結(jié)論是藥物開發(fā)的成功率或者說產(chǎn)出率和研發(fā)公司的大小以及適應(yīng)癥沒有相關(guān)性。以上波士頓咨詢公司的統(tǒng)計結(jié)果很難被大多數(shù)從事新藥研發(fā)的人員所接受。人們通常認為小的制藥公司內(nèi)耗小、效率高，和大的制藥集團相比新藥研發(fā)的產(chǎn)出率更大，中樞神經(jīng)藥物開發(fā)的難度也高于其它領(lǐng)域。但是印象通常不能代替統(tǒng)計。

從上圖可以看出，制藥公司的“單位研發(fā)投入”的學(xué)術(shù)成就（包括發(fā)表論文數(shù)、專利數(shù)和論文引用率）以及“新藥開發(fā)的成熟度”和新藥開發(fā)的成功率相關(guān)。

新藥研發(fā)是一個極為復(fù)雜的系統(tǒng)工程。以上波士頓咨詢公司的統(tǒng)計從某種角度上說有點“瞎子摸象”，在眾多影響因子中選擇性地衡量部分因素得到的結(jié)果未必真正反映了新藥研發(fā)活動的實質(zhì)，而且評價因素的尺度也不一定客觀，對研發(fā)人員來說只能作為參考。文章還陳述，進一步考察、回顧眾多失敗的研發(fā)案例發(fā)現(xiàn)，部分開發(fā)的失敗是可以避免的，也就是說，在特定時間、地點，因著特定的原因，管理者作出過通常不是學(xué)術(shù)問題的錯誤決定。

筆者同意，絕大多數(shù)的研發(fā)公司對實驗正面結(jié)果的決策是不容置疑的，而對負面數(shù)據(jù)的解讀很有可能是冰火兩重天。或者因為晉升，或者因為其它原因有時還會出現(xiàn)對數(shù)據(jù)的“嚴刑拷打”。所以在新藥研發(fā)活動中想要走向成功必須要“求實”，而不是追求“研發(fā)進度”，以避免不必要的研發(fā)失敗。反過來，一個公司無論大小，造成部分的管理和研發(fā)人員追求“進度”的誤區(qū)還是最高管理層的失誤，其中包括獎懲制度等組織體系，“求實”、“理性”才是提高研發(fā)產(chǎn)出更有效的因素。單從這個角度上講，中小公司的文化更具優(yōu)勢。

除此之外，分子生物學(xué)的發(fā)展催生了史上最大藥物利普陀的發(fā)現(xiàn)，重組DNA技術(shù)早就了今天最大藥物修美樂，如果說目前新藥研發(fā)活動的平均水平是投資和回報持平的話，那么在某一領(lǐng)域擁有獨特的研發(fā)技術(shù)就在天平的一端加了砝碼，明顯提高了成功的希望，這也是許多中小公司能夠勝出的又一原因。